Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad leczeniem ostrej białaczki szpikowej z mutacją FLT3 u pacjentów, z użyciem cytarabiny, midostauryny i daunorubicyny hydrochloridu

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi (AML) z mutacją FLT3. Jest to rodzaj nowotworu krwi, który wpływa na szpik kostny i prowadzi do nadmiernej produkcji nieprawidłowych krwinek. Mutacja FLT3 jest specyficzną zmianą genetyczną, która może wpływać na przebieg choroby. Celem badania jest poprawa wyników leczenia pacjentów z tą mutacją poprzez zastosowanie intensywniejszej terapii na wczesnym etapie leczenia.

W badaniu stosowane będą różne leki, w tym cytarabina, midostaurin oraz daunorubicyna. Cytarabina jest lekiem podawanym dożylnie, który pomaga w zwalczaniu komórek nowotworowych. Midostaurin to lek w formie kapsułek, który działa na poziomie molekularnym, hamując rozwój komórek nowotworowych. Daunorubicyna jest lekiem podawanym w formie infuzji, który również działa na komórki nowotworowe. W badaniu może być również stosowany placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymywać substancję nieaktywną w celu porównania efektów leczenia.

Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa intensywniejszego leczenia w porównaniu do standardowych metod. Pacjenci będą losowo przydzielani do różnych grup, aby porównać różne podejścia terapeutyczne. Wyniki będą oceniane na podstawie przeżycia bez zdarzeń, co oznacza czas, w którym pacjent nie doświadcza nawrotu choroby ani innych poważnych komplikacji. Badanie potrwa do 2025 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu lepszych strategii leczenia dla pacjentów z AML i mutacją FLT3.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje pisemną zgodę do podpisania.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 65 lat, nowo zdiagnozowana ostra białaczka szpikowa (AML) z mutacją FLT3 oraz odpowiedni stan zdrowia oceniany według skali ECOG.

  2. Krok 2

    Faza indukcji

    Pacjent otrzymuje cytarabinę w formie roztworu do wstrzykiwań dożylnie. Dawkowanie i częstotliwość podawania są dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta.

    Dodatkowo, pacjent przyjmuje midostaurin doustnie, co ma na celu zwiększenie skuteczności leczenia.

    Podawana jest również daunorubicyna w formie infuzji dożylnej, co wspomaga proces leczenia.

  3. Krok 3

    Ocena odpowiedzi na leczenie

    Po zakończeniu fazy indukcji, przeprowadzana jest ocena skuteczności leczenia poprzez pomiar klirensu blastów obwodowych (PBC).

    Na podstawie wyników PBC, pacjent może zostać zakwalifikowany do dalszej intensyfikacji leczenia lub kontynuacji standardowego schematu terapeutycznego.

  4. Krok 4

    Faza konsolidacji

    W przypadku pacjentów z niskim PBC, możliwe jest zastosowanie intensyfikacji leczenia, co może obejmować przeszczepienie allogeniczne.

    Pacjenci z wysokim PBC kontynuują leczenie zgodnie z protokołem standardowym.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i zakończenie badania

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Badanie kończy się po osiągnięciu określonych punktów końcowych, takich jak przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) w ciągu 2 lat.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci z nowo zdiagnozowaną, nieleczoną ostrą białaczką szpikową (AML) zgodnie z kryteriami WHO z 2016 roku.
  • Obecność mutacji genu FLT3, zarówno ITD, jak i/lub TK.
  • Dostępność odpowiedniego materiału diagnostycznego do pełnej charakterystyki choroby, w tym badania komórek, genów i układu odpornościowego, zgodnie z kryteriami ELN.
  • Obecność morfologicznie rozpoznawalnych blastów we krwi obwodowej w momencie diagnozy. Blasty to niedojrzałe komórki krwi, które mogą wskazywać na białaczkę.
  • Obecność nieprawidłowego profilu immunologicznego związanego z białaczką, ocenionego za pomocą cytometrii przepływowej (MFC) w momencie diagnozy. Cytometria przepływowa to metoda badania komórek.
  • Wiek pomiędzy 18 a 65 lat, włącznie.
  • Stan zdrowia oceniany w skali ECOG na poziomie 0-2 lub odwracalny stan 3 związany z chorobą po odpowiedniej opiece wspomagającej. Skala ECOG ocenia, jak choroba wpływa na codzienne funkcjonowanie.
  • Podpisana pisemna zgoda na udział w badaniu zgodnie z międzynarodowymi i krajowymi przepisami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej (LMA) z mutacją FLT3. Jest to rodzaj nowotworu krwi, w którym występuje specyficzna zmiana genetyczna.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym określonym przez badanie, nie mogą brać udziału. Wiek uczestników musi mieścić się w określonych granicach.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn, więc płeć nie jest kryterium wykluczającym.
  • Osoby należące do grupy szczególnie wrażliwej, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, mogą być wykluczone z udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Midostauryna

    to lek stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) u pacjentów z mutacjami FLT3. Działa poprzez blokowanie działania białek, które przyczyniają się do wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu klinicznym jest stosowany w celu poprawy wyników leczenia poprzez wczesne zwiększenie intensywności terapii.

  • Cytarabina

    to lek chemioterapeutyczny, który jest używany do leczenia różnych rodzajów białaczek, w tym ostrej białaczki szpikowej. Działa poprzez zakłócanie wzrostu i podziału komórek nowotworowych. W badaniu jest stosowany w fazie indukcji i konsolidacji leczenia.

  • Daunorubicyna

    to antybiotyk antracyklinowy stosowany w chemioterapii, który pomaga w leczeniu białaczek poprzez zakłócanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. W badaniu jest częścią intensywnego leczenia w fazie indukcji.

  • Fludarabina

    to lek immunosupresyjny i chemioterapeutyczny, który jest używany w leczeniu białaczek. Działa poprzez hamowanie wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu jest stosowany w fazie konsolidacji, szczególnie przed przeszczepem allogenicznym.

  • Przeszczep allogeniczny

    to procedura, w której pacjent otrzymuje zdrowe komórki macierzyste od dawcy. Jest stosowany w celu zastąpienia uszkodzonych lub zniszczonych komórek szpiku kostnego. W badaniu jest to kluczowy element fazy konsolidacji leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Midostauryna – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) z mutacją FLT3. Obecnie jest szeroko badany w literaturze medycznej i stosowany w praktyce klinicznej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z AML, którzy mają niską wrażliwość na chemioterapię. Mechanizm działania midostauryny polega na hamowaniu aktywności kinazy FLT3, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa (AML) z mutacją FLT3 – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym. Mutacja FLT3 jest jedną z najczęstszych mutacji genetycznych występujących w AML i może wpływać na przebieg choroby. Choroba ta prowadzi do zaburzeń w produkcji zdrowych krwinek, co może powodować objawy takie jak zmęczenie, infekcje i krwawienia. AML z mutacją FLT3 może mieć bardziej agresywny przebieg w porównaniu do innych form AML. Choroba ta wymaga intensywnego leczenia, aby kontrolować jej postęp i zapobiegać nawrotom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505901-17-00Kod protokołuGIMEMA AML1919Planowana liczba uczestników172 osobySponsorFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).