Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem stosowania zilucoplanu u dzieci z uogólnioną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną uogólnioną miastenią, która jest schorzeniem wpływającym na mięśnie, powodując ich osłabienie. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie zilucoplan, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i tolerowany jest ten lek, gdy jest stosowany przez dłuższy czas, czyli przez około 52 tygodnie.

W trakcie badania uczestnicy będą codziennie otrzymywać zastrzyk z zilucoplanem. Badanie ma na celu ocenę, czy lek jest bezpieczny i jak dobrze jest tolerowany przez dzieci, które wcześniej brały udział w innym badaniu z tym samym lekiem. Uczestnicy mogą być również proszeni o przyjęcie dodatkowych szczepień, jeśli będzie to konieczne zgodnie z lokalnymi standardami opieki zdrowotnej.

Podczas badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak występowanie działań niepożądanych oraz poziom leku we krwi. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak zilucoplan wpływa na organizm w dłuższym okresie i czy jest skuteczny w leczeniu uogólnionej miastenii u dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Uczestnik, który ukończył poprzednie badanie MG0014, może rozpocząć udział w nowym badaniu, jeśli dalsze leczenie zilucoplanem jest w jego interesie.

    Uczestnik musi wyrazić zgodę na przyjęcie szczepień przypominających przeciwko zakażeniom meningokokowym, jeśli jest to klinicznie wskazane.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek zilucoplan jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce.

    Lek jest podawany podskórnie raz dziennie przez okres 52 tygodni (±7 dni).

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz infekcje.

    W przypadku wystąpienia zdarzeń niepożądanych, które wymagają przerwania leczenia, lek zostanie wycofany.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Na koniec 52. tygodnia oceniane są różne parametry, takie jak stężenie zilucoplanu w osoczu, aktywność lizy krwinek czerwonych, poziomy składnika dopełniacza C5 oraz wyniki testów oceniających codzienne funkcjonowanie i nasilenie objawów miastenii.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leczenia zilucoplanem u dzieci z uogólnioną miastenią.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną uogólnioną miastenię rzekomoporaźną, co jest chorobą, która wpływa na mięśnie i powoduje ich osłabienie.
  • Pacjent musi mieć ukończone badanie o nazwie MG0014 zgodnie z jego protokołem, a dalsze leczenie lekiem zilucoplan musi być w jego interesie według opinii lekarza prowadzącego.
  • Pacjent musi zgodzić się na przyjęcie dodatkowych szczepień przeciwko zakażeniom meningokokowym w trakcie badania, jeśli jest to zalecane zgodnie z lokalnymi standardami opieki zdrowotnej.
  • Badanie jest przeznaczone dla dzieci, które mają co najmniej 2 lata.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno dziewczynki, jak i chłopcy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku, który będzie testowany.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z testowanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie wyrazi zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Zilucoplan to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest podawany dzieciom z uogólnioną miastenią gravis, pozytywną na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku. Zilucoplan jest podawany w formie zastrzyku podskórnego raz dziennie.

Co już wiadomo o tej terapii

Zilucoplan – Zilucoplan jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego, stosowanym raz dziennie. Obecnie jest badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, która jest chorobą autoimmunologiczną. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie miastenii rzekomoporaźnej z dodatnimi przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny. Mechanizm działania zilucoplanu polega na hamowaniu aktywności białek układu dopełniacza, co zmniejsza uszkodzenia mięśni. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Uogólniona miastenia – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie mięśni, które nasila się przy aktywności i poprawia po odpoczynku. Często dotyczy mięśni oczu, twarzy, gardła i kończyn, co może prowadzić do opadania powiek, podwójnego widzenia, trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu. Choroba może postępować, wpływając na różne grupy mięśniowe w różnym tempie. W niektórych przypadkach może dojść do osłabienia mięśni oddechowych, co wymaga szczególnej uwagi. Miastenia może mieć zmienny przebieg, z okresami zaostrzeń i remisji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-502073-42-00Kod protokołuMG0015Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorUCB Biopharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).