Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i wpływem LY3884963 u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym z mutacjami w genie progranuliny (FTD-GRN)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym z mutacjami w genie progranuliny (FTD-GRN). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i wpływu na poziomy progranuliny nowego leku o kodzie LY3884963. Lek ten jest eksperymentalną terapią genową, która wykorzystuje wektor wirusowy do dostarczenia DNA kodującego prawidłowy gen GRN do komórek pacjenta. W badaniu stosowane są również inne leki, takie jak sirolimus i metyloprednizolon, które są podawane w formie tabletek lub zastrzyków.

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji trzech różnych dawek LY3884963, które są podawane poprzez wstrzyknięcie do przestrzeni płynowej w okolicy mózgu. Dodatkowo, badanie mierzy poziomy progranuliny we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym. Pacjenci będą monitorowani pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w poziomach progranuliny przez okres do pięciu lat. W trakcie badania będą również wykonywane badania MRI mózgu i kręgosłupa, aby ocenić bezpieczeństwo procedur i leczenia.

Badanie obejmuje pacjentów w wieku od 30 do 85 lat, którzy mają potwierdzoną mutację w genie progranuliny. Pacjenci muszą być w stanie poruszać się samodzielnie i mieszkać w społeczności, a także mieć stabilne stosowanie leków wspomagających przez co najmniej osiem tygodni przed rozpoczęciem leczenia LY3884963. W trakcie badania będą również oceniane zmiany w funkcjonowaniu poznawczym i poziomach innych markerów we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 30 do 85 lat oraz posiadanie mutacji w genie progranuliny.

  2. Krok 2

    Podanie leków

    Pacjent otrzymuje różne leki, w tym prednizon i sirolimus, które są podawane doustnie w formie tabletek.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leków są dostosowane indywidualnie.

  3. Krok 3

    Podanie LY3884963

    Pacjent otrzymuje badany produkt LY3884963 poprzez wstrzyknięcie do przestrzeni podpajęczynówkowej.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i wpływu na poziomy progranuliny we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

  4. Krok 4

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w poziomach progranuliny.

    Badania obejmują m.in. MRI mózgu i kręgosłupa oraz testy krwi.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Na koniec badania oceniane są zmiany w poziomach progranuliny oraz ogólny stan zdrowia pacjenta.

    Badanie trwa do 5 lat, a jego zakończenie planowane jest na marzec 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 30 do 85 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent ma zaufanego partnera badawczego lub informatora (np. członka rodziny, przyjaciela), który jest chętny i zdolny do udziału w badaniu jako źródło informacji o stanie zdrowia pacjenta oraz jego zdolnościach poznawczych i funkcjonalnych.
  • Pacjent jest ogólnie zdolny do chodzenia i nie jest zależny od chodzika lub wózka inwalidzkiego.
  • Pacjent mieszka w społeczności (czyli nie w domu opieki); niektóre poziomy wspomaganego mieszkania mogą być dozwolone według uznania badacza.
  • Szczepienia przeciwko pneumokokowemu zapaleniu płuc i półpaścowi są wymagane w ciągu 10 lat przed badaniem przesiewowym (mogą być wykonane podczas badania przesiewowego, ale muszą być podane co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia immunosupresyjnego).
  • Zakres masy ciała od 40 kg (88 funtów) do 110 kg (242 funtów) i wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 34 kg/m².
  • Pacjent ma objawową otępienie czołowo-skroniowe (FTD), w tym łagodne zaburzenia zachowania, poznawcze, ruchowe lub językowe według oceny badacza (dozwolone są różne warianty FTD).
  • Wynik od 0,5 do 15 w skali CDR plus NACC FTLD sumy pól.
  • Stabilne stosowanie leków podstawowych co najmniej 8 tygodni przed podaniem LY3884963.
  • Nosiciel patogennej mutacji genu progranuliny (GRN) potwierdzonej przez laboratorium centralne.
  • Negatywny wynik testu przesiewowego na obecność prątków gruźlicy (MTB) lub udokumentowany negatywny wynik testu MTB w ciągu roku przed badaniem przesiewowym.
  • Badania przesiewowe w kierunku raka odpowiednie do wieku i płci są aktualne i zakończone zgodnie z oceną badacza i lokalnymi standardami opieki przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel pacjenta (jeśli dotyczy, zgodnie z lokalnymi przepisami) ma zdolność do zrozumienia celu i ryzyka badania oraz wyrażenia pisemnej zgody na udział i autoryzacji do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje alergiczne na podobne leki.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich kilku miesięcy.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

LY3884963 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i wpływu na poziomy progranuliny u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym z mutacjami progranuliny. Lek podawany jest poprzez wstrzyknięcie do przestrzeni podpajęczynówkowej w okolicy zbiornika wielkiego mózgu. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji oraz odpowiedzi immunologicznej na różne dawki tego leku, a także pomiar poziomów progranuliny we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

Co już wiadomo o tej terapii

LY3884963 – Jest to lek podawany poprzez wstrzyknięcie podpotyliczne do zbiornika wielkiego, co oznacza, że jest aplikowany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Obecnie znajduje się w fazie 1/2 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa oraz wpływu na poziomy progranuliny u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym z mutacjami w genie progranuliny (FTD-GRN). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tego rodzaju otępienia. Mechanizm działania leku polega na regulacji poziomów progranuliny, co może wpływać na przebieg choroby. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w badaniach nad chorobami neurodegeneracyjnymi.

Badane choroby

Otępienie czołowo-skroniowe z mutacjami genu progranuliny (FTD-GRN) – Jest to rzadka choroba neurodegeneracyjna, która dotyka głównie płaty czołowe i skroniowe mózgu. Charakteryzuje się postępującymi zmianami w zachowaniu, osobowości oraz zdolnościach językowych. Mutacje w genie progranuliny prowadzą do obniżenia poziomu tego białka, co przyczynia się do degeneracji neuronów. Choroba zazwyczaj zaczyna się w średnim wieku i stopniowo pogarsza się z czasem. Objawy mogą obejmować zmiany w zachowaniu, trudności w komunikacji oraz problemy z pamięcią. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą wymagać coraz większej pomocy w codziennych czynnościach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-502942-29-01Kod protokołuJ4B-MC-OKAAPlanowana liczba uczestników43 osobySponsorPrevail Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).