Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku AB-1001 podawanego do prążkowia mózgu u dorosłych pacjentów z wczesną postacią choroby Huntingtona

Badanie dotyczy pacjentów z chorobą Huntingtona we wczesnym stadium objawowym. Jest to choroba genetyczna, która powoduje postępujące uszkodzenie mózgu, wpływając na zdolności ruchowe, poznawcze i zachowanie. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie AB-1001, który jest podawany bezpośrednio do określonych struktur mózgu (jądra ogoniastego i skorupy). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji jednorazowego podania leku do obu półkul mózgu.

W trakcie badania wykorzystywane są różne metody obrazowania mózgu, w tym rezonans magnetyczny z użyciem środka kontrastowego (kwas gadoterowy), oraz pozytonowa tomografia emisyjna z wykorzystaniem znacznika fluorodeoksyglukozy. Pacjenci otrzymują również metyloprednizolon, który należy do grupy leków zwanych kortykosteroidami, stosowanych w celu zmniejszenia stanu zapalnego.

Badanie jest podzielone na dwa etapy: pierwszą część, w której ustala się odpowiednią dawkę leku, oraz drugą część rozszerzającą. Przez rok po podaniu leku pacjenci są regularnie badani w celu oceny skuteczności leczenia i monitorowania potencjalnych działań niepożądanych. W ramach obserwacji wykonywane są badania obrazowe mózgu oraz pobierane są próbki krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego.