Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością tominersenu u pacjentów z wczesną postacią choroby Huntingtona

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą Huntingtona, która jest dziedziczną chorobą mózgu prowadzącą do stopniowego pogarszania się zdolności ruchowych, poznawczych i emocjonalnych. W badaniu uczestniczą osoby we wczesnym stadium tej choroby. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie tominersen, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Tominersen jest rodzajem leku zwanego oligonukleotydem antysensownym, który ma na celu zmniejszenie poziomu białka związanego z chorobą Huntingtona.

W badaniu porównuje się działanie tominersenu z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymują tominersen, a inni placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje który preparat. Uczestnicy będą monitorowani przez okres do 24 miesięcy, a w trakcie badania będą przeprowadzane różne testy, w tym badania krwi i MRI (rezonans magnetyczny), aby ocenić wpływ leku na organizm.

Badanie ma na celu ocenę, jak bezpieczny jest tominersen oraz jak wpływa na objawy choroby Huntingtona. Wyniki będą porównywane z wynikami grupy otrzymującej placebo, aby zobaczyć, czy tominersen przynosi korzyści w porównaniu do braku aktywnego leczenia. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w objawach choroby oraz ewentualnych działań niepożądanych związanych z leczeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, biomarkerów i skuteczności leku tominersen u osób z wczesnymi objawami choroby Huntingtona.

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymującej tominersen lub placebo. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek tominersen lub placebo jest podawany w formie zastrzyku do przestrzeni podpajęczynówkowej (I.T. bolus injection).

    Podawanie leku odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy, a uczestnik jest monitorowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika. Obejmują one badania laboratoryjne, takie jak analiza płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) oraz badania obrazowe MRI.

    Oceniane są zmiany w poziomie białka mHTT w CSF oraz inne wskaźniki kliniczne, takie jak zmiany w skali cUHDRS i TFC.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, który trwa 16 miesięcy, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku tominersen w porównaniu z placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć potwierdzony status nosiciela mutacji genu choroby Huntingtona z wynikiem CAP w zakresie od 400 do 500.
  • Musisz być w fazie prodromalnej lub wczesnej fazie objawowej choroby Huntingtona. Faza prodromalna oznacza wczesne objawy, a wczesna faza objawowa to bardziej zaawansowane objawy.
  • Twój szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej, który mierzy, jak dobrze nerki filtrują krew, musi wynosić co najmniej 60 mL/min/1,73 m² w co najmniej jednej z dwóch próbek pobranych podczas badań przesiewowych.
  • Twoja całkowita masa ciała musi być większa niż 40 kg, a wskaźnik masy ciała (BMI) musi mieścić się w zakresie od 18 do 32 kg/m².
  • Musisz mieć od 25 do 50 lat w momencie podpisywania formularza zgody na udział w badaniu.
  • Musisz mieć osobę towarzyszącą, która będzie Cię wspierać podczas badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które nie mają choroby Huntingtona w początkowym stadium, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać procedur badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają historię nadużywania substancji, co może wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają problemy z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tominersen to lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności u osób z wczesnymi objawami choroby Huntingtona. Jego działanie polega na zmniejszaniu poziomu białka huntingtyny w płynie mózgowo-rdzeniowym, co może pomóc w spowolnieniu postępu choroby. W badaniu ocenia się, jak lek wpływa na objawy choroby oraz jakie mogą wystąpić działania niepożądane.

Co już wiadomo o tej terapii

Tominersen – Tominersen jest lekiem podawanym w formie iniekcji do płynu mózgowo-rdzeniowego. Obecnie znajduje się w fazie II badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności u osób z prodromalną i wczesną postacią choroby Huntingtona. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tej choroby neurodegeneracyjnej. Mechanizm działania tominersenu polega na obniżeniu poziomu białka huntingtyny w płynie mózgowo-rdzeniowym, co może spowolnić postęp choroby. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki modyfikujące przebieg choroby.

Badane choroby

Choroba Huntingtona – Jest to dziedziczna choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do stopniowego pogarszania się funkcji ruchowych, poznawczych i psychicznych. Objawy mogą obejmować niekontrolowane ruchy, problemy z koordynacją, trudności z mówieniem i połykaniem, a także zmiany w zachowaniu i osobowości. Choroba zazwyczaj zaczyna się w średnim wieku, ale może wystąpić wcześniej lub później. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać coraz większych trudności w codziennym funkcjonowaniu. Choroba jest spowodowana mutacją w genie HTT, co prowadzi do produkcji nieprawidłowego białka huntingtyny. Choroba Huntingtona jest nieuleczalna, a jej przebieg jest stopniowy i postępujący.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-503928-10-00Kod protokołuBN42489Planowana liczba uczestników300 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).