Med Polonia Sp. z o.o.
Zweryfikowany ośrodek
Poznań, Polska
Wkrótce rekrutacjaDystrofia mięśniowa Duchenne'aChoroba rzadka
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością terapii DT-DEC01 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to choroba genetyczna, która powoduje postępujące osłabienie i zwyrodnienie mięśni w całym ciele. Ta choroba dotyka głównie chłopców i prowadzi do trudności w chodzeniu, wstawaniu oraz wykonywaniu codziennych czynności. W badaniu testuje się terapię DT-DEC01, która jest nowym eksperymentalnym leczeniem. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa tego leczenia oraz sprawdzenie, czy może ono pomóc w poprawie siły i funkcji mięśni u pacjentów.
Badanie składa się z dwóch faz i jest przeprowadzane jako badanie otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy i lekarze wiedzą, jakie leczenie jest podawane. Pacjenci otrzymują terapię DT-DEC01 poprzez wstrzyknięcie do kości w znieczuleniu. Przed rozpoczęciem leczenia wykonywana jest biopsja tkanki mięśniowej, czyli pobranie małej próbki mięśnia do badania. Podczas badania lekarze monitorują wszelkie niepożądane zdarzenia oraz oceniają funkcje mięśni za pomocą różnych testów.
W zależności od tego, czy pacjent może chodzić czy nie, stosowane są różne testy sprawdzające siłę i wydolność mięśni. Pacjenci chodzący wykonują test sześciominutowego marszu oraz testy czasowe obejmujące wstawanie z pozycji leżącej i chodzenie na dystansie dziesięciu metrów. Pacjenci niechodzący są oceniani za pomocą skali PUL 2.0, która mierzy funkcje kończyn górnych. Wszyscy uczestnicy przechodzą również badanie elektromiograficzne, które mierzy aktywność elektryczną mięśni. Badanie trwa około dwunastu miesięcy, podczas których pacjenci regularnie przychodzą na wizyty kontrolne w pierwszym, trzecim, szóstym i dwunastym miesiącu po rozpoczęciu leczenia.
Przebieg badania
To badanie ma 9 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
7 kryteriów
- Pacjent i jego prawny opiekun/rodzice/opiekun prawny rozumieją i zgadzają się na udział w badaniu zgodnie ze wszystkimi procedurami badania, podpisując zatwierdzoną zgodę na udział
- Chłopcy w wieku od 5 do 18 lat (w momencie wstępnego badania), z rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Duchenne'a (choroba genetyczna powodująca postępujące osłabienie mięśni) potwierdzoną badaniami genetycznymi
- Pacjenci muszą otrzymywać glikokortykosteroidy (leki przeciwzapalne zmniejszające stan zapalny w mięśniach) przez co najmniej 6 miesięcy przed pobraniem próbki tkanki mięśniowej
- Pacjenci z postępującym, symetrycznym osłabieniem mięśni proksymalnych (mięśni znajdujących się blisko tułowia) rąk i nóg
- Gotowość i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, procedury biopsji tkanki (pobrania małej próbki tkanki) pod znieczuleniem, planu podawania leku, badań laboratoryjnych, ograniczeń badania, procedur badania i testów funkcjonalnych dostosowanych do stadium choroby
- Gotowość do stosowania akceptowalnych form antykoncepcji (metod zapobiegania ciąży), jeśli pacjent jest aktywny seksualnie
- Pacjenci muszą być zakwalifikowani przez anestezjologa (lekarza specjalizującego się w znieczuleniach) do procedur biopsji tkanki i iniekcji dośródkostnej (wstrzyknięcia do kości) leku DT-DEC01, które będą wykonywane pod znieczuleniem (miejscowym/ogólnym/z uspokojeniem)
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
15 kryteriów
- Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonej diagnozy dystrofii mięśniowej Duchenne'a - schorzenia powodującego postępujące osłabienie mięśni
- Osoby poniżej 5. roku życia lub powyżej 18. roku życia
- Pacjenci z aktywną infekcją lub chorobą zakaźną w czasie kwalifikacji
- Osoby z poważnymi problemami z sercem, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo podczas badania
- Pacjenci z chorobami wątroby lub nerek, które utrudniałyby przetwarzanie leku przez organizm
- Osoby stosujące inne leki eksperymentalne w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania
- Pacjenci z problemami oddechowymi wymagającymi stałego wspomagania oddychania
- Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub przyjmujące leki rozrzedzające krew
- Pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi - stanami, w których układ odpornościowy atakuje własny organizm
- Osoby z aktywną chorobą nowotworową lub historią nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat
- Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które uniemożliwiałyby współpracę podczas badania
- Osoby z alergiami na składniki badanego leku
- Pacjenci, którzy przeszli poważne operacje w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Osoby z problemami z wchłanianiem pokarmów w jelitach
- Pacjenci stosujący kortykosteroidy - leki przeciwzapalne - w niestabilnych dawkach
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Wkrótce rekrutacjaNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
DT-DEC01 to eksperymentalna terapia opracowana specjalnie dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Jest to nowa forma leczenia, która jest testowana w celu sprawdzenia, czy może pomóc spowolnić postęp tej choroby mięśni. Terapia ma na celu poprawę siły i funkcjonowania mięśni u pacjentów z tym schorzeniem. W badaniu będzie sprawdzane, czy DT-DEC01 jest bezpieczna do stosowania oraz czy może przynieść korzyści zdrowotne dla osób z dystrofią mięśniową Duchenne'a.
Co już wiadomo o tej terapii
DT-DEC01 – DT-DEC01 to eksperymentalne leczenie stosowane w ramach badań klinicznych u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, podawane w sposób, który nie został szczegółowo określony w dostępnych danych. Lek znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych 1/2, co oznacza, że jest testowany pod kątem bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności u ludzi. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a, rzadkiej choroby genetycznej powodującej postępujące osłabienie mięśni. Mechanizm działania na poziomie molekularnym nie został dokładnie opisany w dostępnych informacjach, a klasyfikacja farmakologiczna wymaga dalszych badań przed ostatecznym określeniem.
Badane choroby
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni spowodowana brakiem białka dystrofiny, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania włókien mięśniowych. Choroba dotyka głównie chłopców i prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Pierwsze objawy zazwyczaj pojawiają się w wieku przedszkolnym i obejmują trudności ze wstawaniem, chodzeniem po schodach oraz częste upadki. W miarę postępu choroby mięśnie stają się coraz słabsze, co wpływa na zdolność chodzenia, a następnie na funkcje oddechowe i sercowe. Choroba charakteryzuje się nieodwracalną degeneracją włókien mięśniowych, które są stopniowo zastępowane przez tkankę tłuszczową i łączną. Postęp choroby jest ciągły i prowadzi do coraz większych ograniczeń w codziennym funkcjonowaniu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2024-519004-27-00Kod protokołuDT-DEC01-DMD-CT-1/2Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorDystrogen Therapeutics Technology Polska Sp. z o.o.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Trwające badania kliniczne: Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Rekrutacja w toku
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a+1
Rekrutacja w tokuBadanie fazy 2 otwarte, długoterminowe rozszerzenie: bezpieczeństwo i skuteczność ENTR‑601‑45 i ENTR‑601‑44 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne
Badany lekBez placebo
Badanie fazy 2 otwarte, długoterminowe rozszerzenie: bezpieczeństwo i skuteczność ENTR‑601‑45 i ENTR‑601‑44 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne
Badany lekBez placebo
- Choroba:Dystrofia mięśniowa Duchenne'aNosiciel genu dystrofii mięśniowej Duchenne'a
- Substancje:ENTR-601-44ENTR-601-45
Kraje:
Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
- Substancje:ENTR-601-44
- Sponsor:Entrada Therapeutics Inc.
Rekrutacja w toku
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności jednorazowej dozy dożylnych infuzji SGT‑003 u ambulatoryjnych mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne
Badany lek
Badanie skuteczności jednorazowej dozy dożylnych infuzji SGT‑003 u ambulatoryjnych mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne
Badany lek
- Choroba:Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Substancje:SGT-003
Kraje:Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:SGT-003
- Sponsor:Solid Biosciences Inc.
Rekrutacja w toku
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Rekrutacja w tokuBadanie delpacibart zotadirsen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacjami genu możliwymi do pominięcia eksonu 44
Badany lek
Badanie delpacibart zotadirsen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacjami genu możliwymi do pominięcia eksonu 44
Badany lek
- Choroba:Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Substancje:–
Kraje:Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat
- Sponsor:Avidity Biosciences Inc.
Rekrutacja w toku
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Rekrutacja w tokuBadanie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania substancji BMN 351 u osób z dystrofią mięśniową Duchenne z możliwością pominięcia egzonu 51
Badany lekBez placebo
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania substancji BMN 351 u osób z dystrofią mięśniową Duchenne z możliwością pominięcia egzonu 51
Badany lekBez placebo
- Choroba:Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Substancje:BMN 351
Kraje:
Włochy
Włochy- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
- Substancje:BMN 351
- Sponsor:Biomarin Pharmaceutical Inc.
Rekrutacja w toku
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a+1
Rekrutacja w tokuBadanie bezpieczeństwa i skuteczności leku ENTR-601-45 podawanego dożylnie u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a z możliwością pomijania eksonu 45
Zarejestrowany lek
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku ENTR-601-45 podawanego dożylnie u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a z możliwością pomijania eksonu 45
Zarejestrowany lek
- Choroba:Dystrofia mięśniowa Duchenne'aNosiciel genu dystrofii mięśniowej Duchenne'a
- Substancje:ENTR-601-45Sodium Chloride
Kraje:Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
- Substancje:ENTR-601-45
- Sponsor:Entrada Therapeutics Inc.
Rekrutacja w toku
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a+1
Rekrutacja w tokuBadanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leku ENTR-601-44 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, u których możliwe jest pomijanie eksonu 44
Zarejestrowany lek
Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leku ENTR-601-44 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, u których możliwe jest pomijanie eksonu 44
Zarejestrowany lek
- Choroba:Dystrofia mięśniowa Duchenne'aNosiciel genu dystrofii mięśniowej Duchenne'a
- Substancje:ENTR-601-44Sodium Chloride
Kraje:Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
- Substancje:ENTR-601-44
- Sponsor:Entrada Therapeutics Inc.