Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością peboctocogene camaparvovec u dorosłych z ciężką hemofilią A

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z ciężką postacią hemofilii A, co jest chorobą krwi, w której organizm ma problem z krzepnięciem. W tej chorobie brakuje czynnika krzepnięcia o nazwie czynnik VIII. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie BAY 2599023 (znanego również jako DTX201). Lek ten jest terapią genową, która dostarcza zdrową wersję genu czynnika VIII do komórek wątroby za pomocą zmodyfikowanego, nieinfekcyjnego wirusa, zwanego AAV.

W badaniu pacjenci otrzymają pojedyncze dawki leku BAY 2599023 dożylnie, co oznacza, że lek będzie podawany bezpośrednio do krwiobiegu. Badanie ma na celu ocenę, jak organizm pacjentów reaguje na różne dawki leku oraz czy pojawiają się jakiekolwiek działania niepożądane. Uczestnicy badania będą monitorowani przez określony czas, aby sprawdzić, czy terapia genowa poprawia poziom czynnika VIII w ich organizmach.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą wcześniej leczeni produktami zawierającymi czynnik VIII, a w trakcie badania będą musieli zrezygnować z dotychczasowej profilaktyki w określonych momentach. Celem jest zbadanie, czy nowa terapia może zastąpić tradycyjne metody leczenia i poprawić jakość życia pacjentów z ciężką hemofilią A.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego po spełnieniu kryteriów włączenia, takich jak wiek powyżej 18 lat, ciężka postać hemofilii A oraz wcześniejsze leczenie koncentratami czynnika VIII przez co najmniej 150 dni.

    Pacjent musi zgodzić się na stosowanie podwójnych barierowych metod antykoncepcji oraz nieoddawanie komórek, nasienia, krwi, tkanek ani organów od momentu podania leku badawczego.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje pojedynczą dawkę leku BAY 2599023 (DTX201) w formie koncentratu do przygotowania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Lek podawany jest dożylnie, co oznacza, że wprowadzany jest bezpośrednio do krwiobiegu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Po podaniu leku pacjent jest monitorowany pod kątem wystąpienia działań niepożądanych, w tym poważnych działań niepożądanych oraz działań niepożądanych o szczególnym znaczeniu.

    Monitorowanie obejmuje regularne wizyty kontrolne oraz badania laboratoryjne.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia oceniana jest na podstawie wzorca ekspresji aktywności czynnika VIII.

    Analizowana jest proporcja pacjentów, u których poziom czynnika VIII przekroczył 5% po 6 i 12 miesiącach od podania leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w maju 2026 roku.

    Pacjent jest informowany o wynikach badania oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Musisz być mężczyzną w wieku co najmniej 18 lat.
  • Musisz mieć ciężką postać hemofilii A. To oznacza, że poziom czynnika VIII (FVIII) w twojej krwi jest bardzo niski, poniżej 1%.
  • Musisz być wcześniej leczony koncentratami czynnika VIII (pochodzenia osocza lub rekombinowanymi) lub krioprecypitatami przez co najmniej 150 dni, kiedy byłeś narażony na te produkty.
  • Musisz być na jednej z następujących terapii:
    • Profilaktyka, czyli regularne przyjmowanie leków, i być gotowym do przerwania tego leczenia w określonych momentach badania.
    • Leczenie na żądanie, czyli musiałeś mieć więcej niż 4 epizody krwawienia w ciągu ostatnich 52 tygodni.
    • Musisz zgodzić się na stosowanie podwójnych barierowych i skutecznych metod antykoncepcji. Jeśli przeszedłeś wazektomię, musisz zgodzić się na używanie prezerwatyw. To obowiązuje od momentu podania leku badawczego do momentu powiadomienia przez badacza. Zaleca się kontynuowanie antykoncepcji do momentu uzyskania trzech kolejnych próbek krwi i nasienia bez wirusa. Akceptowalne metody antykoncepcji obejmują, ale nie ograniczają się do:
      • Prezerwatywy z środkiem plemnikobójczym
      • Diafragma lub kapturek szyjkowy z środkiem plemnikobójczym
      • Jeśli partnerka używa wkładki wewnątrzmacicznej lub antykoncepcji hormonalnej, należy stosować dodatkową metodę barierową.
      • Musisz zgodzić się, że nie będziesz oddawać komórek, nasienia, krwi, tkanek ani organów od momentu podania leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej ciężkiej hemofilii A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn. Kobiety nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Pacjent musi być dorosły, co oznacza, że musi mieć ukończone 18 lat.
  • Pacjent musi być wcześniej leczony produktem zawierającym czynnik VIII (FVIII). Czynnik VIII to białko, które pomaga krwi w krzepnięciu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BAY 2599023 (DTX201) to eksperymentalna terapia genowa, która wykorzystuje wirusa związanego z adenowirusem (AAV) do przenoszenia zmodyfikowanego genu czynnika VIII do organizmu pacjenta. Czynnik VIII jest białkiem niezbędnym do prawidłowego krzepnięcia krwi, a jego brak lub niedobór prowadzi do hemofilii A. Celem tej terapii jest zwiększenie poziomu czynnika VIII w organizmie pacjentów z ciężką postacią hemofilii A, co może pomóc w zmniejszeniu częstotliwości krwawień i poprawie jakości życia. Terapia jest podawana dożylnie i badana pod kątem bezpieczeństwa oraz tolerancji u dorosłych pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni produktami zawierającymi czynnik VIII.

Co już wiadomo o tej terapii

BAY 2599023 (DTX201) – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego celem jest leczenie dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A. Mechanizm działania polega na przenoszeniu genu za pomocą wirusa związanego z adenowirusem (AAV), co ma na celu wprowadzenie zmodyfikowanego czynnika VIII do organizmu pacjenta. Lek ten należy do klasy terapii genowych i jest badany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika VIII, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą pojawiać się w stawach, mięśniach i narządach wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do przewlekłych problemów zdrowotnych, jeśli krwawienia nie są odpowiednio kontrolowane. Hemofilia A jest uważana za rzadką chorobę.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-505827-29-00Kod protokołu19429Planowana liczba uczestników11 osóbSponsorBayer AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).