Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością NXT007 u pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A, która jest chorobą krwi, w której brakuje czynnika krzepnięcia, co prowadzi do problemów z krwawieniem. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania leku o nazwie NXT007. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku podskórnego i jest rodzajem przeciwciała, które może pomóc w kontrolowaniu krwawień u osób z hemofilią A.

W badaniu porównywane są różne leki stosowane w leczeniu hemofilii A, w tym antytrombina III, czynnik VII, damoctocog alfa pegol (znany również jako BAY 94-9027), oraz eptacog alfa (aktywowany). Leki te są podawane w formie zastrzyków dożylnych. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze NXT007 działa w porównaniu z innymi lekami oraz jakie są jego skutki uboczne.

Podczas badania uczestnicy będą otrzymywać różne dawki NXT007, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia, aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leku. Badanie ma na celu zrozumienie, jak NXT007 wpływa na organizm, w tym jak jest wchłaniany i jak długo pozostaje aktywny. Uczestnicy będą również monitorowani pod kątem występowania przeciwciał przeciwko lekowi oraz liczby epizodów krwawienia w czasie trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, takich jak waga ciała co najmniej 40 kg i diagnoza ciężkiej lub umiarkowanej hemofilii A, pacjent zostaje przyjęty do badania.

    Pacjent musi być mężczyzną i mieć dostępne wyniki testów na obecność inhibitorów czynnika VIII.

  2. Krok 2

    Podanie leku NXT007

    Pacjent otrzymuje lek NXT007 w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa wielokrotnych dawek leku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Monitorowane są działania niepożądane zgodnie z kryteriami NCI CTCAE v5.0.

    Obserwowane są zmiany w wynikach badań laboratoryjnych oraz parametrach życiowych i EKG.

  4. Krok 4

    Ocena farmakokinetyki i farmakodynamiki

    Mierzone są stężenia leku NXT007 w osoczu w określonych punktach czasowych.

    Analizowane są parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Badana jest liczba i częstość występowania krwawień w czasie.

    Obliczany jest roczny wskaźnik krwawień dla krwawień leczonych, wszystkich krwawień, spontanicznych krwawień leczonych oraz krwawień stawowych leczonych.

  6. Krok 6

    Ocena przeciwciał

    Badana jest obecność przeciwciał przeciwko lekowi na początku badania oraz ich występowanie w trakcie badania.

    Analizowana jest liczba uczestników z inhibitorami przeciwko czynnikowi VIII.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Masa ciała wynosi co najmniej 40 kg podczas badania wstępnego.
  • Jest mężczyzną (na podstawie płci przy urodzeniu).
  • Ma zdiagnozowaną ciężką lub umiarkowaną wrodzoną hemofilię A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo. Ciężka postać oznacza, że aktywność czynnika VIII jest mniejsza niż 1 jednostka międzynarodowa na decylitr (IU/dL), a umiarkowana oznacza, że aktywność czynnika VIII wynosi od 1 do 5 IU/dL. Może mieć lub nie mieć inhibitorów przeciwko czynnikowi VIII. Inhibitory to substancje, które mogą zmniejszać skuteczność leczenia.
  • Jeśli ma inhibitory czynnika VIII, używa rekombinowanego aktywowanego czynnika VII (rFVIIa) lub jest gotów przejść na rFVIIa jako główny środek do leczenia krwawień, urazów lub zabiegów.
  • Podczas badania wstępnego dostępne są wyniki testów na obecność inhibitorów czynnika VIII, aby potwierdzić wcześniejszą historię inhibitorów i aktualny stan.
  • Jeśli wcześniej zakończył pomyślnie indukcję tolerancji immunologicznej (ITI), musiało to nastąpić co najmniej 5 lat przed badaniem wstępnym i nie może być dowodów na nawrót inhibitorów. Tolerancja czynnika VIII jest definiowana jako mniej niż 0,6 jednostki Bethesda (BU)/mL (lub mniej niż 1,0 BU/mL dla laboratoriów z historycznym progiem wykrywania inhibitorów wynoszącym 1,0 BU/mL) oraz odzysk w organizmie (IVR) większy niż 66%.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają ciężkiej lub umiarkowanej hemofilii A, nie mogą brać udziału w badaniu. Hemofilia A to choroba, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi.
  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu. Tylko mężczyźni mogą brać udział.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Badanie jest przeznaczone dla osób w wieku od 2 do 3 lat.
  • Osoby należące do grupy szczególnie wrażliwej, czyli takie, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NXT007 to nowy lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz skuteczności u osób z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A. Lek ten jest testowany w różnych dawkach, aby sprawdzić, jak wpływa na organizm pacjentów i jak dobrze działa w leczeniu tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

NXT007 – NXT007 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy I/II. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz skuteczności u osób z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A, zarówno z obecnością, jak i bez obecności inhibitorów czynnika VIII. Mechanizm działania NXT007 polega na modyfikacji procesów krzepnięcia krwi, co ma na celu poprawę kontroli krwawień u pacjentów z hemofilią. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny, a jego zastosowanie terapeutyczne koncentruje się na leczeniu hemofilii A.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika VIII. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą dotyczyć stawów, mięśni oraz narządów wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba może występować w postaci łagodnej, umiarkowanej lub ciężkiej, w zależności od poziomu czynnika VIII w organizmie. W przypadku obecności inhibitorów czynnika VIII, leczenie staje się bardziej skomplikowane, ponieważ organizm wytwarza przeciwciała, które neutralizują podawany czynnik. Hemofilia A jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-503906-35-00Kod protokołuWP44714Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).