Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością krofelemeru u pacjentów z chorobą jelit Microvillus Inclusion Disease (MVID)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Mikrokosmkową Chorobą Wtrętową (MVID), która jest rzadkim schorzeniem jelitowym. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie crofelemer, który jest podawany w formie proszku do sporządzania roztworu doustnego. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności tego leku u dzieci z MVID.

W badaniu uczestnicy będą otrzymywać różne dawki crofelemer lub placebo, co pozwoli na porównanie efektów leczenia. Lek będzie podawany doustnie lub przez specjalne rurki, jeśli to konieczne. Badanie potrwa do 24 tygodni, a uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w objawach choroby, takich jak objętość i częstotliwość luźnych stolców oraz ogólny stan zdrowia.

Crofelemer jest testowany w trzech różnych dawkach, aby sprawdzić, która z nich jest najskuteczniejsza i najbezpieczniejsza. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, w tym badaniom laboratoryjnym i fizycznym, aby ocenić wpływ leku na ich organizm. Badanie ma na celu znalezienie skutecznego sposobu leczenia dla osób cierpiących na MVID.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po potwierdzeniu diagnozy choroby mikrokosmkowej inkluzyjnej (MVID) i spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego.

    Uczestnik lub jego opiekun prawny podpisuje formularz świadomej zgody, potwierdzając zrozumienie celu i procedur badania.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik otrzymuje crofelemer w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego.

    Lek podawany jest doustnie lub przez wcześniej założoną sondę G-tube lub GJ-Tube, ale nie przez J-Tube.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Leczenie obejmuje podawanie trzech wzrastających dawek crofelemeru w porównaniu z placebo.

    Czas trwania leczenia wynosi 24 tygodnie, z oceną co 2 tygodnie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne badania obejmują ocenę działań niepożądanych, badania laboratoryjne, badanie fizykalne (w tym wzrost, waga, BMI i ocena stanu nawodnienia) oraz pomiar wydalania moczu.

    Co 2 tygodnie przeprowadzane są 24-godzinne zbiórki stolca w celu oceny objętości i częstotliwości luźnych/wodnistych stolców oraz ich konsystencji.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Na koniec poziomu dawki 3 (w 20 i 24 tygodniu) oceniane są zmiany elektrolitów w stolcu (Na+, K+, Cl-).

    Oceniane są również średnie tygodniowe wymagania dotyczące suplementacji octanem, objętości PS, TPN oraz dodatkowych płynów IV i elektrolitów.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnicy (lub ich prawni opiekunowie oraz uczestnicy, którzy ukończyli 7 lat) muszą podpisać Formularz Świadomej Zgody, co oznacza, że rozumieją cel i procedury badania oraz chcą w nim uczestniczyć.
  • Jeśli to odpowiednie, dzieci, które są wystarczająco dojrzałe, aby zrozumieć zasady badania, powinny wyrazić pisemną zgodę na udział.
  • Uczestnicy muszą być w wieku od 3 miesięcy do 17 lat w momencie podpisywania świadomej zgody przez ich prawnego opiekuna lub przez samych uczestników, jeśli są do tego uprawnieni.
  • Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę MVID (choroby z włączeniem mikrokosmków) na podstawie badań genetycznych lub histologicznych.
  • Uczestnicy muszą być w stanie przyjmować rozpuszczony proszek crofelemer doustnie lub przez wcześniej założoną rurkę G-tube lub GJ-Tube (nie przez J-Tube).
  • W ciągu 8 tygodni przed rozpoczęciem badania uczestnicy musieli wymagać średniego tygodniowego spożycia płynów PS (parenteralnego żywienia), które stanowi co najmniej 50% ich tygodniowego zapotrzebowania na płyny.
  • Jeśli uczestniczki osiągnęły menarche (pierwszą miesiączkę), one i ich opiekunowie muszą zgodzić się na abstynencję lub stosowanie dwóch uznanych metod antykoncepcji podczas leczenia i przez dodatkowe 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Męscy uczestnicy i ich opiekunowie muszą zgodzić się na abstynencję lub stosowanie antykoncepcji podczas leczenia i przez dodatkowe 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Crofelemer to lek badany w tej próbie klinicznej, który jest podawany w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u dzieci z chorobą mikrokosmków (MVID). Lek ten ma na celu pomóc w zarządzaniu objawami tej rzadkiej choroby jelitowej, która wpływa na wchłanianie składników odżywczych.

Co już wiadomo o tej terapii

Crofelemer – Crofelemer jest lekiem podawanym w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego. Obecnie jest badany w kontekście choroby zwanej mikrokosmkową chorobą inkluzyjną (MVID) u dzieci. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie objawów związanych z tą rzadką chorobą jelit. Mechanizm działania crofelemeru polega na regulacji wydzielania płynów w jelitach poprzez blokowanie kanałów chlorkowych, co pomaga zmniejszyć biegunkę. Farmakologicznie, crofelemer jest klasyfikowany jako inhibitor kanałów chlorkowych.

Badane choroby

Choroba mikrokosmków – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka jelita cienkiego, prowadząc do ciężkiej biegunki od urodzenia. Choroba ta charakteryzuje się nieprawidłowym rozwojem mikrokosmków, które są małymi wypustkami na powierzchni komórek jelitowych odpowiedzialnymi za wchłanianie składników odżywczych. W wyniku tego zaburzenia dochodzi do znacznego zmniejszenia zdolności jelit do wchłaniania wody i elektrolitów, co prowadzi do przewlekłej biegunki i odwodnienia. Objawy pojawiają się zazwyczaj wkrótce po urodzeniu i mogą obejmować także niedożywienie oraz zaburzenia wzrostu. Choroba wymaga specjalistycznej opieki medycznej, aby zarządzać objawami i wspierać rozwój dziecka.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2024-512845-18-00Kod protokołuNP303-104Planowana liczba uczestników8 osóbSponsorNapo Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).