Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością HORA-PDE6B u pacjentów z retinitis pigmentosa z mutacjami w genie PDE6B

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy retinitis pigmentosa, choroby oczu, która prowadzi do stopniowej utraty wzroku. U pacjentów z tą chorobą występują mutacje w genie PDE6B, co powoduje problemy z widzeniem. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego leczenia, które polega na podaniu podsiatkówkowym wektora wirusowego zawierającego ludzki gen PDE6B. Wektor wirusowy to rodzaj nośnika, który pomaga dostarczyć gen do komórek w oku.

W badaniu zostanie zastosowany lek o nazwie kodowej HORA-PDE6B. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku podsiatkówkowego, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio pod siatkówkę oka. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy takie leczenie jest bezpieczne dla pacjentów oraz czy może poprawić ich widzenie. W trakcie badania pacjenci będą poddawani różnym testom, aby monitorować ich stan zdrowia i ocenić efekty leczenia.

W badaniu będą również stosowane inne leki, takie jak atropina, dexamethasone, neomycyna, indometacyna, fenylefryna i tropikamid, które są używane w formie kropli do oczu lub zastrzyków. Niektórzy pacjenci mogą otrzymać placebo, co oznacza, że nie będą przyjmować aktywnego leku, aby porównać wyniki z grupą leczoną. Badanie ma na celu zrozumienie, jak nowe leczenie wpływa na pacjentów z retinitis pigmentosa i czy może być skuteczne w poprawie ich wzroku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent zostaje przyjęty do szpitala na krótki okres hospitalizacji.

    Podczas tej wizyty przeprowadzane są badania wstępne, w tym testy wzrokowe i badania laboratoryjne, aby potwierdzić stan zdrowia pacjenta.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje jednostronne podanie podsiatkówkowe wektora wirusowego zawierającego ludzki gen pde6b.

    Podanie odbywa się w formie iniekcji i ma na celu poprawę funkcji wzrokowych u pacjentów z retinopatią barwnikową.

  3. Krok 3

    Monitorowanie po podaniu leku

    Po podaniu leku pacjent jest monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji.

    Regularne badania okulistyczne, w tym ocena stanu zapalnego wewnątrzgałkowego i tolerancji chorioretinalnej, są przeprowadzane w celu oceny reakcji na leczenie.

  4. Krok 4

    Badania funkcjonalne i morfologiczne

    Pacjent przechodzi szereg testów funkcjonalnych, takich jak ocena ostrości wzroku, widzenia barwnego, pola widzenia oraz testy adaptacji do ciemności.

    Dodatkowo wykonywane są badania morfologiczne, takie jak autofluorescencja dna oka i tomografia optyczna (SD-OCT).

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Dla dorosłych pacjentów przeprowadzana jest ocena jakości życia, aby zrozumieć wpływ leczenia na codzienne funkcjonowanie.

  6. Krok 6

    Kontynuacja monitorowania

    Pacjent jest regularnie monitorowany przez cały okres trwania badania, który przewidziany jest do listopada 2029 roku.

    Monitorowanie obejmuje zarówno oceny bezpieczeństwa, jak i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjenci, zarówno mężczyźni, jak i kobiety, z retinitis pigmentosa (RP) spowodowaną defektem w genie PDE6B bez innych objawów zespołowych.
  • Pacjenci z potwierdzonym stanem klinicznym RP, co oznacza: historię choroby, obecność charakterystycznych cech RP w badaniu dna oka, zmniejszenie odpowiedzi pręcików i czopków w badaniu ERG (elektroretinogram), z przewagą zaangażowania pręcików, oraz zachowaną odpowiedzią ERG w centralnej części siatkówki.
  • Pacjenci z co najmniej jednym patogennym mutantem genu PDE6B na każdym chromosomie, potwierdzonym przez sekwencjonowanie i analizę współdziedziczenia w rodzinie pacjenta w certyfikowanym laboratorium.
  • Dorośli pacjenci, którzy wyrazili świadomą zgodę, oraz pacjenci poniżej 18 roku życia, którzy wyrazili zgodę, a ich rodzice lub prawni opiekunowie również wyrazili zgodę po konsultacji z badaczem.
  • Pacjenci z RP w wieku co najmniej 18 lat dla grup #1 do #3 oraz co najmniej 13 lat dla grupy #4.
  • Pacjenci, którzy nadal mają resztkową funkcję centralnej siatkówki, co pozwala na poruszanie się.
  • Kobiety (w tym niepełnoletnie) w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez sześć miesięcy po zabiegu.
  • Mężczyźni zdolni do rozrodu muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez sześć miesięcy po podaniu leku badawczego.
  • Pacjenci muszą być objęci systemem ubezpieczeń zdrowotnych lub krajowym systemem opieki zdrowotnej, jeśli nie są obywatelami Francji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby oczu, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać zgody na udział w badaniu, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

HORA-PDE6B to eksperymentalna terapia genowa, która jest badana pod kątem jej bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z retinopatią barwnikową. Terapia polega na podaniu leku bezpośrednio pod siatkówkę oka, co ma na celu skorygowanie mutacji w genie PDE6B, które prowadzą do problemów z widzeniem. Celem jest poprawa funkcji wzrokowych poprzez przywrócenie prawidłowego działania białka PDE6ß.

Co już wiadomo o tej terapii

HORA-PDE6B – Jest to lek podawany w formie podania podsiatkówkowego, co oznacza, że jest aplikowany bezpośrednio pod siatkówkę oka. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z retinopatią barwnikową spowodowaną mutacjami w genie PDE6B. Lek ten ma na celu poprawę funkcji wzrokowych poprzez korektę defektu w ekspresji PDE6ß, co jest kluczowe dla prawidłowego przetwarzania sygnałów świetlnych w siatkówce. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, która ma na celu naprawę lub zastąpienie wadliwego genu.

Badane choroby

Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki – Jest to grupa dziedzicznych chorób oczu, które prowadzą do postępującej utraty wzroku. Choroba zaczyna się od pogorszenia widzenia w nocy i utraty widzenia peryferyjnego, co z czasem może prowadzić do całkowitej ślepoty. Zmiany w siatkówce oka, szczególnie w komórkach pręcikowych, są charakterystyczne dla tej choroby. W miarę postępu choroby, uszkodzenia mogą obejmować również komórki czopkowe, co wpływa na widzenie centralne i rozpoznawanie kolorów. Retinitis pigmentosa jest uważana za chorobę rzadką i może mieć różne formy dziedziczenia, w tym autosomalne dominujące, autosomalne recesywne i sprzężone z chromosomem X. Choroba ta może występować w różnym wieku, ale najczęściej objawy pojawiają się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-511687-90-00Kod protokołuHORA-PDE6B-001Planowana liczba uczestników23 osobySponsoreyeDNA Therapeutics

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).