Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej siatkówki u pacjentów z choroideremią leczonych AAV2-REP1 i pacjentów z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X leczonych AAV8-RPGR
Dystrofie naczyniówki to grupa dziedzicznych chorób oczu, które dotyczą warstwy naczyń krwionośnych znajdującej się między białkiem oka a siatkówką. Choroby te najczęściej rozpoczynają się w dzieciństwie, głównie u mężczyzn, i prowadzą do stopniowej utraty wzroku.
Czym jest dystrofia naczyniówki
Dystrofie naczyniówki to zaburzenia oczu, które dotyczą warstwy naczyń krwionośnych zwanej naczyniówką. Naczyniówka to warstwa tkanki położona między twardówką (białkiem oka) a siatkówką (wewnętrzną warstwą oka odpowiedzialną za widzenie). Naczyniówka odgrywa kluczową rolę w dostarczaniu tlenu i składników odżywczych do siatkówki.
Istnieje kilka rodzajów dystrofii naczyniówki. Jedną z nich jest centralna zanikowa dystrofia naczyniówki, która jest dziedzicznym zaburzeniem plamki. Plamka to centralna część siatkówki odpowiedzialna za ostry, szczegółowy wzrok. Ta choroba zwykle pojawia się między 30. a 60. rokiem życia i charakteryzuje się dużym obszarem zaniku w centrum plamki. W tym obszarze dochodzi do utraty lub braku fotoreceptorów (komórek światłoczułych), nabłonka pigmentowego siatkówki i naczyń włosowatych naczyniówki, co prowadzi do stopniowego zmniejszenia ostrości wzroku.
Objawy choroby
Pierwsze objawy dystrofii naczyniówki to zazwyczaj utrata widzenia obwodowego oraz trudności w widzeniu w nocy. Widzenie obwodowe to nasza zdolność do widzenia tego, co znajduje się po bokach, powyżej i poniżej głównego punktu, na który patrzymy.
W przypadku centralnej zanikowej dystrofii naczyniówki następuje stopniowe pogorszenie ostrości wzroku. Choroba ta powoduje utratę widzenia centralnego – tej części wzroku, która pozwala nam czytać, rozpoznawać twarze i widzieć szczegóły. Ważne jest, że dystrofie naczyniówki nie prowadzą do całkowitej utraty wzroku – widzenie obwodowe zazwyczaj pozostaje zachowane.
Przyczyny i dziedziczenie
W większości przypadków dystrofia naczyniówki jest spowodowana nieprawidłowym genem, który jest przekazywany przez rodzinę. Oznacza to, że choroba ma charakter dziedziczny – dzieci mogą odziedziczyć wadliwy gen od swoich rodziców.
Choroba najczęściej dotyka mężczyzn i rozpoczyna się w dzieciństwie. Naukowcy zidentyfikowali różne mutacje genów związane z rozwojem dystrofii naczyniówki. W przypadku centralnej zanikowej dystrofii naczyniówki badania wykazały związek z mutacjami w genach takich jak GUCY2D i GUCA1A.
Rozpoznanie choroby
Lekarz okulistą specjalizujący się w chorobach siatkówki (tylnej części oka) może rozpoznać tę chorobę. Aby postawić diagnozę, mogą być potrzebne następujące badania:
Elektroretinografia to badanie, które ocenia funkcjonowanie siatkówki poprzez pomiar jej reakcji na światło. Angiografia fluoresceinowa polega na podaniu specjalnego barwnika do żyły w ramieniu, a następnie wykonaniu zdjęć oka, aby zobaczyć, jak krew przepływa przez naczynia krwionośne siatkówki i naczyniówki.
Badania genetyczne mogą pomóc w potwierdzeniu diagnozy poprzez wykrycie obecności specyficznych mutacji genów związanych z chorobą. Jest to szczególnie przydatne w przypadkach, gdy w rodzinie występowały już przypadki tej choroby.
Inne badania obrazowe, takie jak tomografia koherencji optycznej (OCT), mogą pomóc w ocenie stopnia uszkodzenia siatkówki i naczyniówki oraz w monitorowaniu postępu choroby.
Leczenie i badania kliniczne
Obecnie trwają badania kliniczne mające na celu spowolnienie postępu choroby poprzez wstrzykiwanie formy brakującego materiału genetycznego pod siatkówkę. Badania kliniczne to kontrolowane badania medyczne, w których testuje się nowe metody leczenia.
Chociaż nie ma jeszcze uznanego leczenia przyczynowego dystrofii naczyniówki, ważne jest regularne przeprowadzanie kompleksowych badań okulistycznych oraz konsultacje z lekarzem specjalizującym się w genetyce klinicznej. Badania nad terapią genową i terapią komórkową skierowaną na wadliwe geny są obecnie intensywnie prowadzone i dają nadzieję na przyszłe możliwości leczenia.
Badanie członków rodziny jest ważne, aby zidentyfikować osoby będące nosicielami wadliwego genu oraz te, u których może rozwinąć się choroba. Zarówno poradnictwo genetyczne, jak i doradztwo zawodowe mogą być pomocne dla osób dotkniętych tą chorobą.
info Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.