Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ultevursen w leczeniu retinopatii barwnikowej u pacjentów z mutacjami w eksonie 13 genu USH2A

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby o nazwie Retinitis Pigmentosa (RP), która jest schorzeniem genetycznym prowadzącym do stopniowej utraty wzroku. W szczególności badanie skupia się na pacjentach z mutacjami w eksonie 13 genu USH2A. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie ultevursen, który jest podawany w formie zastrzyku do oka. Ultevursen to rodzaj leku zwanego oligonukleotydem antysensownym, który ma na celu poprawę funkcji wzrokowych u osób z RP.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma ultevursen, a druga grupa będzie poddana procedurze, która imituje zastrzyk, ale bez faktycznego podania leku, co nazywa się placebo. Badanie potrwa dwa lata, a uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia oraz ewentualnych skutków ubocznych. W trakcie badania będą przeprowadzane różne testy wzrokowe, aby ocenić, jak lek wpływa na widzenie.

Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat tego, czy ultevursen może być skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia dla osób z Retinitis Pigmentosa spowodowaną mutacjami w genie USH2A. Wyniki badania mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia tej choroby, co może poprawić jakość życia pacjentów dotkniętych tym schorzeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz o tym, jakie procedury będą przeprowadzane.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że rozumie wszystkie aspekty badania i zgadza się na udział.

  2. Krok 2

    Przydział do grupy

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupy otrzymującej lek ultevursen lub grupy kontrolnej, która przejdzie procedurę imitującą zastrzyk, ale bez faktycznego podania leku.

    Procedura ta jest nazywana podwójnie zaślepioną, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel badawczy nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnicy w grupie otrzymującej lek będą mieli podawany ultevursen w formie zastrzyku do oka (tzw. iniekcja doszklistkowa).

    Zastrzyki będą podawane zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy, przez okres do 24 miesięcy.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik będzie regularnie odwiedzał ośrodek badawczy w celu monitorowania postępów i oceny skuteczności oraz bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas wizyt będą przeprowadzane różne badania wzroku, takie jak pomiar ostrości wzroku i badania obrazowe siatkówki.

  5. Krok 5

    Ocena końcowa

    Po zakończeniu 24-miesięcznego okresu badania, uczestnik przejdzie końcową ocenę, która obejmuje wszystkie niezbędne badania i testy.

    Celem tej oceny jest sprawdzenie, jak leczenie wpłynęło na stan zdrowia uczestnika oraz czy wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Dorosły (18 lat lub więcej) chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem LUB osoba niepełnoletnia (8 do <18 lat) zdolna do wyrażenia zgody odpowiedniej do wieku na udział w badaniu, z rodzicem lub opiekunem prawnym chętnym i zdolnym do wyrażenia pisemnej zgody na udział dziecka przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Podczas okresu kwalifikacyjnego różnica w liczbie liter BCVA (badanie ostrości wzroku) z dwóch oddzielnych pomiarów musi wynosić maksymalnie 10 liter. Jeśli po trzech próbach nie można uzyskać wiarygodnego wyniku, kwalifikacja pacjenta zostanie omówiona z lekarzem nadzorującym badanie.
  • Symetria choroby w obu oczach na początku badania, co oznacza, że średnia liczba liter BCVA jednego oka jest w granicach 10 liter od średniej liczby liter BCVA drugiego oka podczas kwalifikacji. Jeśli nie jest to spełnione, przypadek powinien być omówiony z lekarzem nadzorującym badanie.
  • Podczas kwalifikacji konieczne jest uzyskanie wiarygodnych pomiarów w badaniach MP i SP, zgodnie z podręcznikiem badania.
  • Brak znaczących zmętnień w mediach oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić dobrą jakość widoczności siatkówki lub obrazowania w obu oczach, ocenione przez badacza.
  • Osoby niebędące w ciąży i niekarmiące piersią. Kobiety w wieku rozrodczym i płodni mężczyźni muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji. Kobiety poza wiekiem rozrodczym mogą być włączone bez stosowania antykoncepcji, pod warunkiem spełnienia kryteriów wejściowych do badania.
  • Dorosły chętny do przestrzegania protokołu, wykonywania instrukcji badania, uczestniczenia w wizytach badawczych i zdolny do ukończenia wszystkich ocen badania, według opinii badacza LUB osoba niepełnoletnia zdolna do ukończenia wszystkich ocen badania i przestrzegania protokołu, z rodzicem lub opiekunem chętnym i zdolnym do wykonywania instrukcji badania i uczestniczenia w wizytach badawczych z dzieckiem, według opinii badacza.
  • Oba oczy wykazują objawy kliniczne zgodne z retinopatią barwnikową (RP) z zespołem Ushera typu 2 lub niesyndromiczną RP, na podstawie badań okulistycznych, audiologicznych lub przedsionkowych. Podczas kwalifikacji badacz postawi diagnozę kliniczną "zespół Ushera typu 2a", co oznacza RP z wrodzoną utratą słuchu, lub "niesyndromiczna RP", co oznacza RP bez wrodzonej utraty słuchu.
  • Molekularna diagnoza wariantów chorobotwórczych (patogennych lub prawdopodobnie patogennych) w genie USH2A, gdzie co najmniej jeden z wariantów znajduje się na eksonie 13. Akceptowany jest historyczny raport genotypowania z certyfikowanego laboratorium za zgodą sponsora.
  • Wyraźnie widoczna i mierzalna szerokość EZ wynosząca co najmniej 2,5 mm w obu skanach poziomych i pionowych w obu oczach, mierzona za pomocą SD-OCT i oceniana przez CRC.
  • BCVA wynosząca co najmniej 55 liter na podstawie ETDRS (odpowiadająca 20/80 w notacji Snellena lub logMAR +0,6) w obu oczach.
  • Upośledzenie pola widzenia (VF) oceniane za pomocą SP z średnią czułością większą niż 4 decybele (dB) i mniejszą niż 25 dB, mierzone za pomocą celu o rozmiarze V4e w TE.
  • Średnia czułość większa niż 2 dB, określona za pomocą MP w TE.
  • Brak ograniczeń w zbieraniu obrazów SD-OCT, które uniemożliwiłyby uzyskanie wysokiej jakości, wiarygodnych obrazów w obu oczach, ocenione przez badacza.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli cierpi na inne poważne choroby oczu oprócz Retinitis Pigmentosa.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na jakiekolwiek składniki leku stosowanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ultevursen to lek badany w ramach tego badania klinicznego, który ma na celu leczenie retinopatii barwnikowej, czyli choroby oczu, która prowadzi do stopniowej utraty wzroku. Ultevursen jest przeznaczony dla pacjentów, u których choroba jest spowodowana mutacjami w genie USH2A, a dokładniej w jego 13. eksonie. Lek ten działa na poziomie genetycznym, próbując naprawić lub zminimalizować skutki tych mutacji, co może pomóc w spowolnieniu postępu choroby i poprawie jakości życia pacjentów. W badaniu ocenia się jego skuteczność, bezpieczeństwo oraz tolerancję przez pacjentów w ciągu dwóch lat leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Ultevursen – Ultevursen jest lekiem podawanym w formie iniekcji, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do organizmu. Obecnie jest badany w kontekście medycyny jako potencjalne leczenie dla osób z Retinitis Pigmentosa, szczególnie tych z mutacjami w eksonie 13 genu USH2A. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę widzenia u pacjentów z tą chorobą. Na poziomie molekularnym, ultevursen działa poprzez wpływ na specyficzne mutacje genetyczne, które są przyczyną choroby, co może prowadzić do poprawy funkcji wzrokowych. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w dziedzinie okulistyki.

Badane choroby

Retinopatia barwnikowa – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do postępującej degeneracji siatkówki oka. Początkowo objawia się trudnościami w widzeniu w słabym oświetleniu oraz utratą widzenia peryferyjnego. W miarę postępu choroby, pole widzenia stopniowo się zawęża, co może prowadzić do tzw. widzenia tunelowego. Zmiany w siatkówce są spowodowane degeneracją komórek fotoreceptorowych, głównie pręcików, a w późniejszych etapach także czopków. Choroba może prowadzić do znacznego pogorszenia jakości życia z powodu utraty zdolności widzenia. Retinitis Pigmentosa jest uważana za chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515199-10-00Kod protokołuSB-421a-006Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorLaboratoires Thea

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).