Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością eltanexoru u pacjentów z nawrotową/oporną ostrą białaczką szpikową z mutacją NPM1

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej ostrą białaczką szpikową, która jest rodzajem nowotworu krwi i szpiku kostnego. W tej chorobie nieprawidłowe białe krwinki rozmnażają się bardzo szybko i wypierają zdrowe komórki krwi. Badanie skupia się na szczególnym typie tej białaczki, który charakteryzuje się obecnością mutacji w genie NPM1. Mutacja oznacza zmianę w kodzie genetycznym komórki, która może prowadzić do powstania nowotworu. Pacjenci włączeni do badania mają białaczkę, która powróciła po leczeniu lub nie odpowiada na standardowe metody terapii.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie eltanexor jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu tej formy białaczki. Eltanexor to nowy lek w postaci tabletek, który działa poprzez blokowanie określonych procesów w komórkach nowotworowych, co może prowadzić do ich zniszczenia. Badanie ma za zadanie ocenić, czy ten lek może pomóc w walce z białaczką u pacjentów, u których wcześniejsze leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.

Podczas badania pacjenci będą przyjmować eltanexor w postaci tabletek przez określony czas, podzielony na cykle leczenia. Lekarze będą regularnie monitorować stan zdrowia uczestników, wykonując badania krwi i inne niezbędne testy, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na leczenie. Będą również obserwować ewentualne działania niepożądane i oceniać, czy lek pomaga w redukcji komórek białaczkowych w organizmie.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania - ocena wstępna

    Po przystąpieniu do badania zostaniesz poddany szczegółowym badaniom, aby upewnić się, że możesz bezpiecznie przyjmować lek badawczy eltanexor.

    Badania obejmą sprawdzenie funkcji wątroby, nerek oraz ogólnego stanu zdrowia. Zostanie również sprawdzona liczba białych krwinek, która musi być nie większa niż 10 tysięcy na mikrolitr krwi.

    Jeśli wcześniej otrzymywałeś inne leki przeciwnowotworowe, musisz odczekać co najmniej 14 dni od ostatniej dawki (z wyjątkiem hydroksymocznika) lub 7 dni od ostatniego inhibitora FLT3 przed rozpoczęciem przyjmowania eltanexoru.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia eltanexorem

    Otrzymasz lek eltanexor w postaci tabletek do przyjmowania doustnie.

    Musisz być w stanie połykać tabletki, aby uczestniczyć w tym badaniu.

    Leczenie będzie prowadzone w cyklach, a każdy cykl trwa określony czas, podczas którego będziesz regularnie przyjmować lek.

  3. Krok 3

    Monitorowanie podczas pierwszych dwóch cykli

    Podczas pierwszych dwóch cykli leczenia będziesz regularnie monitorowany pod kątem odpowiedzi na leczenie.

    Lekarze będą sprawdzać, czy lek działa skutecznie poprzez ocenę stanu twojej ostrej białaczki szpikowej (nowotworu krwi, na który cierpisz).

    Będą również monitorować wszelkie działania niepożądane, szczególnie poważne efekty uboczne.

  4. Krok 4

    Ocena odpowiedzi na leczenie po dwóch cyklach

    Po zakończeniu drugiego cyklu leczenia zostanie dokonana szczegółowa ocena tego, jak twój organizm reaguje na lek.

    Lekarze sprawdzą, czy nastąpiła całkowita remisja (CR - complete remission), całkowita remisja z niepełną regeneracją krwi (CRi - complete remission with incomplete recovery), lub morfologiczna wolna od białaczki (MLFS - morphologic leukemia-free state).

    Te terminy oznaczają różne poziomy poprawy stanu zdrowia i skuteczności leczenia.

  5. Krok 5

    Kontynuacja leczenia lub zakończenie

    Na podstawie wyników po dwóch cyklach lekarz zdecyduje, czy będziesz kontynuować leczenie eltanexorem.

    Jeśli lek okaże się skuteczny i będziesz go dobrze tolerować, leczenie może być kontynuowane.

    Podczas całego okresu leczenia będziesz regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności terapii.

  6. Krok 6

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Przez cały czas trwania badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, szczególnie te najpoważniejsze.

    Szczególną uwagę zwrócą lekarze na działania niepożądane stopnia 5 (zagrażające życiu), stopnia 4 niezwiązane z krwią oraz długotrwałe stopnia 3 niezwiązane z krwią.

    Stopnie te opisują nasilenie działań niepożądanych - im wyższy stopień, tym poważniejsze działanie niepożądane.

  7. Krok 7

    Środki antykoncepcyjne podczas badania

    Jeśli jesteś mężczyzną i jesteś aktywny seksualnie, musisz stosować skuteczną metodę antykoncepcyjną barierową przez cały czas trwania badania.

    Antykoncepcja musi być kontynuowana przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki leku.

    Kobiety mogą uczestniczyć w badaniu tylko jeśli są po menopauzie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu przed jakimikolwiek procedurami sprawdzającymi
  • Umiejętność połykania doustnych leków badawczych
  • Prawidłowe funkcjonowanie wątroby: bilirubina całkowita (żółty barwnik powstający w organizmie) nie więcej niż 2 razy powyżej normy oraz aminotransferazy (enzymy wątrobowe) nie więcej niż 3 razy powyżej normy
  • Prawidłowe funkcjonowanie nerek: klirens kreatyniny (wskaźnik sprawności nerek) co najmniej 30 mL/min
  • Kobiety muszą być po menopauzie (zakończeniu miesiączkowania)
  • Mężczyźni prowadzący życie seksualne muszą stosować skuteczne metody zapobiegania ciąży przez cały czas badania i przez 6 miesięcy po ostatniej dawce leku
  • Wiek co najmniej 60 lat
  • Potwierdzone rozpoznanie ostrą białaczkę szpikową z mutacją NPM1, która powróciła lub nie odpowiada na leczenie
  • Przewidywany czas życia co najmniej 3 miesiące
  • Wcześniejsze otrzymanie odpowiedniego leczenia: co najmniej jeden schemat standardowej chemioterapii i jeden schemat z wenektolaksem (lek przeciwnowotworowy) dla pacjentów kwalifikujących się do intensywnego leczenia, lub co najmniej jeden schemat z wenektolaksem dla pacjentów niekwalifikujących się do standardowego leczenia
  • Pacjenci z dodatkową mutacją FLT3 muszą wcześniej otrzymać co najmniej jeden inhibitor FLT3 (specjalny lek blokujący białko FLT3)
  • Brak możliwości przeszczepienia szpiku kostnego w momencie kwalifikacji
  • Liczba białych krwinek nie więcej niż 10 razy 10 do potęgi 9 na litr
  • Przerwa co najmniej 14 dni od ostatniego leczenia niszczącego komórki nowotworowe i 7 dni od ostatniego inhibitora FLT3
  • Stan sprawności według skali ECOG (ocena ogólnego stanu zdrowia) mniejszy niż 2

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent ma ostrą białaczkę limfoblastyczną (typ białaczki, który atakuje inny rodzaj białych krwinek niż badany w tym badaniu)
  • Pacjent przeszedł przeszczep szpiku kostnego lub przeszczep komórek macierzystych w ciągu ostatnich 100 dni
  • Pacjent ma aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi - stan, w którym przeszczepione komórki atakują organizm pacjenta
  • Pacjent otrzymuje leki immunosupresyjne - leki, które osłabiają system odpornościowy
  • Pacjent ma aktywną infekcję, która wymaga leczenia lekami dożylnymi
  • Pacjent ma niewydolność wątroby lub poważne problemy z funkcjonowaniem wątroby
  • Pacjent ma niewydolność nerek lub poważne problemy z funkcjonowaniem nerek
  • Pacjent ma problemy z sercem, w tym niewydolność serca lub niedawny zawał serca
  • Pacjent ma aktywny nowotwór inny niż badana białaczka
  • Pacjent jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent ma problemy z układem nerwowym, które mogą wpływać na funkcjonowanie mózgu
  • Pacjent przyjmuje leki, które mogą wpływać na działanie badanego leku
  • Pacjent ma zaburzenia krzepnięcia krwi - problemy z naturalnym procesem zatrzymywania krwawienia
  • Pacjent nie może połykać tabletek lub ma poważne problemy żołądkowo-jelitowe
  • Pacjent brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Eltanexor to eksperymentalny lek przeciwnowotworowy, który jest badany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Ten lek działa poprzez blokowanie specjalnego białka zwanego exportyną-1, które pomaga komórkom nowotworowym w przeżyciu. Kiedy eltanexor blokuje to białko, komórki białaczkowe mają trudności z prawidłowym funkcjonowaniem i mogą umrzeć. W tym badaniu eltanexor jest testowany u pacjentów z określonym rodzajem ostrej białaczki szpikowej, która ma mutację w genie NPM1 i która powróciła po wcześniejszym leczeniu lub nie odpowiada na standardowe terapie.

Co już wiadomo o tej terapii

Eltanexor – Eltanexor to lek podawany doustnie w postaci tabletek, który jest obecnie badany w fazie drugiej badań klinicznych jako potencjalne leczenie dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Głównym wskazaniem terapeutycznym tego leku jest leczenie nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej z mutacją genu NPM1, która stanowi szczególnie trudną do leczenia formę tej choroby. Mechanizm działania eltanexoru polega na blokowaniu eksportyny-1, białka odpowiedzialnego za transport różnych substancji z jądra komórki do cytoplazmy, co prowadzi do zatrzymania w jądrze komórki białek zwalczających nowotwory i w rezultacie do śmierci komórek białaczkowych. Pod względem farmakologicznym eltanexor należy do grupy selektywnych inhibitorów jądrowego eksportu, które stanowią nową klasę leków przeciwnowotworowych.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa – choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której dochodzi do niekontrolowanego namnażania się niedojrzałych białych krwinek w szpiku kostnym. Choroba charakteryzuje się szybkim przebiegiem i gwałtownym pogarszaniem stanu pacjenta. Nieprawidłowe komórki białaczkowe wypierają zdrowe komórki krwi, co prowadzi do niedoboru czerwonych krwinek, płytek krwi i prawidłowo funkcjonujących białych krwinek. W miarę postępu choroby białaczkowe komórki mogą rozprzestrzeniać się do innych narządów, takich jak wątroba, śledziona i węzły chłonne. Pacjenci często doświadczają osłabienia, bladości skóry, łatwego powstawania siniaków i zwiększonej podatności na infekcje. Bez odpowiedniego postępowania choroba szybko progresuje i może prowadzić do poważnych powikłań.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514724-16-01Kod protokołuELENA-01Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorAzienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).