Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością donidalorsenu w leczeniu profilaktycznym dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (ang. Hereditary Angioedema, HAE), który jest rzadką chorobą genetyczną. Choroba ta powoduje nagłe i bolesne obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe, brzuch i inne. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa długoterminowego stosowania leku donidalorsen u pacjentów z HAE. Donidalorsen to lek podawany w formie zastrzyku, który ma na celu zapobieganie atakom obrzęku naczynioruchowego.

W badaniu uczestnicy będą otrzymywać donidalorsen przez dłuższy czas, aby sprawdzić, jak dobrze lek działa i czy jest bezpieczny. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem występowania jakichkolwiek działań niepożądanych oraz liczby ataków HAE, które wystąpią w trakcie badania. Badanie ma na celu zrozumienie, jak często występują ataki i jak ciężkie mogą być, a także jak lek wpływa na jakość życia pacjentów.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, aby przeprowadzać niezbędne badania i oceny. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć, jak donidalorsen może pomóc osobom z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć ukończone 12 lat i posiadać pisemną zgodę na udział w badaniu.

    Uczestnik musi mieć dostęp do co najmniej jednego leku na ostre ataki obrzęku naczynioruchowego, takiego jak koncentrat C1-INH lub antagonista receptora bradykininowego.

  2. Krok 2

    Kwalifikacja do badania

    Uczestnik musi mieć zdiagnozowany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu 1 lub 2.

    Uczestnik musi być na stabilnej dawce leczenia profilaktycznego przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Lek donidalorsen podawany jest w formie iniekcji podskórnej.

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa długoterminowego stosowania donidalorsenu u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Monitorowane są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.

    Oceniana jest liczba ataków obrzęku naczynioruchowego potwierdzonych przez badacza w różnych okresach badania.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Przeprowadzana jest ocena jakości życia związana z obrzękiem naczynioruchowym przez 53 tygodnie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnicy oraz, jeśli to konieczne, ich prawni opiekunowie muszą podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć dostęp do co najmniej jednego leku stosowanego w nagłych przypadkach, który mogą użyć w razie ataku obrzęku naczynioruchowego. Dotyczy to tylko uczestników przedłużonego badania otwartego.
  • Uczestnicy muszą pomyślnie ukończyć wcześniejsze badanie (ISIS 721744-CS5) do 25. tygodnia lub mieć pozwolenie na wcześniejsze zakończenie tego badania z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa. Dotyczy to tylko nowych uczestników, którzy wcześniej nie stosowali donidalorsenu.
  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 12 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną diagnozę dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu 1 lub 2 (HAE-1/HAE-2).
  • Uczestnicy muszą być na stabilnej dawce leku zapobiegawczego (przez co najmniej 12 tygodni) przed rozpoczęciem badania przesiewowego. Leki te mogą obejmować lanadelumab, berotralstat lub inhibitor C1-esterazy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (stan, w którym występują nagłe obrzęki różnych części ciała).
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię lub nadwrażliwość na składniki leku używanego w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Donidalorsen to lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności w długoterminowym leczeniu profilaktycznym dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nawracające epizody obrzęków różnych części ciała. Donidalorsen ma na celu zmniejszenie częstości i nasilenia tych epizodów, poprawiając tym samym jakość życia pacjentów z HAE.

Co już wiadomo o tej terapii

Donidalorsen – Donidalorsen jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, stosowanym w profilaktycznym leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zapobieganie atakom HAE, które są wynikiem nieprawidłowej reakcji układu odpornościowego. Mechanizm działania donidalorsenu polega na modulacji aktywności białek zaangażowanych w procesy zapalne, co pomaga w redukcji częstości i nasilenia ataków. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te mogą być bolesne i prowadzić do dyskomfortu, a w przypadku dróg oddechowych mogą stanowić zagrożenie dla życia. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem inhibitora C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanego uwalniania bradykininy, substancji odpowiedzialnej za rozszerzanie naczyń krwionośnych i przepuszczalność naczyń. Objawy mogą pojawiać się spontanicznie lub być wywołane przez stres, urazy, infekcje czy zmiany hormonalne. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy jest chorobą przewlekłą, a jej przebieg może się różnić w zależności od osoby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509201-77-00Kod protokołuISIS 721744-CS7Planowana liczba uczestników55 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).