Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i działaniem zilucoplanu u dzieci z uogólnioną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną uogólnioną miastenią, która powoduje osłabienie mięśni. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie zilucoplan sodowy, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest sprawdzenie, jak ten lek rozprzestrzenia się w organizmie i jak jest tolerowany przez dzieci w wieku od 2 do 18 lat z tą chorobą.

Podczas badania dzieci będą otrzymywać zastrzyki z zilucoplanu sodowego codziennie przez określony czas. Badanie nie obejmuje grupy kontrolnej, co oznacza, że wszystkie dzieci otrzymają ten sam lek. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia dzieci, aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leku.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak zilucoplan sodowy wpływa na organizm dzieci z uogólnioną miastenią i czy może być bezpiecznie stosowany w tej grupie wiekowej. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej choroby u dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej oraz spełniać kryteria wiekowe od 2 do poniżej 18 lat.

    Uczestnik musi być zaszczepiony przeciwko zakażeniom meningokokowym w ciągu ostatnich 3 lat przed rozpoczęciem badania. Jeśli nie jest w pełni zaszczepiony, musi otrzymać odpowiednie leczenie antybiotykowe profilaktyczne co najmniej 2 tygodnie po pierwszej dawce szczepionki.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek zilucoplan jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych raz dziennie.

    Podawanie leku odbywa się codziennie przez cały okres trwania badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    W 4. tygodniu (Dzień 29) pobierane są próbki krwi w celu oceny stężenia zilucoplanu w osoczu.

    Dokonywana jest ocena zmian od wartości początkowej w zakresie lizy krwinek czerwonych oraz poziomu składnika C5 układu dopełniacza.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz infekcje.

    Sprawdzana jest obecność przeciwciał przeciwko lekowi oraz przeciwciał przeciwko polietylenoglikolowi w 4. tygodniu (Dzień 29).

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Zmiany w skali aktywności codziennej związanej z miastenią (MG-ADL) oraz w skali ilościowej miastenii (QMG) są oceniane od wartości początkowej do 4. tygodnia (Dzień 29).

    Ocena statusu po interwencji według Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA PIS) oraz zmiany w jakości życia dzieci (PedsQoL) są również przeprowadzane w 4. tygodniu (Dzień 29).

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 2 do poniżej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną uogólnioną miastenię (choroba mięśni) potwierdzoną wcześniejszym pozytywnym wynikiem testu serologicznego na receptor acetylocholiny przed rozpoczęciem badania.
  • Uczestnik musi spełniać kryteria określone przez Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) w klasyfikacji klinicznej II do IV podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy z uogólnioną miastenią muszą mieć:
    • Wynik 6 lub więcej w teście MG-ADL (ocena codziennych czynności) dla nastolatków od 12 do poniżej 18 lat podczas badania przesiewowego.
    • Udokumentowane osłabienie co najmniej jednej kończyny, szyi lub mięśni bulbarowych u dzieci od 2 do poniżej 12 lat podczas badania przesiewowego.
    • Uczestnik musi mieć udokumentowane szczepienie przeciwko zakażeniom meningokokowym w ciągu 3 lat przed rozpoczęciem badania. Jeśli nie jest w pełni zaszczepiony, uczestnik musi otrzymać odpowiednie leczenie antybiotykowe zapobiegawcze co najmniej 2 tygodnie po podaniu pierwszej dawki szczepionki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Zilucoplan to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest podawany dzieciom w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku podskórnego raz dziennie. Celem badania jest zrozumienie, jak organizm dzieci przetwarza ten lek oraz jak lek wpływa na organizm. Badanie ma również na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku u dzieci z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Zilucoplan – Zilucoplan jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego, stosowanym raz dziennie. Obecnie jest badany w kontekście jego zastosowania u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat z uogólnioną miastenią. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie uogólnionej miastenii, szczególnie u pacjentów z przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny. Mechanizm działania zilucoplanu polega na hamowaniu aktywności układu dopełniacza, co zmniejsza uszkodzenie mięśni. Klasyfikowany jest jako inhibitor układu dopełniacza.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować opadanie powiek, podwójne widzenie, trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu, a także osłabienie mięśni kończyn. Choroba może postępować stopniowo, z okresami nasilenia objawów i remisji. Osłabienie mięśni często nasila się po wysiłku fizycznym i poprawia się po odpoczynku. W miarę postępu choroby, objawy mogą obejmować coraz więcej grup mięśniowych. Choroba jest rzadka i może występować w różnym wieku, ale najczęściej diagnozowana jest u młodych dorosłych i osób starszych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2022-502072-23-00Kod protokołuMG0014Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorUCB Biopharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).