Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem długoterminowego stosowania eplontersenu u dorosłych z amyloidozą serca związaną z transtyretyną (ATTR-CM)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Transtyretynowa Amyloidowa Kardiomiopatia (ATTR-CM). Jest to schorzenie, w którym białko zwane transthyretyną tworzy złogi w sercu, co może prowadzić do problemów z jego funkcjonowaniem. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku o nazwie eplontersen, znanego również jako ION 682884. Eplontersen to lek podawany w formie zastrzyku, który działa na poziomie genetycznym, aby zmniejszyć produkcję transthyretyny.

W badaniu uczestniczą osoby dorosłe z ATTR-CM, które wcześniej brały udział w innych badaniach związanych z tą chorobą. Uczestnicy będą otrzymywać eplontersen przez okres do 36 miesięcy. Lek będzie podawany w formie zastrzyków podskórnych. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne badania kontrolne, aby monitorować stan zdrowia uczestników i ocenić, jak dobrze tolerują oni leczenie.

Oprócz eplontersenu, uczestnicy będą przyjmować suplementy witaminy A, zgodnie z zaleceniami badania. W badaniu porównywane będą wyniki zdrowotne uczestników, takie jak wyniki badań krwi, testy czynności serca oraz ogólne samopoczucie. Celem jest zapewnienie, że długotrwałe stosowanie eplontersenu jest bezpieczne i dobrze tolerowane przez pacjentów z ATTR-CM.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent musi spełniać kryteria włączenia, takie jak zakończenie wcześniejszego badania lub zdiagnozowanie kardiomiopatii amyloidowej związanej z transtyretyną (ATTR-CM).

    Pacjent musi być gotowy do przyjmowania leku eplontersen oraz suplementacji witaminą A zgodnie z protokołem.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek eplontersen jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań za pomocą strzykawki napełnionej.

    Podawanie odbywa się poprzez wstrzyknięcie podskórne.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Regularne badania laboratoryjne i testy kliniczne są przeprowadzane w celu monitorowania bezpieczeństwa, w tym badania krwi, testy funkcji nerek i wątroby, badania tarczycy oraz koagulacji.

    Przeprowadzane są również badania fizykalne i elektrokardiogramy (EKG).

  4. Krok 4

    Ocena skutków ubocznych

    Analizowane są wszelkie działania niepożądane, w tym te poważne, oraz ich potencjalne skutki kliniczne.

    Oceniane są również reakcje immunologiczne na lek.

  5. Krok 5

    Ocena biomarkerów i wyników klinicznych

    Analizowane są zmiany w biomarkerach, takich jak poziomy transtyretyny (TTR) w surowicy, oraz wyniki testów klinicznych i obrazowych.

    Przeprowadzane są testy, takie jak 6-minutowy test marszu, echokardiogram, oraz kwestionariusze oceny jakości życia.

  6. Krok 6

    Kontynuacja badania

    Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania eplontersen i planowane jest do zakończenia w sierpniu 2029 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną transtyretynową amyloidową kardiomiopatię (ATTR-CM). To jest stan, w którym w sercu odkładają się nieprawidłowe białka.
  • Pacjent musi pomyślnie zakończyć okres leczenia i wizytę końcową w badaniu o nazwie ION-682884-CS2 lub mieć zdiagnozowaną ATTR-CM i pomyślnie uczestniczyć w badaniu ISIS 420915CS101, co oceni lekarz prowadzący i sponsor badania.
  • Lekarz prowadzący musi być gotowy leczyć pacjenta lekiem o nazwie ION-682884 (eplontersen).
  • Pacjent musi być gotowy do przyjmowania suplementów witaminy A zgodnie z protokołem badania.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.
  • Badanie obejmuje osoby w określonych grupach wiekowych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej choroby zwanej Transtyretynową Amyloidową Kardiomiopatią (ATTR CM), nie mogą uczestniczyć w badaniu. Jest to stan, w którym w sercu gromadzą się nieprawidłowe białka, co może wpływać na jego funkcjonowanie.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje osoby dorosłe i starsze.
  • Pacjenci, którzy należą do grupy szczególnie wrażliwej, mogą być wykluczeni z badania. Grupa wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Eplontersen to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową związaną z transtyretyną (ATTR-CM). Celem badania jest sprawdzenie, jak pacjenci tolerują długotrwałe stosowanie tego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Eplontersen – Eplontersen jest lekiem podawanym w formie iniekcji, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową związaną z transtyretyną (ATTR-CM). W literaturze medycznej jest to substancja będąca przedmiotem badań klinicznych, a jej głównym celem terapeutycznym jest leczenie ATTR-CM. Mechanizm działania eplontersenu polega na hamowaniu produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny, co może pomóc w zmniejszeniu odkładania się amyloidu w sercu. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki działające na poziomie genetycznym, które wpływają na syntezę białek.

Badane choroby

Kardiomiopatia amyloidowa transtyretynowa (ATTR-CM) – Jest to choroba, w której białko zwane transtyretyną odkłada się w sercu w postaci amyloidu, co prowadzi do jego uszkodzenia. W miarę postępu choroby, serce staje się sztywniejsze, co utrudnia jego prawidłowe funkcjonowanie. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, obrzęki nóg oraz zaburzenia rytmu serca. Choroba może być dziedziczna lub nabyta, a jej przebieg jest zazwyczaj powolny. W miarę jak amyloid gromadzi się w sercu, może dojść do pogorszenia funkcji serca i objawów niewydolności serca. Choroba jest rzadka, co może utrudniać jej rozpoznanie i zrozumienie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502415-11-00Kod protokołuION-682884-CS12Planowana liczba uczestników1 254 osobySponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).