Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie leku ONC206 u dzieci i młodych dorosłych z glejakiem śródliniowym oraz innymi nawracającymi złośliwymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z glejaka środkowej linii oraz innych złośliwych nowotworów ośrodkowego układu nerwowego. Glejak środkowej linii to rzadki rodzaj nowotworu mózgu, który występuje w okolicach środkowych struktur mózgu, takich jak pień mózgu czy wzgórze. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie ONC206, który jest małą cząsteczką działającą na mitochondria komórek nowotworowych oraz na określone receptory. Lek ten będzie podawany w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego, czyli do przyjmowania przez usta. W zależności od sytuacji klinicznej, ONC206 może być stosowany samodzielnie lub w połączeniu z radioterapią ogniskową, czyli napromienianiem skierowanym na konkretny obszar guza, albo z ponownym napromienianiem w przypadku nawrotu choroby.

Celem badania jest ustalenie maksymalnej tolerowanej dawki leku ONC206 u dzieci i młodych dorosłych z glejakiem środkowej linii oraz innymi nawracającymi złośliwymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego. Badanie ma również na celu sprawdzenie, czy lek przedostaje się przez barierę krew-mózg i dociera do tkanki guza poprzez pomiar stężenia leku w tkance nowotworowej oraz we krwi przed zabiegiem chirurgicznym. Dodatkowo będzie oceniana farmakokienetyka leku, czyli sposób w jaki organizm wchłania, rozprowadza i usuwa lek.

Badanie jest podzielone na kilka grup leczenia. Pierwsza grupa obejmuje pacjentów z glejakiem środkowej linii, którzy ukończyli już co najmniej jedną linię leczenia, w tym radioterapię, i będą otrzymywać sam lek ONC206. Druga grupa to pacjenci z nowo rozpoznanym glejakiem środkowej linii, którzy będą otrzymywać lek w połączeniu z radioterapią ogniskową. Trzecia grupa to pacjenci z nawrotem glejaka środkowej linii, u których lek będzie stosowany wraz z ponownym napromienianiem. Czwarta grupa obejmuje pacjentów z innymi nawracającymi złośliwymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego, którzy będą otrzymywać sam lek. W ramach badania będą wykonywane badania krwi w celu oceny bezpieczeństwa leku oraz badania obrazowe mózgu. U niektórych pacjentów, którzy będą poddawani zabiegowi operacyjnemu w ramach standardowego postępowania, pobrana zostanie tkanka guza w celu sprawdzenia stężenia leku w guzie.

Przebieg badania

To badanie ma 13 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia lekiem badanym

    Otrzymasz lek o nazwie ONC206 w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego.

    Lek należy przyjmować doustnie (przez usta).

    Dokładna dawka leku zostanie ustalona indywidualnie w ramach badania, ponieważ jednym z celów jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki.

    Sposób przyjmowania leku zależy od tego, do której grupy zostaniesz zakwalifikowany.

  2. Krok 2

    Leczenie w grupie A - lek ONC206 jako monoterapia

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do grupy A, będziesz otrzymywać wyłącznie lek ONC206 bez dodatkowej radioterapii.

    Ta grupa dotyczy osób z guzem mózgu, które ukończyły już co najmniej jedną linię wcześniejszego leczenia, w tym radioterapię.

    Pierwszy etap leczenia trwa 4 tygodnie, w których oceniana jest tolerancja leku.

    Po tym okresie leczenie będzie kontynuowane zgodnie z planem terapeutycznym.

  3. Krok 3

    Leczenie w grupie B - lek ONC206 w połączeniu z radioterapią

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do grupy B, będziesz otrzymywać lek ONC206 jednocześnie z napromienianiem (radioterapią ogniskową).

    Ta grupa dotyczy osób z nowo rozpoznanym guzem mózgu.

    Lek będziesz przyjmować przez cały okres trwania radioterapii.

    W tym czasie będzie oceniana tolerancja połączenia leku z napromienianiem.

  4. Krok 4

    Leczenie w grupie C - lek ONC206 z ponownym napromienianiem

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do grupy C, będziesz otrzymywać lek ONC206 w połączeniu z ponownym napromienianiem.

    Ta grupa dotyczy osób, u których nastąpiło ponowne pojawienie się lub progresja guza mózgu i które są kwalifikowane do ponownej radioterapii.

    Musisz być co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu wcześniejszej radioterapii.

    Lek będziesz przyjmować przez cały okres trwania ponownego napromieniania.

  5. Krok 5

    Leczenie w grupie D - lek ONC206 w nawrotowych nowotworach

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do grupy D, będziesz otrzymywać lek ONC206 jako monoterapię.

    Ta grupa dotyczy osób z nawrotowymi pierwotnymi złośliwymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego, z wyłączeniem guzów typu DMG.

    Pierwszy etap leczenia trwa 4 tygodnie, w których oceniana jest tolerancja leku.

    Po tym okresie leczenie będzie kontynuowane zgodnie z planem terapeutycznym.

  6. Krok 6

    Przyjmowanie leków steroidowych

    Jeśli przyjmujesz leki steroidowe (kortykosteroidy), ich dawka musi być stabilna lub zmniejszana przez co najmniej 3 dni przed rozpoczęciem badania.

    Leki steroidowe mogą być kontynuowane w trakcie badania zgodnie z zaleceniami lekarza.

  7. Krok 7

    Badania krwi i ocena funkcji narządów

    W trakcie badania będą przeprowadzane regularne badania krwi w celu oceny funkcji organizmu.

    Badania obejmują ocenę funkcji szpiku kostnego: liczbę białych krwinek (neutrofilów) i płytek krwi.

    Sprawdzana będzie funkcja nerek: poziom kreatyniny we krwi.

    Sprawdzana będzie funkcja wątroby: poziom bilirubiny, enzymów wątrobowych ALT i AST.

    Te badania pozwalają na monitorowanie bezpieczeństwa leczenia.

  8. Krok 8

    Badania stężenia leku we krwi

    W ramach badania będą pobierane próbki krwi w celu oceny stężenia leku ONC206 w organizmie.

    Te badania, zwane badaniami farmakokinetycznymi, pozwalają sprawdzić, jak organizm przetwarza lek.

    Próbki krwi będą pobierane w określonych odstępach czasu zgodnie z harmonogramem badania.

  9. Krok 9

    Walidacja docelowa - badanie tkanki guza

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do części walidacyjnej badania, przed planowanym zabiegiem chirurgicznym będziesz przyjmować lek ONC206.

    Celem jest sprawdzenie, czy lek przenika przez barierę krew-mózg i dociera do guza.

    Podczas zabiegu chirurgicznego, który jest częścią standardowego leczenia, zostanie pobrana próbka tkanki guza.

    Przed zabiegiem zostanie również pobrana próbka krwi.

    Stężenie leku w tkance guza zostanie porównane ze stężeniem we krwi.

  10. Krok 10

    Dostarczenie tkanki do badania

    Musisz dostarczyć próbki tkanki guza z wcześniejszych badań lub zabiegów.

    Wymagane jest dostarczenie 10-20 preparatów mikroskopowych bez barwienia lub jednego bloczka parafinowego z zawartością guza wynoszącą co najmniej 40%.

    Akceptowana jest również tkanka mrożona.

    Te próbki są niezbędne do potwierdzenia rozpoznania i przeprowadzenia badań molekularnych.

  11. Krok 11

    Monitorowanie działań niepożądanych

    W trakcie całego badania będziesz monitorowany pod kątem działań niepożądanych leku.

    Musisz zgłaszać wszelkie nowe objawy lub dolegliwości, które pojawią się w trakcie leczenia.

    Szczególnie ważne jest monitorowanie w pierwszych 4 tygodniach leczenia dla grup A i D oraz przez cały okres radioterapii dla grup B i C.

  12. Krok 12

    Kontynuacja leczenia

    Po zakończeniu pierwszego etapa leczenie będzie kontynuowane zgodnie z indywidualnym planem terapeutycznym.

    Częstotliwość wizyt i badań kontrolnych zostanie ustalona przez lekarza prowadzącego.

    Leczenie będzie trwało tak długo, jak będzie przynosić korzyści i będzie dobrze tolerowane.

  13. Krok 13

    Zapisy dodatkowe dotyczące wcześniejszego leczenia

    Przed rozpoczęciem badania musisz zakończyć wcześniejsze leczenie i odczekać odpowiedni czas.

    Od ostatniej dawki leku eksperymentalnego musi upłynąć czas równy 5 okresom półtrwania tego leku.

    Od zakończenia chemioterapii musi upłynąć 4 tygodnie (z wyjątkiem temozolomidu - 23 dni, i nitrozomoczników - 6 tygodni).

    Od zakończenia leczenia przeciwciałami musi upłynąć 4 tygodnie.

    Od zakończenia leczenia lekami biologicznymi lub małocząsteczkowymi musi upłynąć co najmniej 7 dni.

    Musisz wyzdrowieć ze wszystkich ostrych działań niepożądanych wcześniejszego leczenia przed rozpoczęciem badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 2 lata (w zależności od grupy badania, górna granica wieku może wynosić 21 lat lub więcej)
  • Uczestnik musi mieć potwierdzone badaniem tkanki rozpoznanie glejaka linii środkowej (rodzaj guza mózgu) z określoną zmianą genetyczną zwaną H3K27 altered, lub innego złośliwego guza ośrodkowego układu nerwowego (guza mózgu lub rdzenia kręgowego), w zależności od grupy badania
  • Uczestnik musi być w odpowiednim okresie po zakończeniu wcześniejszego leczenia, w tym radioterapii (napromieniania), jeśli była stosowana
  • Uczestnik musi być w dobrym stanie ogólnym, ocenianym w skali Karnofsky'ego (dla osób powyżej 16 lat) lub Lansky'ego (dla osób do 16 lat) na poziomie co najmniej 50 punktów - oznacza to zdolność do podstawowej aktywności codziennej
  • Uczestnik musi mieć prawidłową czynność szpiku kostnego, co oznacza odpowiednią liczbę neutrofili (rodzaj białych krwinek walczących z infekcją) oraz płytek krwi (komórek odpowiedzialnych za krzepnięcie)
  • Uczestnik musi mieć prawidłową czynność nerek, ocenianą przez poziom kreatyniny (substancji wydalanej przez nerki) we krwi
  • Uczestnik musi mieć prawidłową czynność wątroby, ocenianą przez poziom bilirubiny (barwnika żółciowego), ALT i AST (enzymów wątrobowych) we krwi
  • Uczestnik z padaczką (chorobą powodującą napady drgawkowe) może uczestniczyć, jeśli choroba jest dobrze kontrolowana lekami
  • Jeśli uczestnik przyjmuje kortykosteroidy (leki przeciwzapalne), dawka musi być stabilna lub zmniejszana przez co najmniej 3 dni przed rejestracją
  • Uczestnik musi być gotowy dostarczyć odpowiednią ilość tkanki guza do badania (próbki pobranej podczas operacji lub biopsji)
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegania ciąży) podczas udziału w badaniu
  • Uczestnik lub jego prawny opiekun musi być w stanie zrozumieć i podpisać dokument świadomej zgody na udział w badaniu
  • Uczestnik musi wyzdrowieć ze wszystkich ostrych skutków ubocznych wcześniejszego leczenia
  • Od planowanego rozpoczęcia leczenia w badaniu musi upłynąć odpowiedni czas od zakończenia innych terapii, w tym chemioterapii (leczenia lekami przeciwnowotworowymi), terapii biologicznych lub leczenia lekami eksperymentalnymi

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak informacji o kryteriach wykluczenia (czyli powodach, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych danych dotyczących tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ONC206 to lek badawczy, który jest testowany u dzieci i młodych dorosłych z nowotworami mózgu. W tym badaniu lek jest podawany samodzielnie lub w połączeniu z radioterapią (napromienianiem). ONC206 jest stosowany u pacjentów z glejakiem środkowej linii z określonymi zmianami genetycznymi oraz u pacjentów z innymi złośliwymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego, które powróciły po wcześniejszym leczeniu. Radioterapia (napromienianie) to standardowa metoda leczenia, która wykorzystuje promieniowanie do niszczenia komórek nowotworowych. W tym badaniu radioterapia jest stosowana w połączeniu z lekiem ONC206 u niektórych grup pacjentów, w tym u osób z nowo zdiagnozowanym nowotworem lub u tych, u których choroba powróciła.

Co już wiadomo o tej terapii

ONC206 – Lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych u dzieci i młodych dorosłych z nowotworami mózgu, w tym z rozlanym glejakiem linii środkowej oraz innymi nawracającymi złośliwymi guzami ośrodkowego układu nerwowego. Substancja ta działa na poziomie molekularnym, wpływając na mechanizmy odpowiedzialne za przeżycie i wzrost komórek nowotworowych w mózgu. Lek jest testowany zarówno jako monoterapia, jak i w połączeniu z radioterapią, a badania mają na celu ustalenie bezpiecznej dawki oraz ocenę jego skuteczności w leczeniu tych trudnych do wyleczenia nowotworów układu nerwowego.

Badane choroby

  • Rozlany glejak linii pośrodkowej

    Diffuse Midline Glioma to rzadki i agresywny nowotwór mózgu, który występuje głównie u dzieci i młodych dorosłych. Guz rozwija się w środkowych strukturach mózgu, najczęściej w moście mózgu, wzgórzu lub innych obszarach linii środkowej ośrodkowego układu nerwowego. Choroba charakteryzuje się obecnością specyficznej zmiany genetycznej oznaczanej jako H3K27. Nowotwór szybko rośnie i naciekae otaczające tkanki mózgowe, powodując narastające objawy neurologiczne. W miarę postępu choroby pojawiają się problemy z koordynacją ruchów, zaburzenia widzenia, trudności w połykaniu oraz inne objawy zależne od lokalizacji guza. Guz może również wywoływać bóle głowy, nudności i wymioty związane ze zwiększonym ciśnieniem wewnątrzczaszkowym.

  • Nawrotowe pierwotne złośliwe nowotwory ośrodkowego układu nerwowego

    Nawrotowe pierwotne złośliwe nowotwory ośrodkowego układu nerwowego to grupa różnych typów nowotworów mózgu i rdzenia kręgowego, które powracają po wcześniejszym leczeniu. Guzy te rozwijają się bezpośrednio w tkankach układu nerwowego, a nie są przerzutami z innych narządów. Po okresie remisji komórki nowotworowe zaczynają ponownie się namnażać w tym samym miejscu lub w pobliżu pierwotnej lokalizacji guza. Nawrót choroby może objawiać się powrotem wcześniejszych objawów neurologicznych lub pojawieniem się nowych dolegliwości. Objawy zależą od lokalizacji i rozmiaru nawrotowego guza i mogą obejmować bóle głowy, napady padaczkowe, zaburzenia ruchowe czy zmiany w zachowaniu. Każdy nawrót choroby wymaga ponownej oceny i może przebiegać w sposób odmienny od pierwotnego zachorowania.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-521180-13-00Kod protokołuPNOC023Planowana liczba uczestników256 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).