Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa komórek dendrytycznych i komórek CAR-T anty-IL13Ra2 u pacjentów z nowo rozpoznanym glejakiem pnia mózgu

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej glejak mostu mózgu, która jest nowotworem zlokalizowanym w moście mózgowym. W badaniu będą stosowane trzy rodzaje leczenia. Pierwszym jest preparat o nazwie DIPG-DC, który zawiera komórki dendrytyczne pochodzące z krwi pacjenta, przygotowane w specjalny sposób w laboratorium. Drugim jest preparat DIPG-lysate, który zawiera substancje pochodzące z komórek nowotworowych i jest używany do przygotowania komórek dendrytycznych. Trzecim jest preparat ARI0008, który zawiera limfocyty T, czyli komórki odpornościowe pobrane od pacjenta i zmodyfikowane genetycznie tak, aby rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe wykazujące na swojej powierzchni białko zwane IL13Ra2. Preparat ARI0008 będzie podawany do komór mózgowych, natomiast pozostałe preparaty będą podawane w postaci wstrzyknięć do skóry.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa zastosowania połączenia tych trzech preparatów u pacjentów z nowo rozpoznanym glejkiem mostu mózgowym. Badanie ma ocenić, jakie działania niepożądane mogą wystąpić podczas takiego leczenia oraz jak często się one pojawiają. Dodatkowo będzie oceniane, ilu pacjentów otrzyma pełny zaplanowany cykl leczenia, jak długo pacjenci przeżywają oraz jak długo choroba nie postępuje po zastosowaniu tego leczenia. Badacze będą również sprawdzać, jak układ odpornościowy pacjentów reaguje na leczenie oraz czy te reakcje są związane z wynikami leczenia.

Przed rozpoczęciem leczenia eksperymentalnego pacjenci otrzymają standardową radioterapię, czyli napromienianie obszaru guza. Następnie zostanie pobrana krew od pacjenta w procesie zwanym leukaferezą, podczas którego z krwi wyodrębnia się białe krwinki. Z tych komórek w laboratorium zostaną przygotowane komórki dendrytyczne oraz limfocyty T. Pacjent będzie otrzymywał wstrzyknięcia preparatów zawierających komórki dendrytyczne w określonych odstępach czasu, a następnie zostanie mu podany preparat ARI0008 do komór mózgowych przez specjalny zbiorniczek zwany rezerwuarem Ommaya, który zostanie wcześniej wszczepiony. Podczas badania będą przeprowadzane regularne badania krwi, płynu mózgowo-rdzeniowego oraz badania obrazowe mózgu, aby ocenić bezpieczeństwo leczenia i jego wpływ na chorobę. Pacjenci będą również oceniani pod kątem jakości życia i sprawności funkcjonowania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przygotowanie do leczenia - pobranie komórek

    Zostanie wykonane pobranie komórek z krwi (leukafereza). Procedura ta pozwoli na zebranie komórek odpornościowych, które będą następnie przygotowane w laboratorium.

    Konieczny jest odpowiedni dostęp do żyły, aby można było przeprowadzić pobranie.

  2. Krok 2

    Założenie zbiorniczka Ommaya

    Zostanie wykonany zabieg chirurgiczny polegający na założeniu zbiorniczka Ommaya z cewnikiem dokomorowym. Jest to małe urządzenie umieszczane pod skórą głowy, połączone z cewnikiem, który dociera do komór mózgu.

    Zbiorniczek ten umożliwi podawanie leków bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego, który otacza mózg i rdzeń kręgowy.

  3. Krok 3

    Podawanie komórek dendrytycznych z lizatem guza

    Otrzymasz komórki dendrytyczne (DIPG-DC) przygotowane z pobranych wcześniej komórek. Komórki te zostały poddane działaniu lizatu nowotworowego (DIPG-lysate), który zawiera materiał z komórek nowotworowych.

    Komórki dendrytyczne będą podane śródskórnie, czyli w formie zastrzyku w skórę.

    Podanie komórek dendrytycznych ma na celu przygotowanie układu odpornościowego do rozpoznawania i zwalczania komórek guza.

  4. Krok 4

    Podawanie komórek CAR-T

    Otrzymasz komórki CAR-T (ARI0008), które zostały wytworzone z pobranych wcześniej komórek odpornościowych. Komórki te zostały zmodyfikowane, aby rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe posiadające białko IL13Ra2.

    Komórki CAR-T będą podane dooponowo, czyli bezpośrednio do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego, poprzez wcześniej założony zbiorniczek Ommaya.

    Ta forma podania umożliwia dotarcie komórek bezpośrednio do obszaru, w którym znajduje się guz.

  5. Krok 5

    Obserwacja i badania kontrolne

    Przez cały okres leczenia będą przeprowadzane regularne badania kontrolne w celu monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności terapii.

    Wykonywane będą badania obrazowe według kryteriów RAPNO, które pozwolą ocenić zmiany w guzie.

    Pobierane będą próbki płynu mózgowo-rdzeniowego oraz krwi obwodowej w celu oceny parametrów immunologicznych i obecności podanych komórek CAR-T.

    Oceniana będzie jakość życia za pomocą kwestionariusza PedsQL, który pozwoli określić funkcjonowanie w życiu codziennym.

    Monitorowane będą wszelkie działania niepożądane oraz poważne działania niepożądane, szczególnie te o nasileniu stopnia 3-4 według Wspólnych Kryteriów Toksyczności.

  6. Krok 6

    Kontynuacja obserwacji do zakończenia badania

    Obserwacja będzie kontynuowana zgodnie z harmonogramem badania aż do jego zakończenia.

    Oceniane będzie przeżycie całkowite oraz przeżycie wolne od progresji choroby.

    Analizowany będzie związek między odpowiedzią immunologiczną a postępem klinicznym choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent lub jego przedstawiciel ustawowy (osoba uprawniona do podejmowania decyzji w imieniu pacjenta) musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent ma 12 lat lub więcej, musi również wyrazić własną zgodę.
  • Pacjent musi być odpowiednim kandydatem do założenia zbiornika Ommaya, który jest małym urządzeniem umieszczanym pod skórą głowy z cewnikiem wprowadzonym do komór mózgowych (przestrzeni w mózgu wypełnionych płynem).
  • Osoby w wieku rozrodczym, zarówno kobiety jak i mężczyźni, muszą stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji (zapobiegania ciąży).
  • Pacjent musi mieć nowo rozpoznany rozlany glejak wewnętrzny mostu, który jest nowotworem mózgu zlokalizowanym w części mózgu zwanej mostem. Rozpoznanie musi być potwierdzone na podstawie objawów klinicznych i badań obrazowych lub badania tkanki. Jeśli wykonano biopsję (pobranie próbki tkanki), musi ona wykazać obecność mutacji K27M (specyficzną zmianę genetyczną w komórkach guza).
  • Pacjent musi wcześniej przejść radioterapię (leczenie promieniowaniem), która jest standardowym leczeniem tego rodzaju guza. Radioterapia musi obejmować dawkę od 54 do 60 Gy podawaną w frakcjach od 1,8 do 2,2 Gy.
  • Pacjent musi mieć od 3 do 24 lat włącznie.
  • Pacjent musi mieć wynik w skali Lansky'ego (skala oceniająca sprawność dziecka w codziennych czynnościach) wynoszący co najmniej 50%. Dla pacjentów w wieku 16 lat i starszych stosuje się skalę Karnofsky'ego z wynikiem co najmniej 50%.
  • Przewidywany czas życia pacjenta musi wynosić więcej niż 12 tygodni.
  • Pacjent musi mieć prawidłową czynność szpiku kostnego (tkanki wewnątrz kości, która wytwarza komórki krwi). Oznacza to: bezwzględna liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek chroniących przed infekcjami) powyżej 1000 na mikrolitr, płytki krwi (komórki odpowiedzialne za krzepnięcie) powyżej 100 000 na mikrolitr bez konieczności przetaczania, oraz hemoglobina (białko przenoszące tlen we krwi) powyżej 8 gramów na decylitr.
  • Pacjent musi mieć prawidłową czynność wątroby i nerek.
  • Pacjent musi mieć odpowiedni dostęp do żył umożliwiający wykonanie leukafereza, czyli procedury polegającej na pobraniu białych krwinek z krwi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak danych dotyczących kryteriów wykluczenia z tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • DIPG-DC

    to szczepionka oparta na komórkach dendrytycznych. Komórki dendrytyczne to specjalne komórki układu odpornościowego, które pomagają organizmowi rozpoznawać i zwalczać choroby. W tym badaniu komórki dendrytyczne są przygotowywane w specjalny sposób - są "nauczane" rozpoznawania guza mózgu poprzez kontakt z materiałem pochodzącym z komórek nowotworowych. Po podaniu pacjentowi, te komórki mają pomóc układowi odpornościowemu lepiej rozpoznawać i atakować komórki guza.

  • ARI0008

    to terapia oparta na komórkach CAR-T. Jest to nowoczesne leczenie, w którym własne komórki odpornościowe pacjenta (komórki T) są pobierane z krwi, a następnie modyfikowane w laboratorium tak, aby lepiej rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe. Te zmodyfikowane komórki są następnie podawane bezpośrednio do komory mózgu pacjenta, gdzie mają za zadanie znajdować i niszczyć komórki guza, które mają na swojej powierzchni specjalny znacznik zwany IL13Ra2.

Co już wiadomo o tej terapii

  • DIPG-DC

    Jest to eksperymentalna szczepionka przeciwnowotworowa składająca się z komórek dendrytycznych pacjenta, które zostały pobudzone fragmentami nowotworowymi pochodzącymi z komórek glejaka mostu mózgu. Szczepionka jest podawana w formie iniekcji i obecnie jest badana w badaniach klinicznych fazy pierwszej u dzieci z nowo zdiagnozowanym glejakiem mostu mózgu. Komórki dendrytyczne działają jak nauczyciele dla układu odpornościowego, pokazując mu jak rozpoznać i zaatakować komórki nowotworowe, co ma na celu wzmocnienie naturalnej obrony organizmu przeciwko rakowi.

  • ARI0008

    Jest to eksperymentalna terapia komórkowa CAR-T skierowana przeciwko białku IL13Ra2 znajdującemu się na powierzchni komórek nowotworowych glejaka mostu mózgu. Lek jest podawany bezpośrednio do przestrzeni wewnątrzkomorowej mózgu i obecnie jest testowany w badaniach klinicznych fazy pierwszej u pacjentów z nowo zdiagnozowanym glejakiem mostu mózgu. Działanie polega na wykorzystaniu zmodyfikowanych komórek odpornościowych pacjenta (limfocytów T), które zostały przeprogramowane tak, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe wykazujące obecność białka IL13Ra2 na swojej powierzchni.

Badane choroby

Rozlany glejak pnia mózgu – Jest to rzadki i agresywny nowotwór mózgu, który rozwija się w moście, części pnia mózgu odpowiedzialnej za wiele kluczowych funkcji życiowych. Choroba dotyka głównie dzieci w wieku szkolnym, najczęściej między 5 a 7 rokiem życia. Guz rozwija się szybko i naciecza otaczające tkanki mózgowe, nie tworząc wyraźnych granic. Pierwsze objawy często obejmują problemy z koordynacją ruchową, podwójne widzenie oraz trudności w połykaniu i mówieniu. W miarę postępu choroby pojawiają się narastające zaburzenia neurologiczne, w tym osłabienie mięśni twarzy i kończyn. Choroba charakteryzuje się obecnością mutacji K27M w histonie H3, co stanowi istotną cechę molekularną tego nowotworu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-514052-32-00Kod protokołuFSJD-DIPG-DC-CARTPlanowana liczba uczestników15 osóbSponsorFundacio Sant Joan De Deu

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).