Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności sirolimusu i trametynibu u dzieci z glejakiem pnia mózgu (DIPG) w wieku 3-18 lat

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Diffuse intrinsic pontine glioma to rzadki i agresywny rodzaj nowotworu mózgu, który występuje u dzieci i nastolatków. Ten guz rozwija się w pniu mózgu, w obszarze zwanym mostem, który kontroluje wiele podstawowych funkcji życiowych takich jak oddychanie, połykanie i równowaga. Choroba ta jest szczególnie trudna do leczenia ze względu na swoje położenie w delikatnej części mózgu.

Badanie ma na celu opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów z DIPG poprzez identyfikację specjalnych znaczników molekularnych w komórkach nowotworowych i dostosowanie rodzaju leku do wykrytych znaczników. W ramach badania będą stosowane dwa leki: sirolimus oraz trametinib. Sirolimus będzie podawany podczas standardowej radioterapii, która polega na napromieniowaniu guza w celu zniszczenia komórek nowotworowych. Po zakończeniu napromieniowania niektórzy pacjenci będą otrzymywać kombinację sirolimusu i trametinibu jako dodatkowe leczenie.

Podczas badania lekarze będą regularnie sprawdzać stan zdrowia pacjentów i oceniać skuteczność leczenia. Będą wykonywane badania obrazowe MRI, czyli rezonans magnetyczny, co dwa miesiące od rozpoczęcia leczenia systemowego, aby obserwować zmiany w guzie. Dodatkowo będzie oceniana jakość życia pacjentów oraz bezpieczeństwo stosowanych leków. Badanie porówna również bezpieczeństwo leczenia u pacjentów otrzymujących tylko sirolimus z tymi, którzy otrzymują kombinację obu leków.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Ocena molekularna guza

    Po dołączeniu do badania pobrana zostanie próbka guza w celu przeprowadzenia analizy molekularnej. Ta analiza pomoże określić, które leki będą najlepsze dla konkretnego przypadku.

    Analiza zostanie wykonana przy użyciu metody NGS (sekwencjonowania nowej generacji), która pozwala na dokładne zbadanie charakterystyki molekularnej guza.

  2. Krok 2

    Radioterapia z sirolimus

    Podczas radioterapii będziesz otrzymywać lek o nazwie sirolimus (znany również jako Rapamune).

    Sirolimus może być podawany w formie roztworu doustnego o stężeniu 1 mg/ml lub w postaci tabletek powlekanych o dawce 1 mg.

    Ten lek będzie podawany równocześnie z napromienianiem w celu zwiększenia skuteczności leczenia.

  3. Krok 3

    Leczenie uzupełniające po radioterapii

    Po zakończeniu radioterapii rozpocznie się leczenie uzupełniające, które będzie zależeć od wyników analizy molekularnej guza.

    W zależności od profilu molekularnego guza, możesz otrzymywać sirolimus samodzielnie lub w połączeniu z drugim lekiem o nazwie trametinib.

    Jeśli zostanie zalecony trametinib, będzie podawany w formie tabletek powlekanych o dawce 0,5 mg (lek o nazwie handlowej Mekinist).

  4. Krok 4

    Regularne badania kontrolne

    Co 2 miesiące od rozpoczęcia leczenia systemowego będziesz miał wykonywane badanie MRI (rezonans magnetyczny).

    Te badania służą do oceny odpowiedzi na leczenie i monitorowania postępu choroby.

    Regularne badania pozwolą lekarzom na bieżąco oceniać skuteczność stosowanego leczenia.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    W określonych punktach czasowych będziesz wypełniał kwestionariusz PedQoL (pediatryczny inwentarz jakości życia).

    Ten kwestionariusz pomoże lekarzom zrozumieć, jak leczenie wpływa na codzienne funkcjonowanie i samopoczucie.

    Ocena jakości życia jest ważną częścią monitorowania całościowych efektów leczenia.

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania będzie prowadzona szczegółowa ocena bezpieczeństwa stosowanych leków.

    Lekarz będzie regularnie sprawdzał, czy nie występują niepożądane efekty uboczne związane z podawaniem sirolimus lub kombinacji sirolimus z trametinib.

    Wszelkie niepokojące objawy będą dokładnie monitorowane i odpowiednio leczone.

  7. Krok 7

    Długoterminowe obserwacje

    Będziesz pozostawał pod opieką zespołu badawczego przez cały okres obserwacji, aż do ostatniej wizyty kontrolnej.

    Lekarz będzie oceniał czas przeżycia wolnego od progresji - czyli okres, w którym choroba nie postępuje.

    Obserwacje będą kontynuowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa zastosowanego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć między 3 a 18 lat włącznie
  • Rodzice lub opiekun prawny nieletniego muszą podpisać zgodę na udział w badaniu, a pacjent powyżej 13 lat również musi podpisać własną zgodę
  • Zgoda musi obejmować wszystkie procedury diagnostyczne i terapeutyczne, w tym testy molekularne wykorzystujące metodę NGS (nowoczesną metodę analizy genów)
  • Pacjent musi mieć rozpoznanie rozlanego wewnętrznego guza mostowego (specjalny rodzaj nowotworu mózgu) postawione na podstawie objawów klinicznych i badań obrazowych
  • Diagnoza glejaka (rodzaju guza mózgu) stopnia III lub IV według klasyfikacji WHO musi być potwierdzona przez specjalistę patologa

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali leczenie sirolimusem (lek stosowany w leczeniu nowotworów) lub trametinibem (lek blokujący określone białka w komórkach nowotworowych)
  • Dzieci z ciężkimi zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
  • Pacjenci z aktywną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami
  • Dzieci z zaburzeniami krzepnięcia krwi, które mogłyby zwiększyć ryzyko krwawienia
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą wchodzić w szkodliwe interakcje z badanymi lekami
  • Dzieci z ciężkimi chorobami serca lub płuc, które mogłyby utrudnić bezpieczne przeprowadzenie badania
  • Pacjenci z niedoborem odporności (osłabiony system immunologiczny organizmu)
  • Dzieci, które uczestniczą jednocześnie w innych badaniach klinicznych z nowymi lekami
  • Pacjenci z wcześniejszą ciężką reakcją alergiczną na podobne leki
  • Dzieci z zaburzeniami wchłaniania pokarmów w jelitach, co mogłoby wpłynąć na skuteczność leku przyjmowanego doustnie
  • Pacjenci, którzy nie mogą regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne w ośrodku prowadzącym badanie
  • Dzieci z innymi nowotworami złośliwymi oprócz DIPG (rozproszonego guza pnia mózgu)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Sirolimus

    to lek immunosupresyjny, który pierwotnie był stosowany u pacjentów po przeszczepach narządów, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu. W tym badaniu sirolimus jest testowany jako potencjalne leczenie DIPG, ponieważ może blokować sygnały w komórkach nowotworowych, które pomagają im rosnąć i przeżywać. Lek ten działa poprzez zakłócanie określonych ścieżek w komórkach, które są ważne dla rozwoju guza.

  • Trametinib

    to lek przeciwnowotworowy, który należy do grupy leków nazywanych inhibitorami MEK. Został pierwotnie opracowany do leczenia pewnych rodzajów raka skóry u dorosłych. W tym badaniu trametinib jest badany jako możliwe leczenie DIPG, ponieważ może zatrzymać niekontrolowany wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie określonych sygnałów wewnątrz tych komórek. Lek ten może pomóc spowolnić lub zatrzymać rozwój guza mózgu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Sirolimus

    Ten lek jest podawany doustnie w postaci tabletek lub roztworu i działa poprzez blokowanie białka zwanego mTOR, które kontroluje wzrost i podział komórek nowotworowych. Sirolimus jest obecnie zatwierdzonym lekiem używanym głównie do zapobiegania odrzuceniu przeszczepów narządów, ale jest również badany jako potencjalne leczenie różnych rodzajów nowotworów, w tym guzów mózgu u dzieci. W badaniu klinicznym jest testowany u dzieci z rozlanym wewnętrznym glejakiem mostu (DIPG), rzadkim i agresywnym nowotworem mózgu. Mechanizm działania polega na hamowaniu szlaku sygnałowego mTOR, co prowadzi do zmniejszenia wzrostu komórek nowotworowych i może pomóc w kontrolowaniu progresji guza.

  • Trametinib

    Ten lek jest przyjmowany doustnie w postaci tabletek i należy do grupy leków zwanych inhibitorami MEK, które blokują specyficzne białka odpowiedzialne za wzrost komórek nowotworowych. Trametinib jest obecnie zatwierdzony do leczenia niektórych rodzajów czerniaka (nowotworu skóry) u dorosłych, ale jest badany jako możliwe leczenie guzów mózgu u dzieci. W tym badaniu jest testowany u dzieci z rozlanym wewnętrznym glejądem mostu (DIPG), aby sprawdzić, czy może pomóc w zatrzymaniu lub spowolnieniu wzrostu tego agresywnego nowotworu mózgu. Lek działa poprzez blokowanie białek MEK1 i MEK2, które są częścią szlaku sygnałowego kontrolującego wzrost i podział komórek, co może prowadzić do zmniejszenia rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych.

Badane choroby

Rozlany śródmiąższowy glejak mostu – Jest to rodzaj nowotworu mózgu, który rozwija się w moscie mózgowym, będącym częścią pnia mózgu. Guz charakteryzuje się rozlanym wzrostem, co oznacza, że komórki nowotworowe rozprzestrzeniają się w obrębie zdrowej tkanki mózgowej zamiast tworzyć wyraźnie odgraniczoną masę. Choroba występuje głównie u dzieci i młodzieży. W miarę postępu choroby dochodzi do stopniowego pogarszania funkcji neurologicznych. Objawy mogą obejmować zaburzenia równowagi, problemy z połykaniem, słabość mięśni twarzy oraz trudności z mową. Guz wywiera ucisk na struktury pnia mózgu odpowiedzialne za podstawowe funkcje życiowe.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515952-19-00Kod protokołuDIPGenPlanowana liczba uczestników100 osóbSponsorInstytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).