Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad zastosowaniem OTL-103 w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha u pacjentów

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Wiskotta-Aldricha, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na układ odpornościowy i krzepliwość krwi. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowej terapii genowej z użyciem leku o nazwie OTL-103. Terapia ta polega na wykorzystaniu własnych komórek macierzystych pacjenta, które są modyfikowane genetycznie, aby poprawić funkcjonowanie układu odpornościowego.

W trakcie badania pacjenci otrzymają OTL-103 w formie infuzji dożylnej. Dodatkowo, w celu przygotowania do terapii, mogą być stosowane inne leki, takie jak fludarabina fosforan, busulfan, lenograstim, rituksymab oraz pleriksafor. Leki te pomagają w przygotowaniu organizmu do przyjęcia zmodyfikowanych komórek. Badanie ma na celu ocenę skuteczności terapii w zmniejszaniu liczby ciężkich infekcji i epizodów krwawienia w ciągu roku po terapii.

Badanie będzie trwało kilka lat, a jego wyniki pomogą określić, czy terapia genowa z użyciem OTL-103 jest skuteczna i bezpieczna dla pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym ogólne przeżycie, bezpieczeństwo leczenia oraz skuteczność biologiczna terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących terapii genowej z użyciem komórek macierzystych.

    Pacjent musi spełniać kryteria włączenia, takie jak diagnoza zespołu Wiskotta-Aldricha (WAS) oraz brak dostępnego dawcy HLA-identycznego.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do terapii

    Pacjent otrzymuje fludarabinę fosforanową w formie infuzji dożylnej jako część przygotowania do terapii.

    Następnie podawany jest busulfan również w formie infuzji dożylnej, aby przygotować organizm na przyjęcie terapii genowej.

  3. Krok 3

    Terapia genowa

    Pacjent otrzymuje OTL-103, co jest kluczowym elementem terapii genowej. Jest to infuzja dożylna zawierająca zmodyfikowane komórki macierzyste pacjenta.

    Celem jest ocena skuteczności tej terapii w ciągu 12 miesięcy pod kątem zdarzeń krwotocznych oraz od 6 do 18 miesięcy pod kątem ciężkich infekcji.

  4. Krok 4

    Wsparcie po terapii

    Po terapii pacjent otrzymuje lenograstim w formie zastrzyków podskórnych, aby wspomóc regenerację komórek krwi.

    Dodatkowo, w razie potrzeby, podawany jest pleriksafor w formie zastrzyków podskórnych, aby wspomóc mobilizację komórek macierzystych.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Ocena obejmuje wskaźniki takie jak częstość ciężkich infekcji i epizodów krwotocznych, a także ogólne przeżycie i brak niepożądanych efektów związanych z terapią.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany Zespół Wiskotta-Aldricha, co oznacza, że musi mieć określoną mutację genetyczną.
  • Pacjent musi spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
    • Ciężka mutacja w genie WASP.
    • Brak ekspresji białka WASP, co oznacza, że organizm nie produkuje tego białka.
    • Wysoki wynik kliniczny, co oznacza, że pacjent ma poważne objawy choroby (wynik kliniczny Zhu równy lub większy niż 3).
    • Nie ma dostępnego dawcy spokrewnionego, który ma identyczne antygeny leukocytarne (HLA), co oznacza, że nie ma bliskiego krewnego, który mógłby być dawcą komórek.
    • Pacjent musi być mężczyzną.
    • Pacjent musi mieć od 2 do 18 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie są mężczyznami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to od 2 do 18 lat.
  • Osoby z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanego Zespołu Wiskotta-Aldricha, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ odpornościowy i krzepliwość krwi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

OTL-103 to terapia genowa wykorzystująca komórki macierzyste krwiotwórcze. W tej terapii używa się autologicznych komórek CD34+, które są pobierane od pacjenta, a następnie modyfikowane za pomocą wektora lentiwirusowego, który wprowadza cDNA genu WAS. Celem tej terapii jest leczenie zespołu Wiskotta-Aldricha (WAS) poprzez poprawę funkcji układu odpornościowego i zmniejszenie liczby krwawień oraz ciężkich infekcji.

Co już wiadomo o tej terapii

OTL-103 – OTL-103 to terapia genowa stosowana w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha. Podawana jest w formie przeszczepu autologicznych komórek macierzystych CD34+, które zostały zmodyfikowane za pomocą wektora lentiwirusowego zawierającego cDNA genu WAS. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jej skuteczność w zmniejszaniu krwawień i ciężkich infekcji. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu prawidłowego genu WAS do komórek pacjenta, co ma na celu poprawę funkcji układu odpornościowego.

Badane choroby

Zespół Wiskotta-Aldricha – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ odpornościowy i krzepnięcie krwi. Objawia się nawracającymi infekcjami, wypryskami skórnymi oraz skłonnością do krwawień. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie WAS, co prowadzi do nieprawidłowego funkcjonowania białka WASP. Z czasem może dojść do poważnych problemów z odpornością, co zwiększa ryzyko infekcji. Dzieci z tym zespołem mogą również doświadczać problemów z autoimmunologią i zwiększonego ryzyka rozwoju nowotworów. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie chłopców.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-517792-20-00Kod protokołuOTL-103-4Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorFondazione Telethon Ets

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).