Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne mRNA-3705 u pacjentów z izolowaną kwasicą metylomalonową z niedoborem mutazy metylomalonylo-CoA

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Izolowanej Kwasicy Metylomalonowej (MMA), która jest rzadką chorobą genetyczną. Choroba ta wynika z niedoboru enzymu zwanego mutazą metylomalonylo-CoA. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie mRNA-3705, który jest formą terapii genowej. Lek ten zawiera zmodyfikowane mRNA, które ma na celu poprawę działania brakującego enzymu. mRNA-3705 jest podawane w formie iniekcji dożylnej.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku mRNA-3705 u pacjentów z MMA. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części oceniane są bezpieczeństwo i tolerancja leku, a w drugiej części badana jest skuteczność leku w zmniejszaniu częstości epizodów chorobowych w porównaniu do standardowej opieki. Uczestnicy badania będą otrzymywać lek mRNA-3705 i będą monitorowani pod kątem zmian w poziomie kwasu metylomalonowego we krwi oraz innych wskaźników zdrowotnych.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak mRNA-3705 wpływa na organizm pacjentów z MMA i czy może być skutecznym sposobem leczenia tej choroby. Uczestnicy będą regularnie oceniani przez lekarzy, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. Badanie potrwa kilka lat, aby dokładnie ocenić długoterminowe efekty stosowania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny leku mRNA-3705 u pacjentów z izolowaną kwasicą metylomalonową z powodu niedoboru mutazy metylomalonylo-CoA.

    Lek mRNA-3705 jest podawany dożylnie w formie iniekcji.

  2. Krok 2

    Część I badania

    Celem tej części jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku mRNA-3705. Uczestnik otrzymuje lek w określonych dawkach, a jego stan zdrowia jest monitorowany.

    Podczas tej fazy badania, zmiany poziomu kwasu metylomalonowego we krwi są mierzone przed i po podaniu leku.

  3. Krok 3

    Część II badania

    Celem tej części jest ocena skuteczności leku mRNA-3705. Skuteczność jest mierzona na podstawie częstotliwości epizodów dekompensacji metabolicznej (MDE) w porównaniu do standardowej opieki.

    Uczestnik kontynuuje przyjmowanie leku przez 12 miesięcy, a jego stan zdrowia jest regularnie oceniany.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania, uczestnik jest monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych, w tym ciężkich działań niepożądanych (SAE) oraz działań niepożądanych prowadzących do przerwania leczenia.

    Po zakończeniu badania, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku mRNA-3705.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 1 rok w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi ważyć co najmniej 11 kg podczas wizyty kontrolnej.
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną izolowaną metylomalonową kwasicę (MMA) z powodu niedoboru enzymu mutazy metylomalonylo-CoA, co potwierdzono badaniami genetycznymi.
  • Poziom witaminy B12 we krwi uczestnika musi być równy lub wyższy od dolnej granicy normy. Jeśli poziom witaminy B12 jest podwyższony z powodu suplementacji, uczestnik może wziąć udział w badaniu, jeśli lekarz prowadzący uzna to za bezpieczne.
  • Uczestnik lub jego prawny opiekun musi być gotowy i zdolny do wyrażenia zgody na udział w badaniu oraz do przestrzegania związanych z nim ocen.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni aktywni seksualnie muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po ostatnim podaniu leku badawczego.
  • Uczestnicy muszą mieć parametry wskazujące na kliniczną ciężkość MMA.
  • (Tylko część 2) Uczestnik musi mieć co najmniej 1 udokumentowany epizod MDE (metabolicznego dekompensacji) w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej terapii.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanej terapii.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje na podobne terapie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo terapii.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

mRNA-3705 to eksperymentalny lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jest to terapia genowa, która ma na celu poprawę funkcji enzymu u pacjentów z izolowaną kwasicą metylomalonową spowodowaną niedoborem mutazy metylomalonylo-CoA. Lek podawany jest dożylnie i ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów poprzez zmniejszenie częstotliwości epizodów metabolicznych.

Co już wiadomo o tej terapii

mRNA-3705 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach globalnego badania klinicznego fazy 1/2. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki u pacjentów z izolowaną kwasicą metylomalonową spowodowaną niedoborem mutazy metylomalonylo-CoA. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tej rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania leku polega na dostarczaniu mRNA, które koduje brakujący enzym, co ma na celu poprawę metabolizmu kwasu metylomalonowego. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki genowe, które działają na poziomie molekularnym poprzez modyfikację ekspresji genów.

Badane choroby

Izolowana kwasica metylomalonowa z powodu niedoboru mutazy metylomalonylo-CoA – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wynika z braku enzymu mutazy metylomalonylo-CoA. Enzym ten jest niezbędny do prawidłowego metabolizmu niektórych aminokwasów i tłuszczów. W wyniku jego niedoboru dochodzi do gromadzenia się kwasu metylomalonowego w organizmie, co może prowadzić do różnych objawów klinicznych. Choroba może objawiać się w okresie niemowlęcym lub dzieciństwie, powodując problemy z rozwojem, wymioty, osłabienie mięśni i inne objawy metaboliczne. W miarę postępu choroby mogą wystąpić poważniejsze komplikacje, takie jak uszkodzenie nerek czy problemy neurologiczne. Choroba wymaga stałego monitorowania i zarządzania dietą, aby zminimalizować objawy i zapobiec powikłaniom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2022-502492-32-00Kod protokołumRNA-3705-P101Planowana liczba uczestników63 osobySponsorModerna Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).