Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie fludarabiny w kombinacji leków w schemacie przed haploidentycznym przeszczepem macierzystym u starszych lub osłabionych pacjentów z ostrą białaczką szpikową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z acute myeloid leukemia w podeszłym wieku lub o obniżonej sprawności, u których intensywna terapia nie jest możliwa. W ramach badania stosuje się zmniejszoną intensywność przygotowania organizmu do przeszczepu, polegającą na podaniu leku fludarabine phosphate oraz treosulfan dożylnie, a następnie przeprowadzeniu przeszczepu komórek macierzystych od częściowo zgodnego dawcy (Haplo‑SCT) z podaniem cyclophosphamide po przeszczepie.

Celem badania jest ocena, czy opisany schemat zwiększa szanse przeżycia i opóźnia nawroty choroby u tej grupy pacjentów.

W praktyce uczestnicy otrzymują wymienione leki dożylnie w określonych odstępach czasu, po czym następuje przeszczep komórek macierzystych. Po przeszczepie podaje się lek wspomagający kontrolę układu odpornościowego. Następnie pacjenci są regularnie monitorowani pod kątem powrotu choroby, funkcji szpiku oraz ewentualnych działań niepożądanych, a ich stan jest oceniany w kolejnych miesiącach.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie fludarabiny i treosulfanu (przygotowanie przedprzeszczepowe)

    W dniu rozpoczęcia protokołu podawana jest fludarabina w dawce 60 mg dożylnie. Lek podawany jest jednorazowo, zgodnie z zaleceniami lekarza.

    Również tego samego dnia podawany jest treosulfan w dawce 20 g dożylnie w postaci roztworu do infuzji. Lek podawany jest jednorazowo, zgodnie z zaleceniami lekarza.

  2. Krok 2

    Przeszczep komórek macierzystych haploidentycznych

    Po zakończeniu przygotowania następuje przeszczep haploidentycznych komórek macierzystych. Przeszczep odbywa się w warunkach szpitalnych pod kontrolą lekarza.

  3. Krok 3

    Podanie cyklofosfamidu po przeszczepie

    Bezpośrednio po przeszczepie podawany jest cyklofosfamid w dawce 40 mg/kg dożylnie. Lek podawany jest jednorazowo, zgodnie z zaleceniami lekarza.

  4. Krok 4

    Rozpoczęcie doustnej immunosupresji (cyklosporyna i mikofenolan mofetyl)

    Rozpoczyna się doustna immunosupresja, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu. Podaje się cyklosporynę w dawce 3 mg/kg na dobę, przyjmowaną doustnie.

    Również podawany jest mikofenolan mofetyl w dawce 3 g na dobę, przyjmowany doustnie. Oba leki przyjmuje się codziennie przez określony czas, ustalony przez lekarza.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek od 60 do 75 lat, albo od 18 do 59 lat, jeśli lekarz uzna, że pacjent nie może otrzymać intensywnej chemioterapii (MAC) ze względu na wysokie ryzyko innych chorób (wynik HCT‑CI ≥ 3).
  • Diagnoza ostra białaczka szpikowa (AML) według kryteriów ELN 2022 i konieczność przeszczepu szpiku krwi od innego dawcy (allo‑HSCT).
  • Stan choroby: pierwsza remisja (CR1) z ryzykiem pośrednim lub niekorzystnym, lub pierwsza remisja z ryzykiem korzystnym, ale z wykrytymi pozostałymi komórkami nowotworowymi (MRD), albo druga i dalsze remisje (CR2+), w tym leczenie po nawrocie molekularnym po pierwszej remisji.
  • Mniej niż 5 % nieprawidłowych komórek w szpiku kostnym (tzw. blast), czyli pacjent znajduje się w remisji (CR, CRi, CRh lub MLFS) według kryteriów ELN 2022.
  • Planowany przeszczep szpiku (allo‑HSCT) z haploidentycznym dawcą – czyli bliskim krewnym, który jest częściowo zgodny genetycznie.
  • Ubezpieczenie lub inny system opieki zdrowotnej, który pokrywa koszty leczenia.
  • Podpisana świadoma zgoda, czyli dokument potwierdzający, że pacjent rozumie badanie i wyraża chęć udziału.
  • Dobry ogólny stan zdrowia, oceniany jako ECOG < 2 lub wskaźnik Karnofsky’ego ≥ 60 % (ocena zdolności do wykonywania codziennych czynności).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

16 kryteriów

  • Funkcja lewej komory serca niższa niż 40 % – oznacza, że serce nie pompuje krwi wystarczająco efektywnie.
  • Kobiety w ciąży, kobiety mogące zajść w ciążę bez skutecznej antykoncepcji oraz karmiące piersią.
  • Osoby dorosłe pod ochroną prawną (np. pod opieką kuratora lub sądu).
  • Niemożność regularnego uczestniczenia w badaniu z powodu odległości, problemów społecznych lub psychicznych.
  • Wartość enzymów wątrobowych ASAT i ALAT wyższa niż 2,5‑krotność normy – wskazuje na znaczne zaburzenia pracy wątroby.
  • Wartość DLCOc (test mierzący zdolność płuc do wymiany gazowej) niższa niż 40 % – oznacza poważne ograniczenie funkcji płuc.
  • Rozpoznanie ostrej białaczki promielocytowej (specyficzny rodzaj białaczki).
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym z użyciem eksperymentalnego leku.
  • Znana nadwrażliwość (reakcja alergiczna) na leki treosulfan, fludarabine i cyclophosphamide lub ich składniki.
  • Pozytywny wynik testu na wirusa HIV.
  • Poprzedni przeszczep szpiku kostnego od dawcy (tzw. przeszczep allogeniczny HSCT).
  • Nieopanowana, ogólnoustrojowa infekcja grzybicza, bakteryjna lub wirusowa – objawy nie ustępują mimo leczenia.
  • Wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub C (HCV) z wykrywalnym poziomem wirusa lub trwające leczenie przeciwwirusowe.
  • Inna niekontrolowana lub aktywna choroba nowotworowa.
  • Wydolność nerek (klirens kreatyniny) niższa niż 50 mL/min – oznacza ograniczoną zdolność nerek do usuwania substancji z organizmu.
  • Inna poważna, niekontrolowana choroba, którą lekarz uznałby za przeciwwskazanie do stosowania leków treosulfan, fludarabine lub cyclophosphamide.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Ciclosporin

    lek podawany doustnie, który hamuje działanie układu odpornościowego. W badaniu jest stosowany jako część standardowego przygotowania pacjenta przed przeszczepem, aby zmniejszyć ryzyko odrzutu przeszczepionych komórek.

  • Mycophenolate mofetil

    lek przyjmowany doustnie, który również osłabia reakcję immunologiczną organizmu. W ramach tego badania jest używany razem z innymi lekami, aby pomóc w kontrolowaniu układu odpornościowego przed przeszczepem komórek macierzystych.

  • Fludarabine

    lek podawany dożylnie w postaci roztworu do wstrzykiwań. W tym badaniu jest testowany jako część nowego, łagodniejszego schematu przygotowawczego (FT‑RIC). Działa na komórki nowotworowe i pomaga przygotować organizm pacjenta do przeszczepu, jednocześnie będąc mniej toksycznym niż tradycyjne intensywne terapie.

  • Cyclophosphamide

    lek podawany dożylnie, stosowany w tradycyjnych programach przygotowawczych przed przeszczepem. W tym badaniu jest używany po przeszczepie (post‑transplantacyjny) jako metoda zmniejszająca ryzyko odrzutu przeszczepionych komórek i wspomagająca kontrolę układu odpornościowego.

  • Treosulfan

    lek podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji. W badaniu jest testowany jako część nowego schematu FT‑RIC, który ma być łagodniejszy dla starszych lub osłabionych pacjentów z AML. Pomaga zniszczyć komórki nowotworowe przed przeszczepem, jednocześnie wykazując mniejsze działania niepożądane niż tradycyjne intensywne preparacje.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Ciclosporin

    Lek podawany doustnie, działa jako immunosupresant hamujący aktywność komórek odpornościowych; jest szeroko stosowany i dobrze opisany w literaturze medycznej, głównie w profilaktyce odrzutu przeszczepów; blokuje enzym zwany kalcyneuryną, co zmniejsza produkcję czynnika IL‑2 i osłabia reakcję T‑komórek; klasyfikowany jest jako inhibitor kalcyneuryny.

  • Mycophenolate mofetil

    Preparat przyjmowany doustnie, używany jako lek immunosupresyjny w zapobieganiu odrzutowi przeszczepu, jest powszechnie znany i opisany w literaturze medycznej; hamuje enzym IMP dehydrogenazę, co ogranicza syntezę guaniny i zahamowuje podział komórek układu odpornościowego; zalicza się do grupy antymetabolitów immunosupresyjnych.

  • Fludarabine phosphate

    Dostępny w postaci roztworu do wstrzykiwań i infuzji dożylnych, jest lekiem przeciwnowotworowym stosowanym w leczeniu ostrej białaczki szpikowej; jest zatwierdzony i szeroko opisany w literaturze medycznej; działa jako analog puryny, zakłócając syntezę DNA i prowadząc do śmierci komórek nowotworowych; klasyfikowany jest jako antymetabolit (analog puryny).

  • Cyclophosphamide

    Podawana dożylnie w formie infuzji, stosowana jako lek chemioterapeutyczny i immunosupresyjny w przygotowaniu do przeszczepu; jest dobrze znana i szeroko opisywana w literaturze medycznej; po przekształceniu w organizmie tworzy związki, które łączą się z DNA, uszkadzając je i niszcząc szybko dzielące się komórki; należy do grupy leków alkilujących.

  • Treosulfan

    Dostępny jako roztwór do infuzji dożylnej, używany w warunkowaniu przed przeszczepem komórek macierzystych, szczególnie u starszych pacjentów; jest zatwierdzony i posiada status leku sierocego; po podaniu przekształca się w aktywne związki, które alkilują DNA i prowadzą do śmierci komórek nowotworowych; klasyfikowany jest jako lek alkilujący (prolek).

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa (AML) - jest nowotworem złośliwym komórek szpiku kostnego, w którym dochodzi do niekontrolowanego rozrostu niedojrzałych komórek mieloidalnych. Zwiększona liczba blastów w szpiku i krwi utrudnia prawidłowe wytwarzanie czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi. W wyniku tego pacjent może doświadczać zmęczenia, częstych infekcji oraz skłonności do krwawień. Choroba rozwija się szybko, a liczba blastów może przekraczać 20 % w szpiku, co definiuje stan kliniczny AML. Z czasem nieleczona może prowadzić do całkowitego wyczerpania funkcji szpiku i pogorszenia stanu ogólnego. Postępy w liczbie komórek nowotworowych mogą prowadzić do kolejnych epizodów nawrotu po początkowym ustąpieniu objawów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523632-39-00Kod protokołuFT-RIC-HAPLO-ipcPlanowana liczba uczestników77 osóbSponsorInstitut Paoli-Calmettes

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).