Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie fazy 2 ocenia bezpieczeństwo i skuteczność VQ-101 u pacjentów z chorobą Parkinsona i mutacją GBA1

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badaniem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku VQ-101 u osób z Parkinson’s disease związanej z mutacją GBA1. Mutacja to mała zmiana w genie, która może przyspieszać postęp choroby. Lek jest podawany w formie tabletki doustnej i jest porównywany z placebo, czyli nieaktywną tabletką. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek ten może spowolnić postęp choroby i czy jest bezpieczny.

Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup, a zarówno oni, jak i lekarze nie wiedzą, która tabletka jest prawdziwa – to tzw. podwójnie ślepa metoda. Tabletki przyjmuje się codziennie przez około 78 tygodni, a w trakcie tego czasu odbywają się regularne wizyty kontrolne, podczas których sprawdzane są wyniki badań krwi, ciśnienie, oraz ECG (badanie elektrycznej aktywności serca). Ocena postępu choroby odbywa się przy użyciu skali MDS-UPDRS, a dodatkowo przeprowadzane są cognitive tests oceniające pamięć i myślenie. Wszystkie zdarzenia niepożądane są dokładnie rejestrowane, aby ocenić, czy lek jest dobrze tolerowany.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie leku

    Po dołączeniu do badania uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca VQ-101 lub grupa otrzymująca placebo, czyli tabletki nie zawierające aktywnego składnika.

    Przydzielenie odbywa się w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że zarówno uczestnik, jak i personel nie wiedzą, którą wersję leku otrzymuje.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po randomizacji uczestnik otrzymuje zestaw tabletek do samodzielnego stosowania w domu.

    Każda tabletka jest przeznaczona do doustnego przyjmowania.

  3. Krok 3

    Codzienne przyjmowanie tabletki

    Uczestnik przyjmuje jedną tabletka raz dziennie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia.

    Dawka podana w badaniu wynosi 0 mg, co oznacza, że tabletka nie zawiera aktywnego składnika w grupie placebo; w grupie badanej tabletka zawiera substancję VQ-101.

    Kuracja trwa przez 78 tygodni.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Uczestnik pojawia się na wizytach kontrolnych w następujących momentach: początkowa wizyta (baseline), tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52 oraz tydzień 78.

    Podczas każdej wizyty przeprowadzane są badania laboratoryjne, pomiar ciśnienia, elektrokardiogram (EKG) oraz wywiad dotyczący ewentualnych działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Na każdej wizycie oceniana jest funkcja ruchowa przy użyciu skali MDS‑UPDRS (Movement Disorder Society – Unified Parkinson’s Disease Rating Scale).

    Dodatkowo w tygodniu 78 wykonywany jest zestaw testów poznawczych, w tym test pamięci werbalnej (HVLT‑R), test sekwencjonowania liter‑liczb, test płynności werbalnej oraz test szybkości przetwarzania (SDMT).

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Każda wizyta obejmuje ocenę wystąpienia działań niepożądanych, ich częstości, nasilenia i powagi.

    Przeprowadzane są także pytania z kwestionariusza C‑SSRS (Columbia‑Suicide Severity Rating Scale) w celu wykrycia ewentualnych myśli samobójczych.

    Wyniki badań laboratoryjnych, ciśnienia i EKG są porównywane z wartościami wyjściowymi, aby wykryć zmiany związane z lekiem.

  7. Krok 7

    Zakończenie leczenia i ostatnia ocena

    Po upływie 78 tygodni uczestnik przestaje przyjmować tabletki i odbywa się ostatnia wizyta kontrolna.

    Podczas tej wizyty zbierane są wszystkie wyniki oceny skuteczności i bezpieczeństwa, które zostaną wykorzystane do analizy badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Możesz podpisać pisemną, świadomą zgodę, czyli wyrażenie zgody po otrzymaniu pełnych informacji o badaniu.
  • Masz od 35 do 80 lat i płeć nie ma znaczenia.
  • U lekarza zdiagnozowano u Ciebie chorobę Parkinsona nie dłużej niż 5 lat temu, według specjalistycznych kryteriów opracowanych przez Movement Disorder Society (MDS).
  • Twoje wyniki w skali Hoehn i Yahr (ocena stopnia zaawansowania Parkinsona) muszą wynosić 2,5 lub mniej w momencie badania i przy jego rozpoczęciu.
  • Jesteś nosicielem jednego zmienionego (heterozygotycznego) wariantu genu GBA1, potwierdzonego w laboratorium spełniającym wysokie standardy jakości.
  • Jeśli przyjmujesz leki przeciwobjawowe na Parkinsona, takie jak lewadopa, agonista dopaminowy lub rasagilin, muszą być one stosowane od co najmniej 90 dni, a ich dawkowanie nie może się zmieniać przynajmniej 30 dni (w przypadku rasagilinu – 60 dni) przed rozpoczęciem badania.
  • Potrafisz przyjmować leki w formie tabletki doustnej.
  • Jesteś w stanie samodzielnie wykonać wszystkie zadania związane z badaniem, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego.
  • Akceptujesz wymagania dotyczące antykoncepcji: mężczyźni z partnerkami zdolnymi do zajścia w ciążę oraz kobiety w wieku rozrodczym muszą używać skutecznej metody antykoncepcyjnej (np. prezerwatywy i metodę o mniej niż 1 % ryzyku niepowodzenia rocznie) w trakcie badania i co najmniej 28 dni po ostatniej dawce leku; mężczyźni nie mogą oddawać nasienia w tym okresie; metody oparte na okresowej abstynencji nie są akceptowane.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

25 kryteriów

  • Posiadanie atypowego parkinsonizmu (np. postępującej otępłości podwzgórzowej, zespołu korowo-podstawnego lub wielokrotnego zaniku układu nerwowego) lub wtórnego parkinsonizmu spowodowanego lekami, toksynami lub udarem mózgu.
  • Regularne występowanie komplikacji motorycznych wywołanych L-dopą lub objawów zespołu dysregulacji L-dopy.
  • Obecność psychozy (np. halucynacji lub urojeń).
  • Doświadczanie zamarzania ruchów oraz silnej hipotensji ortostatycznej (spadku ciśnienia przy wstawaniu).
  • Posiadanie znanego wariantu ryzyka LRRK2 lub podwójnych/kompleksowych mutacji GBA1.
  • Rozpoznanie choroby Gauchera, objawiającej się powiększoną wątrobą i śledzioną, niską liczbą komórek krwi lub zmianami w kościach.
  • Wynik testu Montreal Cognitive Assessment (MoCA) niższy niż 22, co wskazuje na znaczące problemy z pamięcią i myśleniem.
  • Stosowanie leków na zaburzenia pamięci (np. inhibitory cholinesterazy, memantyna) w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 półokresów ich działania przed losowaniem.
  • Wysoki wynik CCI (wskaźnik współistniejących chorób), który sugeruje znaczne dodatkowe problemy zdrowotne.
  • Obecne przyjmowanie leku ambroksol w dawce większej niż 120 mg dziennie.
  • Historia jakiejkolwiek operacji mózgowej w leczeniu choroby Parkinsona, takiej jak głęboka stymulacja mózgu, pallidotomia, talamotomia lub przeszczep komórek.
  • Obecność innych istotnych chorób lub nieprawidłowości, które mogą utrudnić udział w badaniu, w tym:
    • Znaczące choroby neurologiczne inne niż PD (np. choroba Huntingtona, wodogłowie o normalnym ciśnieniu, udar, otępienie czołowo-skroniowe, choroba Alzheimera).
    • Niestałe lub poważne choroby sercowo-naczyniowe (np. zawał serca w ciągu ostatnich 12 miesięcy, niestabilna dławica, niewydolność serca, zaburzenia rytmu, bardzo niskie <45 bpm lub bardzo wysokie >100 bpm tętno w spoczynku).
    • Nieuregulowane nadciśnienie.
    • Wartości enzymów wątrobowych (bilirubiny, ALT, AST) ponad 2‑krotność górnej granicy normy.
    • Kreatynina we krwi ponad 1,5‑krotność górnej granicy normy.
    • Planowana lub niedawna (w ciągu 60 dni) duża operacja, która mogłaby zakłócić badanie.
    • Inne istotne nieprawidłowości w badaniach krwi, chemii lub moczu.
    • Uczestnictwo w innej badawczej próbie interwencyjnej w ciągu 5 półokresów (lub odpowiedniego czasu wypłukania) przed rozpoczęciem tego badania.
    • Obecny lub wcześniejszy udział w badaniu klinicznym dotyczącym terapii komórkowej lub genowej.
    • Kolejna pozycja dotycząca wysokiego wyniku CCI (wskaźnik współistniejących chorób).
    • Historia lub aktywne uzależnienie od substancji (w tym alkoholu) w ciągu ostatnich 12 miesięcy, pozytywny wynik testu narkotykowego lub brak gotowości do powstrzymania się od używek podczas wizyt w klinice (marihuana i kannabinoidy dopuszczone, ale należy ich nie przyjmować przynajmniej 24 h przed wizytą).
    • Znaczne ryzyko samobójstwa ocenione skalą C‑SSRS podczas badania przesiewowego lub w ciągu 12 miesięcy przed badaniem, lub próba samobójcza w tym czasie.
    • Kolejna pozycja dotycząca wysokiego wyniku CCI (wskaźnik współistniejących chorób).
    • W przypadku zgody na punkcję lędźwiową (nakłucie kręgosłupa) – przeciwwskazania takie jak zaburzenia krzepnięcia, przyjmowanie leków przeciwzakrzepowych (z wyjątkiem aspiryny), mała liczba płytek krwi lub inne czynniki uniemożliwiające bezpieczne wykonanie tego zabiegu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VQ-101 jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletki. W tym badaniu testuje się go jako potencjalny środek, który może spowolnić postęp choroby Parkinsona u osób, u których wykryto jednoprzepustową mutację genu GBA1. Badacze chcą sprawdzić, czy przyjmowanie VQ-101 wpływa na zmniejszenie nasilenia objawów ruchowych, ocenianych przy pomocy specjalnej skali (MDS‑UPDRS), oraz czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez uczestników badania.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Tablets matching VQ-101

    Tabletki przyjmowane doustnie, które nie zawierają żadnej aktywnej substancji i służą wyłącznie jako placebo w badaniu; takie tabletki są powszechnie stosowane w badaniach klinicznych jako kontrola, nie mają wpływu leczniczego i nie są rejestrowane jako lek; ich jedynym celem jest umożliwienie porównania efektów badanego leku z grupą nieotrzymującą aktywnego preparatu; klasyfikowane są jako substancje obojętne używane w badaniach.

  • VQ-101

    VQ-101 jest podawany w formie tabletki do przyjmowania doustnego; to eksperymentalny lek, aktualnie w fazie II badań klinicznych i nie jest jeszcze dostępny w codziennej praktyce medycznej; przeznaczony jest do leczenia Parkinsona u osób z mutacją GBA1, aby spowolnić postęp choroby; działa poprzez zwiększenie aktywności enzymu glukocerebrozydazy, co pomaga usunąć nieprawidłowe białka w mózgu, a klasyfikowany jest jako mała cząsteczka modulująca enzym.

Badane choroby

Parkinsonizm związany z mutacją GBA1 - Jest to postępujące zaburzenie ruchowe, które wynika z mutacji genu GBA1 wpływającej na funkcję enzymu glukocerebrozydazy. Objawy zaczynają się od drżenia rąk, sztywności mięśni i spowolnienia ruchów, a z czasem mogą pojawić się trudności w utrzymaniu równowagi oraz problemy z koordynacją. Choroba rozwija się stopniowo, a nasilenie objawów zwiększa się wraz z upływem lat. Postęp może obejmować także pogorszenie funkcji poznawczych i zaburzenia zachowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-525848-15-00Kod protokołuVQ101-201Planowana liczba uczestników180 osóbSponsorVanqua Bio Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).