Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie kliniczne leku toworafenib u dzieci i młodzieży z nawrotowym lub postępującym glejakiem o niskim stopniu złośliwości oraz guzami litymi z obecnością zmian w genach RAF

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy oceny skuteczności leku tovorafenib u dzieci i młodych dorosłych z glejakiem niskiego stopnia oraz innymi zaawansowanymi guzami litymi, u których występują określone zmiany genetyczne w genach RAF. Glejak jest rodzajem nowotworu mózgu, który rozwija się z komórek glejowych - komórek wspierających tkankę nerwową.

Lek tovorafenib jest podawany doustnie w postaci tabletek lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej. Jest to substancja, która może przenikać do ośrodkowego układu nerwowego i hamować działanie określonych białek zwanych kinazami RAF, które są odpowiedzialne za wzrost guza. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 600 mg, a leczenie może trwać do 72 miesięcy.

Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny i bezpieczny jest tovorafenib w leczeniu pacjentów w wieku od 6 miesięcy do 25 lat, u których choroba powróciła lub postępuje mimo wcześniejszego leczenia. W ramach badania pacjenci będą przyjmować lek, a lekarze będą regularnie oceniać, czy guz się zmniejsza oraz monitorować ewentualne działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania klinicznego

    Pacjent rozpoczyna udział w badaniu klinicznym leku tovorafenib, który jest podawany doustnie.

    Lek występuje w dwóch postaciach: jako proszek do sporządzania zawiesiny doustnej oraz jako tabletki.

  2. Krok 2

    Podział na grupy badawcze

    Pacjent zostaje przydzielony do jednej z trzech grup badawczych:

    - Grupa 1: Pacjenci z nawracającym lub postępującym guzem mózgu o niskim stopniu złośliwości

    - Grupa 2: Pacjenci z nawracającym lub postępującym guzem mózgu o niskim stopniu złośliwości (grupa rozszerzona)

    - Grupa 3: Pacjenci z zaawansowanymi guzami litymi

  3. Krok 3

    Ocena stanu zdrowia

    Przed rozpoczęciem leczenia przeprowadzana jest ocena stanu sprawności pacjenta według skali Karnofsky'ego (dla osób powyżej 16 lat) lub skali Lansky'ego (dla osób poniżej 16 lat).

    Wykonywane są badania obrazowe w celu określenia wielkości guza.

  4. Krok 4

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku tovorafenib zgodnie z zaleconym schematem dawkowania.

    Podczas leczenia prowadzone są regularne badania kontrolne oceniające skuteczność terapii i możliwe działania niepożądane.

  5. Krok 5

    Monitorowanie postępów leczenia

    Regularnie wykonywane są badania obrazowe w celu oceny odpowiedzi na leczenie.

    Prowadzona jest obserwacja pod kątem występowania działań niepożądanych i nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych.

    Badanie może trwać do kwietnia 2027 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek pacjenta musi mieścić się w przedziale od 6 miesięcy do 25 lat
  • Pacjent musi mieć jeden z następujących stanów:
    • Nawracający lub postępujący glejak niskiego stopnia (rodzaj guza mózgu) z potwierdzoną zmianą w genie BRAF
    • Zaawansowany guz lity z potwierdzoną zmianą w genach RAF
    • Pacjent musi mieć potwierdzone badaniem histopatologicznym (badanie tkanki pod mikroskopem) występowanie nowotworu złośliwego przy diagnozie początkowej lub nawrocie
    • Pacjent musi wcześniej przejść co najmniej jedną terapię systemową (np. chemioterapię) z udokumentowanym postępem choroby w badaniach obrazowych
    • Pacjent musi mieć co najmniej jedną zmianę nowotworową, którą można zmierzyć w badaniach obrazowych
    • Pacjent musi mieć odpowiednią sprawność fizyczną:
      • Dla osób w wieku 16 lat i starszych: wynik w skali Karnofsky'ego minimum 50 (skala oceniająca ogólną sprawność pacjenta)
      • Dla osób poniżej 16 lat: wynik w skali Lansky'ego minimum 50 (skala oceniająca aktywność dziecka)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest w wieku poniżej 6 miesięcy lub powyżej 25 lat
  • Pacjent nie kwalifikuje się, jeśli nie ma potwierdzonej mutacji RAF (zmiana genetyczna wpływająca na wzrost komórek)
  • Wykluczeni są pacjenci bez udokumentowanego nawrotu lub progresji glejaka o niskim stopniu złośliwości (rodzaj guza mózgu) lub zaawansowanego guza litego
  • Pacjenci, którzy nie mogą przejść badania obrazowego do oceny odpowiedzi na leczenie, nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby, które nie są w stanie przyjmować leku tovorafenib doustnie, nie mogą wziąć udziału w badaniu
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek nie kwalifikują się do badania
  • Wykluczeni są pacjenci, którzy obecnie uczestniczą w innych badaniach klinicznych
  • Osoby z niekontrolowanymi, poważnymi schorzeniami współistniejącymi nie mogą brać udziału w badaniu
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tovorafenib (znany również jako DAY101) to doustny lek, który działa jako inhibitor Pan-RAF. Jest to lek przeciwnowotworowy, który działa poprzez blokowanie białek RAF, które mogą być zmienione (zmutowane) w niektórych typach nowotworów. Lek jest badany w leczeniu dzieci i młodych dorosłych z glejakami niskiego stopnia oraz innymi zaawansowanymi guzami litymi, szczególnie w przypadkach, gdy nowotwór ma specyficzne zmiany genetyczne w ścieżce RAF. Lek jest podawany doustnie, co oznacza, że pacjent może przyjmować go w domu w formie tabletek lub kapsułek.

Co już wiadomo o tej terapii

Tovorafenib – Doustny inhibitor pan-RAF, stosowany w formie tabletek, który jest obecnie badany w leczeniu nawrotowych lub postępujących glejaków o niskim stopniu złośliwości oraz zaawansowanych guzów litych u pacjentów pediatrycznych. Lek działa poprzez hamowanie kinaz RAF (w tym zmutowanego białka BRAF), które są kluczowymi elementami szlaku sygnałowego odpowiedzialnego za wzrost komórek nowotworowych. Substancja znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów w wieku od 6 miesięcy do 25 lat, ze szczególnym uwzględnieniem przypadków z potwierdzonymi zmianami genetycznymi w obrębie RAF. Tovorafenib należy do grupy farmakologicznej inhibitorów kinaz i reprezentuje nowe podejście w terapii celowanej nowotworów z alteracjami RAF.

Badane choroby

  • Glejak o niskim stopniu złośliwości

    Nowotwór mózgu należący do grupy glejaków o niskim stopniu złośliwości, który rozwija się z komórek glejowych układu nerwowego. Jest to powoli rosnący guz, który może występować w różnych częściach mózgu. Charakteryzuje się wolniejszym tempem wzrostu w porównaniu do glejaków wysokiego stopnia. W przypadku dzieci najczęściej występuje w móżdżku, pniu mózgu i nerwach wzrokowych. Może powodować różne objawy neurologiczne, zależne od lokalizacji guza.

  • Zaawansowany guz lity

    Zaawansowany nowotwór lity, który charakteryzuje się obecnością guza o zwartej strukturze w określonym narządzie lub tkance. Jest to stadium choroby nowotworowej, w którym guz osiągnął znaczne rozmiary lub rozprzestrzenił się poza miejsce pierwotnego występowania. Nowotwory lite mogą rozwijać się w różnych częściach ciała, tworząc masy nowotworowe o określonej strukturze. W stadium zaawansowanym mogą wpływać na funkcjonowanie zajętego narządu.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-510691-20-00Kod protokołuDAY101-001Planowana liczba uczestników140 osóbSponsorDay One Biopharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).