Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie efgartigimod alfa u dzieci z uogólnioną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 2 do mniej niż 18 lat, które cierpią na uogólnioną miastenię. Jest to choroba, która powoduje osłabienie mięśni. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie efgartigimod PH20 SC, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest ustalenie odpowiedniej dawki tego leku dla dzieci z tą chorobą.

Podczas badania uczestnicy będą otrzymywać efgartigimod PH20 SC i będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa oraz działania leku. Będzie sprawdzane, jak lek wpływa na poziom przeciwciał w organizmie oraz jak zmienia się stan zdrowia uczestników. Badanie nie jest kontrolowane, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymają ten sam lek, a niektórzy mogą otrzymać placebo.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak efgartigimod PH20 SC działa u dzieci z uogólnioną miastenią i jakie są jego efekty uboczne. Wyniki pomogą w ustaleniu, czy lek jest bezpieczny i skuteczny dla młodszych pacjentów. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do lepszego leczenia dzieci z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego wymaganiach i podpisuje zgodę na udział.

    Uczestnik musi mieć od 2 do mniej niż 18 lat i być zdiagnozowany z uogólnioną miastenią.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek Vyvgart (efgartigimod alfa) jest podawany w formie zastrzyku podskórnego.

    Dawkowanie leku jest dostosowane do wieku i wielkości ciała uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie parametrów

    Regularne badania krwi są wykonywane w celu monitorowania stężenia leku w surowicy.

    Obserwowane są zmiany w poziomach przeciwciał IgG oraz przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Monitorowane są wszelkie działania niepożądane, w tym poważne działania niepożądane.

    Regularnie sprawdzane są parametry życiowe, wyniki elektrokardiogramu oraz testy laboratoryjne.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Oceniane są zmiany w codziennych czynnościach związanych z miastenią za pomocą skali MG-ADL.

    Przeprowadzane są testy jakości życia oraz zmęczenia u dzieci.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 30 września 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą być poproszeni o udział w dodatkowych ocenach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Uczestnik (lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel) rozumie wymagania badania i jest w stanie wyrazić pisemną zgodę oraz przestrzegać wymagań protokołu badania.
  • Uczestnik ma od 2 do mniej niż 18 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Uczestnik został zdiagnozowany z uogólnioną miastenią (choroba, która powoduje osłabienie mięśni), co potwierdzono badaniem fizykalnym i obecnością przeciwciał przeciwko receptorom acetylocholiny (białka, które mogą wpływać na funkcjonowanie mięśni).
  • Uczestnik nie uzyskał zadowalającej odpowiedzi na leki immunosupresyjne, kortykosteroidy lub inhibitory acetylocholinoesterazy, ale jest na stabilnej terapii związanej z miastenią. Jeśli przyjmuje kortykosteroidy i/lub leki immunosupresyjne, musi być na stabilnej dawce przez co najmniej 1 miesiąc przed rozpoczęciem badania.
  • Uczestnik zgadza się stosować środki antykoncepcyjne zgodnie z lokalnymi przepisami, a osoby mogące mieć dzieci muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas badania przesiewowego i negatywny wynik testu ciążowego z moczu przed otrzymaniem leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje na podobne terapie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod PH20 SC to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest on stosowany w celu oceny jego działania, bezpieczeństwa oraz sposobu, w jaki organizm go przetwarza u dzieci z uogólnioną miastenią. Celem badania jest potwierdzenie odpowiedniej dawki tego leku dla młodych pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod PH20 SC – Jest to lek podawany podskórnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat. W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, mających na celu potwierdzenie odpowiedniej dawki dla tej grupy wiekowej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, choroby autoimmunologicznej, która wpływa na mięśnie. Mechanizm działania leku polega na modulacji układu odpornościowego poprzez wpływ na receptory Fc, co pomaga zmniejszyć objawy choroby. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje receptory w mięśniach, co prowadzi do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu i połykaniu. Choroba może dotyczyć różnych grup mięśniowych, w tym mięśni oddechowych, co może prowadzić do problemów z oddychaniem. Objawy mogą się nasilać po wysiłku fizycznym i poprawiać po odpoczynku. Choroba często ma przebieg falujący, z okresami zaostrzeń i remisji. Występuje rzadko, ale może dotyczyć osób w różnym wieku, w tym dzieci.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2023-506159-12-00Kod protokołuARGX-113-2207Planowana liczba uczestników17 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).