Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa mavacamtenu u dorosłych z kardiomiopatią przerostową po zakończeniu badań MAVERICK-HCM lub EXPLORER-HCM

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z kardiomiopatią przerostową, które ukończyły wcześniejsze badania MAVERICK-HCM lub EXPLORER-HCM. Kardiomiopatia przerostowa to choroba serca, w której mięsień sercowy jest pogrubiony, co może utrudniać prawidłowe pompowanie krwi. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku mavacamten u tych pacjentów. Mavacamten to lek podawany w formie kapsułek, który ma na celu poprawę funkcji serca u osób z tą chorobą.

W badaniu uczestnicy będą przyjmować mavacamten doustnie przez dłuższy czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany. Badanie obejmuje również ocenę wpływu leku na masę i strukturę serca za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Uczestnicy, którzy wcześniej brali udział w badaniach MAVERICK-HCM lub EXPLORER-HCM, będą kontynuować terapię, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdrowie w dłuższej perspektywie.

Podczas badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia serca, takie jak występowanie poważnych zdarzeń sercowych, hospitalizacje, a także zmiany w funkcji serca. Celem jest zrozumienie, jak mavacamten wpływa na pacjentów z kardiomiopatią przerostową i czy jest bezpieczny do długotrwałego stosowania. Badanie ma na celu dostarczenie ważnych informacji na temat długoterminowego stosowania tego leku u osób z tą chorobą serca.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakończeniu wcześniejszego badania MAVERICK-HCM lub EXPLORER-HCM, uczestnik może przystąpić do badania przedłużającego MAVA-LTE.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie poprzedniego badania w ciągu 90 dni od podpisania zgody na udział w nowym badaniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek mavacamten jest podawany doustnie w formie kapsułek.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez badaczy w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika.

    Badania obejmują m.in. echokardiografię oraz inne testy diagnostyczne, aby ocenić wpływ leku na masę i strukturę serca.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku mavacamten.

    Monitorowane są wszelkie zdarzenia niepożądane, w tym poważne zdarzenia sercowe, hospitalizacje oraz zmiany w parametrach laboratoryjnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu zakończenie w kwietniu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może być poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnik musi ukończyć wcześniejsze badanie do wizyty końcowej w ciągu 90 dni od podpisania zgody. Osoby, które zakończyły badanie wcześniej lub przerwały je przedwcześnie, mogą być rozważane do udziału.
  • Uczestnik musi być w stanie zrozumieć i przestrzegać procedur badania, zrozumieć ryzyko związane z badaniem oraz wyrazić świadomą zgodę przed rozpoczęciem procedur badania.
  • Masa ciała uczestnika musi być większa niż 45 kg podczas wizyty kontrolnej lub w dniu rozpoczęcia badania (masa ciała w dniu rozpoczęcia musi być potwierdzona przed podaniem leku).
  • Uczestnik musi mieć odpowiednie warunki akustyczne, aby umożliwić dokładne wykonanie badania echokardiograficznego (TTE).
  • Uczestnik musi mieć udokumentowaną frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) wynoszącą co najmniej 50% w badaniu echokardiograficznym w spoczynku.
  • Parametry laboratoryjne bezpieczeństwa uczestnika muszą mieścić się w normalnych granicach. Jeśli parametry są poza normą, mogą być akceptowane, jeśli: są uznane za klinicznie nieistotne, wynik enzymów wątrobowych (alanina aminotransferaza lub asparaginian aminotransferaza) jest mniejszy niż 3 razy powyżej górnej granicy normy, a wskaźnik filtracji kłębuszkowej dostosowany do wielkości ciała wynosi co najmniej 30 mL/min/1,73 m².
  • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i, jeśli są aktywne seksualnie, muszą stosować jedną z wysoce skutecznych metod antykoncepcji od wizyty kontrolnej do 4 miesięcy po ostatniej dawce leku badawczego. Metody te obejmują: hormonalną antykoncepcję z hamowaniem owulacji, wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), system uwalniający hormony wewnątrzmaciczne (IUS), obustronne zamknięcie jajowodów, chirurgiczną sterylizację lub menopauzę przez co najmniej rok. Partnerzy mężczyzn muszą również stosować antykoncepcję (np. prezerwatywy lub wazektomię).
  • Uczestnik musi spełniać kryteria włączenia/wykluczenia i być zapisany do badania MYK-461-007. Uczestnicy z badania MAVERICK-HCM mogą brać udział w podbadaniu CMR. Uczestnicy z badania EXPLORER-HCM muszą już brać udział w podbadaniu CMR.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej uczestnikami badań MAVERICK-HCM lub EXPLORER-HCM, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej przerostowej kardiomiopatii, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przerostowa kardiomiopatia to choroba serca, w której mięsień sercowy jest pogrubiony.
  • Osoby, które nie są w odpowiednim przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla osób dorosłych.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mavacamten to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z kardiomiopatią przerostową. Jest to choroba serca, w której mięsień sercowy staje się zbyt gruby, co może utrudniać prawidłowe pompowanie krwi. Mavacamten działa poprzez zmniejszenie nadmiernej kurczliwości mięśnia sercowego, co może pomóc w poprawie funkcji serca i złagodzeniu objawów związanych z tą chorobą. W badaniu oceniane są również długoterminowe efekty leku na masę i strukturę serca za pomocą rezonansu magnetycznego.

Co już wiadomo o tej terapii

Mavacamten – Mavacamten jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z kardiomiopatią przerostową. Jest to substancja, która znajduje się w zaawansowanej fazie badań klinicznych, a jej działanie jest szeroko opisywane w literaturze medycznej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie kardiomiopatii przerostowej, zarówno w formie obstrukcyjnej, jak i nieobstrukcyjnej. Mechanizm działania mavacamtenu polega na modulacji białek kurczliwych mięśnia sercowego, co prowadzi do zmniejszenia nadmiernej kurczliwości serca. Klasyfikowany jest jako inhibitor białek kurczliwych, co czyni go unikalnym w leczeniu tej choroby.

Badane choroby

Kardiomiopatia przerostowa – Jest to choroba serca, w której mięsień sercowy staje się nienormalnie pogrubiony. Pogrubienie to może utrudniać sercu pompowanie krwi. Choroba może prowadzić do problemów z rytmem serca oraz duszności. W niektórych przypadkach może wystąpić ból w klatce piersiowej lub omdlenia. Objawy mogą się nasilać podczas wysiłku fizycznego. Choroba często jest dziedziczna i może występować w różnych formach, w tym jako kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem drogi odpływu (obstructive) lub bez zawężenia (non-obstructive).
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502858-14-00Kod protokołuMYK 461-007Planowana liczba uczestników250 osóbSponsorMyokardia Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).