Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie wpływu mavacamten na pacjentów z przerostową kardiomiopatią z przeszkodą w odpływie

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy to schorzenie, w którym mięsień serca jest nieprawidłowo pogrubiony i utrudnia przepływ krwi z serca do organizmu. Objawy mogą obejmować duszność, zmęczenie, ból w klatce piersiowej oraz kołatanie serca. W badaniu stosuje się doustne kapsułki o nazwie CAMZYOS zawierające substancję czynną mavacamten, podawaną w dawce 15 mg.

Celem badania jest ocena, jak lek wpływa na pracę serca i przepływ krwi w krótkim, średnim i długim okresie, przy użyciu nowoczesnego badania obrazowego serca zwanego CMR. Uczestnicy przyjmują lek codziennie i przechodzą serię badań serca przed rozpoczęciem leczenia, po 12 tygodniach, po roku oraz po dwóch latach. Badanie CMR to rodzaj rezonansu magnetycznego, który tworzy szczegółowe obrazy serca, pozwalając ocenić, jak dobrze serce pompuje krew i jak zmienia się jego struktura. W trakcie badania wykonuje się także proste badania krwi i pomiary ciśnienia, aby monitorować bezpieczeństwo i reakcję organizmu na lek.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Baseline evaluation

    Po dołączeniu do badania następuje pierwsza wizyta, podczas której przeprowadzane są badania diagnostyczne, w tym cardiovascular magnetic resonance (CMR) serca, pomiar parametrów krwi oraz ocena objawów związanych z obstructive hypertrophic cardiomyopathy.

    Zostaje również ustalony plan przyjmowania leku oraz wyjaśnione zostają zasady bezpieczeństwa i monitorowania.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Po zakończeniu oceny wstępnej pacjent otrzymuje camzyos 10 mg hard capsules zawierające substancję czynną mavacamten w dawce 15 mg.

    Lek przyjmuje się doustnie, jedną kapsułkę dziennie, o dowolnej porze, z posiłkiem lub bez niego.

    Kuracja trwa do momentu ostatniej wizyty kontrolnej, czyli przez okres do 24 miesięcy od rozpoczęcia leczenia.

  3. Krok 3

    Pierwsza kontrola – 12 tygodni

    Po 12 tygodniach od rozpoczęcia przyjmowania leku pacjent zgłasza się na wizytę kontrolną.

    Przeprowadzane są kolejne badania cardiovascular magnetic resonance, ocena przepływu mięśnia sercowego (myocardial perfusion reserve) oraz pomiary laboratoryjne.

    Dokonuje się także oceny tolerancji leku i ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Druga kontrola – 1 rok

    Po 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia pacjent odbywa kolejną wizytę kontrolną.

    Ponownie wykonywane są badania cardiovascular magnetic resonance, w tym pomiar parametrów T1, T2, objętości zewnątrzkomórkowej (ecv) oraz ocena zmian w masie mięśnia sercowego i objętości lewego przedsionka.

    Analizowane są także zmiany w wydajności skurczowej serca i innych wskaźnikach hemodynamicznych.

  5. Krok 5

    Ostatnia kontrola – 2 lata

    Po 24 miesiącach od pierwszej dawki pacjent przechodzi ostateczną wizytę badawczą.

    Wykonywane są końcowe badania cardiovascular magnetic resonance oraz pełna ocena wszystkich wcześniej monitorowanych parametrów, w tym zmian w przepływie mięśnia sercowego, masie serca i funkcji naczyniowej.

    Na podstawie uzyskanych danych ocenia się długoterminowy wpływ mavacamten na stan zdrowia pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Zgoda na piśmie – uczestnik musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Wiek – co najmniej 18 lat.
  • Rozpoznanie oHCM – musi mieć zdiagnozowaną obstrukcyjną hypertroficzną kardiomiopatię (oHCM), czyli nieprawidłowo pogrubioną ścianę serca (grubość ≥15 mm) bez powiększonych komór i bez innych chorób serca lub ogólnoustrojowych.
  • Kwalifikacja do leczenia mavacamten – musi spełniać szwedzkie kryteria dopuszczające stosowanie leku mavacamten.
  • Gradient w drodze odpływu lewej komory (LVOT) – ciśnienie w drodze odpływu musi wynosić co najmniej 50 mmHg w spoczynku, podczas manewru Valsalvy lub po wysiłku. (mmHg to jednostka ciśnienia, a manewr Valsalva to krótkie wstrzymanie oddechu.)
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) – musi być co najmniej 55 % (oznacza, że serce pompuje co najmniej 55 % krwi z lewej komory przy każdym skurczu).
  • Klasa NYHA II lub III – objawy dusznicy sercowej muszą należeć do klasy II (lekka do umiarkowanej) lub III (wyraźne ograniczenie aktywności). (NYHA to klasyfikacja New York Heart Association opisująca nasilenie objawów serca.)
  • Warunki dotyczące ciąży – osoby zdolne do zajścia w ciążę nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną antykoncepcję od momentu badania do 6 miesięcy po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

20 kryteriów

  • Posiadanie lub planowane wszczepienie elektronicznych urządzeń serca, takich jak rozrusznik serca (pacemaker) lub rozrusznik serca z defibrylacją (ICD).
  • Niewystarczająca czynność nerek, określona jako szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej (GFR) niższy niż 30 ml/min/1,73 m².
  • Ciężka niewydolność wątroby (klasa C według systemu Child‑Pugh) lub wyniki enzymów wątrobowych (aminotransferaza alaninowa i aminotransferaza asparaginianowa) wyższe niż trzykrotność górnej granicy normy laboratoryjnej.
  • Brak możliwości przestrzegania wymagań badania (np. regularne wizyty, przyjmowanie leków).
  • Niemożność wykonania badania rezonansu magnetycznego serca (CMR).
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) równy lub wyższy niż 40 kg/m².
  • Udział lub niedawny udział (w ciągu ostatnich 30 dni) w innym badaniu klinicznym z niezatwierdzonym lekiem.
  • Poprzedni udział w tym konkretnym badaniu.
  • Znane lub podejrzewane alergie na którykolwiek składnik używany w badaniu.
  • Ciąża (pozytywny test p‑hCG), karmienie piersią lub planowanie ciąży.
  • Problemy psychiczne, brak zgody lub trudności językowe uniemożliwiające zrozumienie, na czym polega udział w badaniu.
  • Historia lub planowane wykonanie zabiegów zmniejszających grubość przegrody serca, takich jak operacyjne usunięcie części mięśnia (myektomia) lub zabieg alkoholowy (ablacja alkoholowa).
  • Leczenie lub choroba, które według lekarza mogą wpływać na wyniki leczenia lub badania.
  • Znane choroby gromadzące substancje w sercu, które mogą wyglądać jak oHCM, np. choroba Fabry’ego, amyloidoza lub zespół Noonana z przerostem lewej komory.
  • Przebiegłe lub naprzemienne ataki migotania przedsionków (nieustalone arytmie) widoczne w badaniu EKG podczas kwalifikacji.
  • Stałe migotanie przedsionków.
  • Stosowanie w ciągu 14 dni przed badaniem lub planowane w trakcie badania leków silnie hamujących enzymy CYP3A4 lub CYP2C19, ich jednoczesne połączenia, silnych czynników indukujących te enzymy (np. rifampicyna, karbamazepina, fenytoina, efawarenzy, dziurawiec) oraz leków omeprazol lub esomeprazol.
  • Udokumentowana zwężenie tętnic wieńcowych (bardziej niż 70 % zwężenia w jednej lub kilku tętnicach) lub przebyta zawał mięśnia sercowego.
  • Znane umiarkowane lub ciężkie zwężenie aorty (zwężenie zastawki aortalnej) ocenione przez lekarza.
  • Jakikolwiek poważny lub nagły stan zdrowia (np. poważna infekcja, zaburzenia krwi, nerek, metabolizmu, przewodu pokarmowego lub układu hormonalnego), który według lekarza może spowodować przedwczesne zakończenie udziału lub utrudnić ocenę wyników badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mavacamten jest lekiem podawanym doustnie w postaci twardych kapsułek. Działa na mięsień serca, zmniejszając jego siłę skurczu, co pomaga osobom z obturacyjną przerostową kardiomiopatią (oHCM). W badaniu pacjenci przyjmują ten lek, a lekarze obserwują, jak wpływa on na przepływ krwi i funkcję serca, korzystając z nowoczesnego badania rezonansu magnetycznego serca. Dzięki temu można lepiej zrozumieć, jak lek działa zarówno krótko‑, jak i długoterminowo.

Co już wiadomo o tej terapii

CAMZYOS 10 mg hard capsules - Podaje się doustnie w postaci twardych kapsułek, zazwyczaj jedną tabletą dziennie. Mavacamten jest lekiem już dopuszczonym w niektórych krajach do leczenia obturacyjnej hypertroficznej kardiomiopatii. Działa poprzez hamowanie aktywności białka miozynowego w mięśniu sercowym, co zmniejsza siłę skurczu serca i ułatwia przepływ krwi. Należy do grupy inhibitorów miozyny, czyli leków modulujących skurcz serca.

Badane choroby

Kardiomiopatia przerostowa z zawężaniem drogi odpływu - Jest to choroba serca, w której mięsień serca (szczególnie przegroda międzykomorowa) staje się nieprawidłowo zagęszczony. Zwiększona grubość mięśnia utrudnia prawidłowy przepływ krwi z lewej komory do aorty. Z czasem może dochodzić do postępującego pogarszania się tego utrudnienia, co powoduje, że serce musi pracować ciężej, aby wypompować krew. Zmiany te mogą rozwijać się stopniowo, początkowo bez wyraźnych objawów, a później objawy mogą nasilać się w miarę postępu choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-524722-17-00Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorRegion Skane

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).