Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ninerafaxstatu u pacjentów z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy nieobturacyjnej kardiomiopatii przerostowej, która jest chorobą serca polegającą na nadmiernym pogrubieniu mięśnia sercowego. To pogrubienie utrudnia sercu prawidłowe pompowanie krwi i powoduje różne dolegliwości, takie jak duszność, zmęczenie czy ból w klatce piersiowej. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie ninerafaxstat w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu oraz placebo. Celem badania jest sprawdzenie, jak ninerafaxstat wpływa na stan zdrowia i samopoczucie osób z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową.

Badanie będzie przeprowadzone w sposób, w którym ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo, co pozwala na obiektywną ocenę skuteczności leczenia. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do jednej z grup otrzymujących ninerafaxstat lub placebo. Maksymalna dawka leku wyniesie 400 miligramów na dobę, a leczenie będzie trwało przez 12 miesięcy. Podczas badania będą wykonywane badania echokardiograficzne, czyli badania serca za pomocą ultradźwięków, które pozwalają zobaczyć, jak pracuje serce i jak wygląda jego struktura.

W trakcie badania będzie oceniane, jak zmienia się stan zdrowia uczestników, ich zdolność do wysiłku fizycznego oraz nasilenie objawów choroby. Badanie będzie monitorować różne aspekty samopoczucia pacjentów oraz ich możliwości wykonywania codziennych czynności. Uczestnicy będą regularnie oceniani przez lekarzy prowadzących badanie, którzy będą sprawdzać zarówno skuteczność leku, jak i jego bezpieczeństwo.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia badanego produktu

    Po włączeniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup. Jedna grupa będzie otrzymywać lek ninerafaxstat trihydrochloride monohydrate, druga grupa będzie otrzymywać placebo (tabletki wyglądające identycznie jak lek badany, ale niezawierające substancji czynnej).

    Lek badany ma postać tabletek o zmodyfikowanym uwalnianiu i jest przyjmowany doustnie (przez usta).

    Ani ty, ani lekarze prowadzący badanie nie będą wiedzieć, którą formę leku otrzymujesz (badanie podwójnie zaślepione).

  2. Krok 2

    Okres leczenia i obserwacji

    Będziesz przyjmować przydzielony produkt przez 12 tygodni.

    W tym czasie będziesz kontynuować przyjmowanie tabletek zgodnie z otrzymanymi instrukcjami.

  3. Krok 3

    Badania echokardiograficzne

    Podczas badania będą wykonywane badania echokardiograficzne (badanie serca za pomocą ultradźwięków).

    Badania te służą do oceny pracy twojego serca i będą wykonywane na początku badania oraz w trakcie jego trwania.

  4. Krok 4

    Wypełnianie kwestionariuszy dotyczących stanu zdrowia

    Będziesz proszony o wypełnienie kwestionariusza Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (kwestionariusz oceniający wpływ choroby serca na codzienne funkcjonowanie).

    Kwestionariusz będzie wypełniany na początku badania (pomiar wyjściowy) oraz po 12 tygodniach leczenia.

    Kwestionariusz ocenia różne aspekty: ogólny stan kliniczny, całkowity wynik, ograniczenia fizyczne oraz ogólny wynik podsumowujący.

  5. Krok 5

    Test wysiłkowy sercowo-płucny

    Zostaniesz poproszony o wykonanie testu wysiłkowego sercowo-płucnego (CPET), który polega na wysiłku fizycznym na bieżni lub rowerze ergometrycznym z jednoczesnym monitorowaniem pracy serca i płuc.

    Test ten będzie przeprowadzony na początku badania oraz po 12 tygodniach.

    Podczas testu będzie mierzony czas trwania wysiłku oraz wydolność wentylacyjna (jak efektywnie twoje płuca i serce współpracują podczas wysiłku).

  6. Krok 6

    Zakończenie 12-tygodniowego okresu leczenia

    Po upływie 12 tygodni leczenia nastąpi zakończenie głównego okresu badania.

    Zostaną przeprowadzone końcowe oceny i pomiary w celu porównania ze stanem wyjściowym.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i podpisać formularz zgody na udział w badaniu, co oznacza pisemną zgodę na uczestnictwo w badaniu klinicznym, oraz musi być gotowy przestrzegać wszystkich procedur badania przez wymagany czas. Pacjent musi rozumieć ryzyko związane z udziałem w badaniu.
  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć odpowiednie warunki do przeprowadzenia echokardiografii, czyli badania serca za pomocą ultradźwięków, które pozwala na uzyskanie dobrego obrazu serca.
  • Pacjent musi mieć rozpoznanie kliniczne kardiomiopatii przerostowej, czyli choroby mięśnia sercowego, która powoduje jego nadmierne pogrubienie. Rozpoznanie musi być zgodne z aktualnymi wytycznymi medycznymi i obejmować niewyjaśnione przerosty lewej komory serca, czyli pogrubienie ściany głównej komory serca, przy braku innych chorób serca lub chorób ogólnoustrojowych, które mogłyby wyjaśnić stopień obserwowanego przerostu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Ninerafaxstat

    to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest testowany u pacjentów z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową. Jest to lek eksperymentalny, którego celem jest poprawa stanu zdrowia i samopoczucia pacjentów z tym schorzeniem serca. W badaniu sprawdza się, czy lek ten jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu tej choroby.

  • Placebo

    to substancja nieaktywna, która wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera żadnych składników leczniczych. Jest stosowane w grupie porównawczej, aby naukowcy mogli ocenić, czy prawdziwy lek działa lepiej niż brak leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Ninerafaxstat – Lek badany w formie doustnej, który jest obecnie w fazie badań klinicznych drugiej generacji (2b) i nie jest jeszcze zatwierdzony do rutynowego stosowania w medycynie. Preparat jest przeznaczony do leczenia objawowej nieobturacyjnej kardiomiopatii przerostowej, czyli choroby serca polegającej na nadmiernym pogrubieniu mięśnia sercowego, które nie blokuje jednak przepływu krwi. Mechanizm działania leku polega na wpływanie na procesy zachodzące w komórkach mięśnia sercowego na poziomie molekularnym, co ma poprawić stan zdrowia i samopoczucie pacjentów cierpiących na tę chorobę.

Badane choroby

Kardiomiopatia przerostowa niezaporowa – Jest to choroba mięśnia sercowego, w której dochodzi do nieprawidłowego pogrubienia ściany lewej komory serca. Przerost ten nie jest związany z blokowaniem odpływu krwi z lewej komory, co odróżnia tę postać od kardiomiopatii przerostowej zaporowej. W miarę rozwoju choroby pogrubiony mięsień sercowy staje się sztywniejszy, co utrudnia prawidłowe napełnianie się komory krwią. Pacjenci odczuwają duszność, zmęczenie i ograniczenie tolerancji wysiłku fizycznego. Choroba ma charakter przewlekły i stopniowo postępujący. Objawy nasilają się wraz z upływem czasu, wpływając na codzienne funkcjonowanie i jakość życia chorego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515125-28-00Kod protokołuIMB101-010Planowana liczba uczestników210 osóbSponsorImbria Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).