Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie ATL1102 w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a u pacjentów niechodzących

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby genetycznej, która prowadzi do osłabienia mięśni. W badaniu testowany jest lek o nazwie ATL1102, który jest podawany w formie zastrzyków podskórnych. Celem badania jest ocena wpływu tego leku na funkcjonowanie mięśni rąk u osób, które nie mogą chodzić z powodu tej choroby.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej ATL1102 lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Po zakończeniu tej części badania, uczestnicy będą mieli możliwość kontynuowania leczenia ATL1102 w ramach otwartej fazy badania, gdzie wszyscy będą wiedzieli, jaki lek jest podawany.

Badanie ma na celu ocenę, czy ATL1102 poprawia funkcjonowanie mięśni rąk oraz czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez uczestników. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w funkcjonowaniu mięśni oraz ewentualnych działań niepożądanych przez cały okres trwania badania. Badanie potrwa do marca 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej lek ATL1102 lub placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Faza zaślepiona

    Uczestnik otrzymuje zastrzyk podskórny raz w tygodniu przez 25 tygodni.

    Celem tej fazy jest ocena wpływu ATL1102 na funkcję mięśni górnych kończyn u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne’a.

  3. Krok 3

    Ocena wyników

    Po 25 tygodniach ocenia się zmianę w skali Performance of Upper Limb Module for DMD 2.0 (PUL 2.0) w porównaniu do wartości początkowej.

    Dodatkowo, badane są zmiany w sile mięśniowej oraz funkcji oddechowej.

  4. Krok 4

    Faza otwarta

    Po zakończeniu fazy zaślepionej, uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie ATL1102 w fazie otwartej przez kolejne 24 tygodnie.

    Celem tej fazy jest dalsza ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku.

  5. Krok 5

    Końcowa ocena

    Po zakończeniu fazy otwartej, ponownie ocenia się zmiany w skali PUL 2.0 oraz inne parametry zdrowotne.

    Badanie kończy się oceną jakości życia uczestników oraz analizą danych zebranych podczas całego badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi mieć rodzica lub opiekuna, który rozumie cele i ryzyka badania oraz jest w stanie wyrazić pisemną zgodę na udział pacjenta w badaniu.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję serca, co oznacza, że lewa komora serca pompuje co najmniej 45% krwi przy każdym skurczu. Jeśli pacjent przyjmuje leki na serce, musi być na stabilnym schemacie leczenia przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent, który jest po okresie dojrzewania i jest aktywny seksualnie, musi zgodzić się na stosowanie zatwierdzonych metod antykoncepcji (prezerwatywy lub abstynencja) przez cały czas trwania badania i przez 4 miesiące po podaniu ostatniej dawki leku. Partnerka seksualna pacjenta również musi zgodzić się na stosowanie medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji.
  • Pacjent i jego rodzic/opiekun muszą być chętni i zdolni do uczestniczenia w zaplanowanych wizytach, przyjmowania leku i wykonywania procedur badania.
  • Pacjent musi mieć kliniczne rozpoznanie DMD (Dystrofii Mięśniowej Duchenne'a) potwierdzone badaniami genetycznymi.
  • Pacjent musi być niechodzący, co oznacza, że nie jest w stanie przejść 10 metrów bez pomocy.
  • Pacjent musi być mężczyzną w wieku od 10 do mniej niż 18 lat w momencie badania i wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi ważyć co najmniej 25 kg.
  • Jeśli pacjent przyjmuje terapię kortykosteroidami, musi być ona rozpoczęta co najmniej sześć miesięcy przed rozpoczęciem badania i być na stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi mieć określony wynik w teście oceniającym funkcję mięśni górnych kończyn (PUL 2.0) na poziomie co najmniej 2 punktów.
  • Pacjent musi być w stanie wykonać badanie spirometryczne, które mierzy funkcję oddechową, i mieć wystarczającą funkcję oddechową, co oznacza, że jego pojemność życiowa płuc wynosi co najmniej 50% przewidywanej wartości.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest kobietą. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest w stanie chodzić. Badanie dotyczy osób, które nie mogą chodzić.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Jest to choroba genetyczna, która powoduje osłabienie mięśni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ATL1102 to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Jego celem jest ocena wpływu na funkcję mięśni górnych kończyn u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy nie są w stanie chodzić. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy ATL1102 może poprawić zdolności ruchowe rąk i ramion u tych pacjentów. Dodatkowo, w fazie otwartej badania, ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku przy regularnym, cotygodniowym podawaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

ATL1102 – Jest to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który jest obecnie badany w kontekście dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji mięśni górnych kończyn u pacjentów, którzy nie są w stanie chodzić. Mechanizm działania ATL1102 polega na modulacji odpowiedzi immunologicznej, co może pomóc w ochronie mięśni przed dalszym uszkodzeniem. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta najczęściej dotyka chłopców i zaczyna się w dzieciństwie. Początkowo objawia się trudnościami w chodzeniu, bieganiu i wstawaniu z pozycji siedzącej. Z czasem prowadzi do utraty zdolności chodzenia i osłabienia mięśni rąk. W miarę postępu choroby mogą wystąpić problemy z oddychaniem i sercem. Choroba jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku tego białka w mięśniach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-512265-13-00Kod protokołu1102-DMD-Pre-CT03Planowana liczba uczestników48 osóbSponsorAntisense Therapeutics Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).