W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne nad RO7790121. Sprawdzają one skuteczność i bezpieczeństwo tego leku u osób z reumatoidalnym zapaleniem stawów, chorobą Crohna, wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i atopowym zapaleniem skóry. Badania obejmują głównie osoby z umiarkowaną do ciężkiej lub aktywną postacią choroby.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z RO7790121 obejmują kilka chorób zapalnych: reumatoidalne zapalenie stawów, chorobę Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego i atopowe zapalenie skóry. W danych są zarówno badania fazy 2, jak i fazy 3, co pokazuje, że lek jest sprawdzany na różnych etapach rozwoju klinicznego. W chorobie Crohna i wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego oceniane są głównie remisja kliniczna i odpowiedź endoskopowa. W reumatoidalnym zapaleniu stawów i atopowym zapaleniu skóry badania skupiają się na poprawie objawów oraz bezpieczeństwie. Część badań porównuje RO7790121 z placebo, a część obejmuje osoby, które wcześniej uczestniczyły w badaniach z tym lekiem.
Zakres badań z RO7790121
W dostarczonych danych RO7790121 jest badany w kilku badaniach interwencyjnych, czyli takich, w których uczestnicy otrzymują badany lek albo placebo do porównania. Badania są prowadzone u osób z chorobami zapalnymi, takimi jak reumatoidalne zapalenie stawów, choroba Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego i atopowe zapalenie skóry. Wszystkie opisane badania mają status Authorised, czyli zostały dopuszczone do prowadzenia.
W źródłach pojawia się także nazwa Afimkibart obok RO7790121. Oznacza to, że w części badań ta sama substancja jest opisana pod inną nazwą używaną w dokumentach badania.
Reumatoidalne zapalenie stawów
Jedno badanie fazy 2 ocenia RO7790121 u osób z umiarkowanym do ciężkiego reumatoidalnym zapaleniem stawów, które nie odpowiedziały na leczenie inhibitorami TNF i/lub JAK albo nie mogą ich tolerować. Do badania planowano włączyć 160 osób. W badaniu porównuje się RO7790121 z placebo, a lek podawano podskórnie, czyli pod skórę.
Główny wynik tego badania to zmiana wskaźnika DAS28-CRP od początku badania do 14. tygodnia. DAS28-CRP to skala, która pokazuje, jak aktywna jest choroba stawów. Niższy wynik zwykle oznacza mniejszą aktywność choroby.
Choroba Crohna
W danych są trzy badania dotyczące choroby Crohna, wszystkie z udziałem osób z umiarkowanie do ciężko aktywną postacią choroby. Dwa z nich są badaniami fazy 3 i oceniają RO7790121 w leczeniu indukcyjnym, czyli w leczeniu mającym wywołać poprawę na początku terapii. Jedno z tych badań planowało 429 uczestników, a drugie 604 uczestników.
W badaniach fazy 3 RO7790121 podawano dożylnie albo podskórnie i porównywano z placebo. Główne wyniki obejmowały remisję kliniczną, zdefiniowaną jako CDAI poniżej 150, oraz odpowiedź endoskopową, czyli poprawę widoczną w badaniu endoskopowym jelita. W jednym badaniu odpowiedź endoskopową zdefiniowano jako zmniejszenie SES-CD o co najmniej 50% od wartości wyjściowej.
Jest też badanie fazy 2 z udziałem 77 osób z chorobą Crohna, w którym oceniano bezpieczeństwo i tolerancję RO7790121. W tym badaniu głównym wynikiem była liczba działań niepożądanych, w tym ciężkich działań niepożądanych oraz zdarzeń prowadzących do przerwania leczenia.
Wrzodziejące zapalenie jelita grubego
RO7790121 jest także badany u osób z umiarkowanie do ciężko aktywnym wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego. W danych są dwa badania fazy 3: jedno dotyczące leczenia indukcyjnego i jedno obejmujące leczenie indukcyjne oraz podtrzymujące. Do jednego badania planowano 350 uczestników, a do drugiego 400 uczestników.
W tych badaniach RO7790121 podawano dożylnie albo w porównaniu z placebo. Głównym celem było osiągnięcie remisji klinicznej na podstawie zmodyfikowanej skali Mayo, która ocenia częstość stolców, krwawienie z odbytu i obraz endoskopowy jelita. W jednym badaniu remisję oceniano w 12. tygodniu.
Badanie indukcyjno-podtrzymujące miało sprawdzić, czy RO7790121 pomaga zarówno wywołać poprawę, jak i ją utrzymać przez dłuższy czas.
Atopowe zapalenie skóry
W danych znajdują się dwa badania dotyczące atopowego zapalenia skóry. Jedno badanie fazy 2 obejmowało osoby z umiarkowanym do ciężkiego AZS i planowało 160 uczestników. Drugie badanie fazy 2 miało charakter długoterminowy i obejmowało 125 osób, które brały wcześniej udział w badaniach klinicznych z Afimkibart (RO7790121).
W badaniu skuteczności RO7790121 porównywano z placebo i podawano podskórnie. Głównym wynikiem był odsetek osób, które osiągnęły EASI-75, czyli co najmniej 75% poprawy w skali nasilenia AZS, w 16. tygodniu.
W badaniu długoterminowym główną uwagę poświęcono bezpieczeństwu i tolerancji leku. Oceniano częstość i nasilenie działań niepożądanych, ciężkich działań niepożądanych, zdarzeń prowadzących do przerwania leczenia oraz działań niepożądanych szczególnego zainteresowania.
Jakie wyniki mierzono w badaniach
W badaniach z RO7790121 oceniano zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leczenia. W chorobach jelit najważniejsze były remisja kliniczna i odpowiedź endoskopowa, a w reumatoidalnym zapaleniu stawów oraz atopowym zapaleniu skóry oceniano poprawę objawów za pomocą odpowiednich skal.
- Remisja kliniczna oznacza bardzo małą aktywność choroby lub jej prawie całkowite wyciszenie.
- Odpowiedź endoskopowa oznacza poprawę widoczną podczas oglądania wnętrza jelita kamerą.
- Zmiana od wartości wyjściowej pokazuje, jak bardzo wynik zmienił się od początku badania do późniejszego czasu pomiaru.
- Działania niepożądane to niechciane objawy lub problemy zdrowotne, które mogą pojawić się podczas leczenia.
Kto brał udział i jakie były fazy badań
Do badań kwalifikowano osoby z określonymi chorobami i zwykle z umiarkowaną do ciężkiej albo aktywną postacią choroby. W jednym badaniu reumatoidalnego zapalenia stawów uczestniczyć mogły osoby, które nie odpowiedziały na inhibitory TNF i/lub JAK albo nie mogły ich tolerować. W badaniu długoterminowym AZS uczestniczyły osoby, które wcześniej brały udział w innych badaniach z Afimkibart (RO7790121).
W dostępnych danych są badania fazy 2 i fazy 3. Faza 2 zwykle służy do wstępnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa, a faza 3 sprawdza działanie leku w większej grupie osób. Liczba uczestników w badaniach wahała się od 77 do 604 osób.