Badanie długoterminowego bezpieczeństwa TAK-881 (ludzka normalna immunoglobulina, hialuronidaza) u pacjentów z pierwotnymi chorobami niedoboru odporności
Badanie prowadzone w: Słowacja, Dania, Polska, Holandia, Hiszpania, Grecja, Czechy, Niemcy
To badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i tolerancji leczenia zwanego TAK-881 u osób z pierwotnymi chorobami niedoboru odporności. TAK-881 to roztwór do infuzji zawierający ludzką normalną immunoglobulinę oraz hialuronidazę (rekombinowaną ludzką). Immunoglobulina pomaga wzmocnić układ odpornościowy, podczas gdy hialuronidaza jest enzymem ułatwiającym organizmowi wchłanianie immunoglobuliny.
Kryteria włączenia:
- Pacjent musi ukończyć badanie TAK-881-3001
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy na początku badania i stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres badania
- Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi być skłonny i zdolny do przestrzegania zasad i wymagań badania
Kryteria wyłączenia:
- Osoby bez rozpoznania pierwotnych chorób niedoboru odporności
- Osoby spoza określonych przedziałów wiekowych
- Osoby należące do populacji szczególnie wrażliwych, takich jak dzieci lub osoby z określonymi niepełnosprawnościami
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa poprzez monitorowanie wszelkich działań niepożądanych związanych z leczeniem. Badanie będzie również oceniać skuteczność terapii poprzez śledzenie wskaźników infekcji oraz jakości życia pacjentów.
Badany lek: TAK-881 podawany podskórnie (pod skórę). Lek działa jako środek immunomodulujący, pomagając regulować i normalizować aktywność układu odpornościowego.
Badanie wpływu ludzkiej normalnej immunoglobuliny na chorobę płuc u pacjentów z pierwotnym niedoborem przeciwciał
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie koncentruje się na postępie choroby płuc u osób z pierwotnym niedoborem przeciwciał, stanem, w którym organizm ma trudności z wytwarzaniem wystarczającej ilości przeciwciał do zwalczania infekcji. Badanie obejmuje różne typy tego schorzenia, takie jak pospolity zmienny niedobór odporności (CVID), niedobór IgA i agammaglobulinemia.
Kryteria włączenia:
- Wiek między 8 a 60 lat
- Rozpoznanie pierwotnego niedoboru przeciwciał lub pospolitego zmiennego niedoboru odporności
- Potrzeba terapii zastępczej immunoglobulinami lub już otrzymywanie takiej terapii
- Obecnie otrzymywanie dawki IgG między 0,25 a 0,6 grama na kilogram masy ciała co 3 do 4 tygodni
- Leczenie i obserwacja przez lekarza w jednym z uczestniczących ośrodków
- Pisemna zgoda świadoma na udział w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci bez pierwotnego niedoboru przeciwciał
- Pacjenci z innymi typami problemów z układem odpornościowym niewymienionymi w badaniu
- Pacjenci poza określonym przedziałem wiekowym
- Pacjenci należący do populacji szczególnie wrażliwych
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy wyższe dawki immunoglobulin mogą lepiej chronić przed postępem choroby płuc u osób z pierwotnym niedoborem przeciwciał. Będzie monitorować zdrowie płuc oraz liczbę infekcji układu oddechowego u uczestników.
Badane leki: Ludzka normalna immunoglobulina w różnych preparatach, w tym Nanogam, HyQvia, Privigen, KIOVIG, Gammanorm, CUTAQUIG, GAMMAGARD S/D, Hizentra, Octagam i Cuvitru, podawane dożylnie lub podskórnie.
Badanie wpływu podskórnej ludzkiej immunoglobuliny (Newnorm) u pacjentów z pierwotnymi chorobami niedoboru odporności
Badanie prowadzone w: Niemcy, Słowacja, Włochy, Węgry, Polska
To badanie ocenia skuteczność leku Newnorm, formy ludzkiej normalnej immunoglobuliny podawanej podskórnie, w zapobieganiu poważnym infekcjom bakteryjnym u pacjentów z pierwotnymi chorobami niedoboru odporności.
Kryteria włączenia:
- Wiek między 2 a 75 lat
- Potwierdzone rozpoznanie pierwotnej choroby niedoboru odporności wymagające terapii zastępczej immunoglobulinami z powodu niskiego poziomu przeciwciał
- Otrzymywanie regularnego leczenia przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania ze stabilną dawką immunoglobuliny dożylnej lub podskórnej w dawce od 200 do 800 mg/kg/miesiąc
- Poziom najniższy IgG wynoszący co najmniej 5 g/L na początku badania
- Pisemna zgoda świadoma dorosłego pacjenta lub rodzica/opiekuna prawnego dziecka
- Gotowość przestrzegania całego planu badania
Kryteria wyłączenia:
- Znana alergia lub poważna reakcja na preparaty immunoglobulin
- Historia ciężkiej zakrzepicy (tworzenia się zakrzepów krwi)
- Niedobór IgA z przeciwciałami przeciwko IgA
- Historia ciężkich reakcji anafilaktycznych na produkty krwiopochodne
- Obecnie otrzymywanie innego leku badawczego
- Historia przewlekłej choroby nerek, choroby wątroby, choroby serca lub udaru
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze Newnorm działa w zapobieganiu poważnym infekcjom bakteryjnym oraz zapewnienie, że cotygodniowe leczenie utrzymuje odpowiednie poziomy IgG we krwi. Będzie trwać około roku, z regularnym monitorowaniem bezpieczeństwa i skuteczności.
Badany lek: Newnorm, ludzka normalna immunoglobulina podawana podskórnie raz w tygodniu, dostosowana współczynnikiem konwersji dawki 1,37 dla pacjentów wcześniej leczonych produktem dożylnym.
Badanie wpływu TAK-881 i hialuronidazy u dorosłych z pierwotnymi chorobami niedoboru odporności
Badanie prowadzone w: Słowacja, Dania, Czechy, Polska, Holandia, Grecja, Hiszpania, Niemcy
To badanie porównuje sposób, w jaki organizm przetwarza dwa leczenia: TAK-881 oraz HyQvia. Oba preparaty zawierają ludzką normalną immunoglobulinę i są podawane podskórnie u osób w wieku 16 lat i starszych z pierwotnymi chorobami niedoboru odporności.
Kryteria włączenia:
- Udokumentowane rozpoznanie pierwotnej choroby niedoboru odporności wpływającej na zdolność organizmu do wytwarzania przeciwciał i wymagającej terapii zastępczej IgG
- Wiek między 2 a mniej niż 16 lat dla jednej części badania lub 16 lat i więcej dla innej części
- Otrzymywanie stabilnej dawki regularnego leczenia określonymi terapiami immunoglobulinami przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem, z dawką nieróżniącą się więcej niż 25% od średniej
- Określony poziom IgG we krwi zmierzony w określonych momentach przed badaniem
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować wysoce skuteczną antykoncepcję
- Gotowość przestrzegania wszystkich wymagań badania
- Pisemna zgoda przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania
Kryteria wyłączenia:
- Osoby bez pierwotnych chorób niedoboru odporności
- Osoby poniżej 16 roku życia (dla określonej części badania)
- Niektóre populacje szczególnie wrażliwe mogą być wykluczone ze względów bezpieczeństwa
Cel badania: Badanie ocenia, jak organizm wchłania i przetwarza oba leczenia (farmakokinetyka) oraz ich bezpieczeństwo i tolerancję. Uczestnicy otrzymają oba leczenia w różnych momentach badania, które potrwa do 27 tygodni. Badanie będzie również monitorować częstotliwość infekcji i ich wpływ na codzienne życie.
Badane leki: TAK-881 (roztwór zawierający ludzką normalną immunoglobulinę i hialuronidazę rekombinowaną) oraz HyQvia (ludzka normalna immunoglobulina), oba podawane podskórnie.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są cztery badania kliniczne dotyczące zespołu pierwotnego niedoboru odporności, wszystkie koncentrujące się na terapiach immunoglobulinami. Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, z najszerszym zasięgiem geograficznym w przypadku badań TAK-881, które obejmują osiem krajów.
Wszystkie badania oceniają bezpieczeństwo i skuteczność różnych preparatów immunoglobulin, przy czym szczególna uwaga jest zwracana na długoterminowe bezpieczeństwo oraz zapobieganie poważnym infekcjom bakteryjnym. Badania obejmują zarówno formy podawania dożylnego, jak i podskórnego, z rosnącym zainteresowaniem terapią podskórną ze względu na jej wygodę dla pacjentów.
Warto zauważyć, że preparaty TAK-881 są przedmiotem dwóch badań, co wskazuje na znaczne zainteresowanie tym konkretnym lekiem. Badania obejmują szeroki zakres wiekowy uczestników, od dzieci w wieku 2 lat po dorosłych do 75 lat, co pokazuje, że niedobory odporności wymagają dostosowanego leczenia w różnych grupach wiekowych.
Finlandia
