Badanie bezpieczeństwa autologicznych komórek T CD4+ edytowanych metodą CRISPR/Cas9 u pacjentów z zespołem hiper-IgM sprzężonym z chromosomem X typu 1 (HIGM1)

{\n  \"timeline\": [\n    {\n      \"step\": \"rozpoczęcie udziału w badaniu\",\n      \"step_number\": \"1\",\n      \"details\": [\n        \"Po przystąpieniu do badania otrzymujesz leczenie FT018, czyli własne komórki odpornościowe pobrane z krwi i zmienione w laboratorium. Zmiana dotyczy komórek cd4+, czyli jednego z rodzajów białych krwinek, które pomagają w obronie organizmu.\",\n        \"Leczenie jest podawane dożylnie, czyli przez wlew do żyły. Jest to jedyny badany lek w tym badaniu.\"\n      ]\n    },\n    {\n      \"step\": \"podanie dawki leku badanego\",\n      \"step_number\": \"2\",\n      \"details\": [\n        \"Otrzymujesz jedną dawkę leku badanego, a następnie oceniany jest jej wpływ i bezpieczeństwo.\",\n        \"W badaniu sprawdza się, czy po każdej dawce nie występują toksyczne działania ograniczające dawkę (czyli działania niepożądane na tyle silne, że ograniczają dalsze podawanie leku).\"\n      ]\n    },\n    {\n      \"step\": \"ewentualne podanie dawki uzupełniającej\",\n      \"step_number\": \"3\",\n      \"details\": [\n        \"U części pacjentów może zostać podana dawka uzupełniająca leku badanego.\",\n        \"W badaniu oceniane jest, ilu pacjentów otrzymuje taką dodatkową dawkę.\"\n      ]\n    },\n    {\n      \"step\": \"obserwacja po każdej dawce\",\n      \"step_number\": \"4\",\n      \"details\": [\n        \"Po każdej podanej dawce oceniane są działania niepożądane, w tym działania niepożądane, poważne działania niepożądane, działania szczególnie istotne oraz działania związane bezpośrednio z lekiem badanym.\",\n        \"Ocena jest wykonywana po 28 dniach od każdej dawki.\"\n      ]\n    },\n    {\n      \"step\": \"dalsza kontrola po leczeniu\",\n      \"step_number\": \"5\",\n      \"details\": [\n        \"Po leczeniu stan zdrowia jest oceniany także po miesiącach, po 1 roku oraz po 2 latach od leczenia.\",\n        \"W tych punktach czasowych sprawdzane są działania niepożądane, przeżycie oraz to, czy występuje irys (czyli stan zapalny związany z odbudową układu odpornościowego).\"\n      ]\n    },\n    {\n      \"step\": \"ocena zakażeń w czasie badania\",\n      \"step_number\": \"6\",\n      \"details\": [\n        \"W badaniu oceniana jest częstość, czas trwania i udział dni z umiarkowanymi lub ciężkimi zakażeniami.\",\n        \"Porównywane są okresy 2 lat przed leczeniem i 2 lat po leczeniu, z oceną w kolejnych 6-miesięcznych przedziałach czasu: po 6 miesiącach, po 1 roku, po 1,5 roku oraz po 2 latach.\"\n      ]\n    }\n  ]\n}