Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością CRN04894 u pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy
To długoterminowe badanie kontynuacyjne ocenia bezpieczeństwo i skuteczność leku CRN04894 u osób, które już uczestniczyły w poprzednich badaniach z tym lekiem. CRN04894 działa jako antagonista receptora, blokując określone sygnały w organizmie, które mogą prowadzić do zaburzeń hormonalnych u osób z wrodzonym przerostem nadnerczy.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć rozpoznany wrodzony przerost nadnerczy i ukończyć poprzednie badanie z lekiem CRN04894 z pozytywną oceną lekarza badającego. Muszą przyjmować stabilną terapię zastępczą glikokortykosteroidami w określonej minimalnej dawce dziennej równoważnej hydrokortyzonowi. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję, a mężczyźni zgodzić się na stosowanie prezerwatywy podczas stosunków seksualnych.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi wpłynąć na bezpieczeństwo lub wyniki badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki, niezdolne do przestrzegania procedur badania, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, przyjmujące leki mogące interferować z badanym lekiem, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, z ciężką chorobą wątroby lub nerek oraz z historią określonych schorzeń serca.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy CRN04894 może bezpiecznie i skutecznie obniżać poziomy androstenedionu (hormonu) we krwi podczas długoterminowego stosowania.
Badany lek: CRN04894 to lek podawany doustnie w postaci tabletki, będący w fazie badań klinicznych nad bezpieczeństwem i skutecznością długoterminowego stosowania u pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy.
Badanie roztworu doustnego krinecefontu u dzieci poniżej 2. roku życia z wrodzonym przerostem nadnerczy w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki leku
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie bada nowy lek zwany krinecerfont, podawany jako roztwór doustny dzieciom poniżej 2. roku życia z wrodzonym przerostem nadnerczy. Celem jest zrozumienie, jak lek działa w organizmach małych dzieci, jak bezpieczny jest i jak dobrze jest tolerowany.
Kryteria włączenia: Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę na udział dziecka w badaniu. Dziecko musi mieć od 0 do 2 lat w momencie badania przesiewowego i ważyć co najmniej 3,0 kg. Musi mieć potwierdzone rozpoznanie klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy z podwyższonym poziomem 17-OHP (hormonu). Dziecko musi być na stabilnej terapii hydrokortyzonem, a jeśli ma to zastosowanie, także fludrokortyzonem. Poziomy aktywności reniny osoczowej muszą być prawidłowe.
Kryteria wyłączenia: Wiek powyżej 2 lat, brak rozpoznania wrodzonego przerostu nadnerczy, znane alergie lub nadwrażliwość na krinecerfont lub podobne leki, udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, jakiekolwiek poważne schorzenie mogące zakłócić procedury badania, niemożność przestrzegania procedur badania lub wizyt kontrolnych, przyjmowanie leków mogących wchodzić w interakcje z badanym lekiem, historia istotnych problemów z nerkami lub wątrobą, oraz wszelkie stany, które według oceny lekarza badającego sprawiłyby, że udział w badaniu byłby niebezpieczny.
Cel badania: Badanie trwa 14 dni, podczas których dzieci otrzymują krinecerfont przy kontynuowaniu regularnej terapii zastępczej hormonalnej. Monitorowany jest sposób, w jaki lek przemieszcza się przez organizm, oraz wszelkie skutki uboczne.
Badany lek: Krinecerfont to lek eksperymentalny zaprojektowany do regulowania produkcji hormonów u dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy, badany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji u niemowląt i małych dzieci poniżej 2. roku życia.
Badanie nad wpływem tildacefontu i hydrokortyzonu u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy
Badanie prowadzone w: Holandia, Włochy, Dania, Szwecja, Litwa, Estonia, Łotwa, Niemcy, Rumunia, Irlandia, Polska, Hiszpania
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo tildacefontu u dorosłych pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy, którzy mają podwyższone poziomy określonych hormonów we krwi. Badanie ma charakter podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje tildacerfont, a kto placebo.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat i posiadać potwierdzony w dzieciństwie rozpoznanie klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy spowodowanego niedoborem określonego enzymu. Potwierdzenie może nastąpić poprzez test genetyczny lub wcześniejszą dokumentację medyczną wykazującą wysokie poziomy 17-hydroksyprogesteronu. Obecnie muszą być leczeni hydrokortyzonem lub podobnymi lekami w stabilnej dawce przez co najmniej 1 miesiąc przed przystąpieniem do badania. Poziomy androstenedionu muszą być wyższe niż normalne zarówno na początku badania, jak i w 4. tygodniu. Uczestnicy muszą zgodzić się na przestrzeganie określonych wytycznych dotyczących antykoncepcji.
Kryteria wyłączenia: Pacjenci bez klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, osoby niebędące uczestnikami określonych grup badania klinicznego oraz osoby nieuzane za część określonej populacji narażonej.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy tildacerfont może zmniejszyć poziomy androstenedionu (hormonu) w ciągu 12 tygodni. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie przez okres do 70 tygodni, a badanie będzie monitorować zmiany w poziomach hormonów i wszelkie działania niepożądane.
Badany lek: Tildacerfont to lek podawany doustnie w postaci tabletki, badany pod kątem zdolności do zmniejszania poziomów hormonów u osób z wrodzonym przerostem nadnerczy, należący do klasy inhibitorów steroidogenezy.
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością krinecefontu u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy
Badanie prowadzone w: Włochy, Portugalia, Bułgaria, Polska, Grecja, Austria, Niemcy, Szwecja, Francja, Hiszpania, Belgia, Czechy
To badanie kliniczne testuje nowy lek o nazwie krinecerfont (znany również jako NBI-74788) w porównaniu z placebo, aby zobaczyć, jak skuteczny jest w leczeniu objawów klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze krinecerfont działa w zmniejszaniu zapotrzebowania na glikokortykosteroidy, które są często stosowane w leczeniu tej choroby.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat, być kobietą lub mężczyzną, posiadać medycznie potwierdzone rozpoznanie klasycznego niedoboru 21-hydroksylazy oraz być na stabilnym, nadphysjologicznym schemacie dawkowania glikokortykosteroidów, który był stabilny przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym. Jeśli są leczeni fludrokortyzonem, dawka powinna być stabilna przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym. Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na konsekwentne stosowanie antykoncepcji od badania przesiewowego do ostatniej wizyty badania lub przez 30 dni po ostatniej dawce leku badanego, w zależności od tego, co nastąpi później.
Kryteria wyłączenia: Pacjenci bez rozpoznania klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy, osoby niezdolne do zmniejszenia dawki dziennej glikokortykosteroidów przy jednoczesnym utrzymaniu kontroli nad androgenami nadnerczowymi, pacjenci niezdolni do zmniejszenia poziomów steroidów nadnerczowych po początkowym 4-tygodniowym okresie leczenia, pacjenci, którzy nie zmniejszyli dawki glikokortykosteroidów do 12. miesiąca, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, oraz osoby będące częścią populacji narażonej.
Cel badania: Badanie ocenia, jak dobrze krinecerfont wpływa na poziomy hormonów w organizmie i jego ogólne bezpieczeństwo. Uczestnicy będą przyjmować lek w postaci kapsułek dwa razy dziennie przez określony czas, zaczynając od 4-tygodniowego okresu leczenia, po którym nastąpią dodatkowe oceny.
Badany lek: Krinecerfont (NBI-74788) to lek podawany doustnie w postaci tabletek, zazwyczaj przyjmowany dwa razy dziennie, badany pod kątem potencjału zmniejszania zapotrzebowania na leki glikokortykosteroidowe przy jednoczesnym utrzymaniu kontroli nad androgenami nadnerczowymi. Na poziomie molekularnym działa poprzez modulowanie aktywności określonych receptorów zaangażowanych w produkcję steroidów nadnerczowych, co pomaga w równoważeniu poziomów hormonów. Jest klasyfikowany farmakologicznie jako antagonista receptora czynnika uwalniającego kortykotropinę.
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością krinecefontu u dzieci z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy
Badanie prowadzone w: Belgia, Niemcy, Francja, Włochy, Polska, Grecja, Hiszpania
To badanie kliniczne ocenia leczenie o nazwie krinecerfont (znany również jako NBI-74788) u dzieci z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy. Krinecerfont jest testowany w dwóch postaciach: roztworu doustnego i kapsułki. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności krinecefontu w obniżaniu określonych poziomów hormonów u dzieci z tą chorobą.
Kryteria włączenia: Dzieci muszą być w wieku od 2 do 17 lat i ważyć co najmniej 10 kg. Muszą mieć medycznie potwierdzone rozpoznanie klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy i być na stabilnym planie leczenia glikokortykosteroidami. Muszą mieć podwyższone poziomy androgenów nadnerczowych (hormonów produkowanych przez gruczoły nadnerczowe). Jeśli przyjmują fludrokortyzonu, dawka powinna być stabilna przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym. Podczas badania przesiewowego aktywność reniny osoczowej powinna być mniejsza niż 3-krotność górnej granicy normy i większa niż dolna granica normy przy zwykłym spożyciu sodu.
Kryteria wyłączenia: Badanie nie obejmuje szczegółowych kryteriów wyłączenia w dostarczonych danych źródłowych.
Cel badania: Badanie będzie trwać do 52 tygodni, podczas których uczestnicy będą mieli regularne wizyty w ośrodku badawczym w celu monitorowania ich zdrowia i poziomów hormonów. Głównym celem jest sprawdzenie, czy krinecerfont może bezpiecznie obniżać poziomy steroidów nadnerczowych, podczas gdy uczestnicy kontynuują swoje zwykłe leczenie wrodzonego przerostu nadnerczy.
Badany lek: Krinecerfont to lek podawany doustnie, obecnie badany w badaniach klinicznych pod kątem potencjalnego zastosowania w leczeniu klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy poprzez obniżanie poziomów steroidów nadnerczowych. Działa poprzez modulowanie aktywności określonych receptorów zaangażowanych w produkcję steroidów. Jest klasyfikowany farmakologicznie jako antagonista receptora czynnika uwalniającego kortykotropinę.
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością CRN04894 u pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy
To badanie kliniczne ocenia nowy lek o nazwie CRN04894, który działa jako antagonista receptora, blokując określony receptor zaangażowany w produkcję hormonów. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CRN04894 w zarządzaniu wrodzonym przerostem nadnerczy, genetycznym zaburzeniem wpływającym na gruczoły nadnerczowe odpowiedzialne za produkcję ważnych hormonów.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą być mężczyznami lub kobietami w wieku od 18 do 75 lat (w Stanach Zjednoczonych mogą mieć zaledwie 16 lat). Muszą mieć potwierdzoną przez lekarza i zatwierdzoną przez eksperta medycznego klasyczną postać niedoboru 21-hydroksylazy. Powinni być na stabilnym planie leczenia zastępczego glikokortykosteroidami, co oznacza brak zmian w dawce większej niż 5 mg dziennie hydrokortyzonu w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania. Muszą przestrzegać swojego planu leczenia zastępczego hormonami zgodnie z oceną lekarza podczas okresu badania przesiewowego i przyjmować co najmniej 15 mg hydrokortyzonu (lub równoważnego leku) dziennie. Jeśli są na terapii estrogenowej, dawka nie może być zmieniana przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
Kryteria wyłączenia: Osoby nieposiadające rozpoznania wrodzonego przerostu nadnerczy, osoby spoza określonego przedziału wiekowego dla badania, osoby niebędące częścią określonych grup badania klinicznego oraz osoby nieuzanne za część wybranej populacji narażonej.
Cel badania: Uczestnicy będą otrzymywać leczenie CRN04894 doustnie przez okres 12 tygodni. Badanie będzie monitorować zmiany w poziomach hormonów, szczególnie androstenedionu w surowicy, przed godziną 11:00 w 12. tygodniu, aby ocenić główny punkt końcowy skuteczności. Regularne monitorowanie będzie prowadzone w celu śledzenia wszelkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i zmian w stanie zdrowia.
Badany lek: CRN04894 to lek podawany doustnie, obecnie badany w badaniach klinicznych pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu osób z wrodzonym przerostem nadnerczy. Znajduje się w fazie eksperymentalnej i nie jest jeszcze szeroko rozpoznawany w literaturze medycznej. Jest klasyfikowany jako modulator receptora hormonalnego.
Badanie nad tildacerfontem w celu zmniejszenia stosowania glikokortykosteroidów u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy
Badanie prowadzone w: Holandia, Włochy, Szwecja, Estonia, Litwa, Dania, Łotwa, Niemcy, Rumunia, Irlandia, Polska, Hiszpania
To badanie kliniczne ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie tildacerfont (znany również pod nazwą kodową SPR001) w zmniejszaniu stosowania glikokortykosteroidów, będących rodzajem hormonu steroidowego, u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy. Uczestnicy badania obecnie przyjmują wyższe niż normalne dawki glikokortykosteroidów w celu zarządzania swoimi objawami.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat i posiadać udokumentowane rozpoznanie klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy spowodowanego określonym niedoborem enzymu. Powinno to być potwierdzone testami genetycznymi lub określonymi poziomami hormonów, a obecnie leczeni hydrokortyzonem lub prednizonem. Poziomy hormonów, szczególnie androstenedionu, muszą mieścić się w określonym zakresie na początku badania, mierzone przed przyjęciem porannego leku. Muszą być na stabilnej dawce glikokortykosteroidów zastępczych przez co najmniej jeden miesiąc przed rozpoczęciem badania. Jeśli uczestnik ma postać tracącą sól tej choroby, musi być na stabilnej dawce mineralkortykosteroidu zastępczego przez co najmniej jeden miesiąc przed badaniem. Muszą zgodzić się na przestrzeganie określonych wytycznych dotyczących antykoncepcji podczas badania.
Kryteria wyłączenia: Pacjenci bez klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, osoby niechcące przestrzegać procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, osoby przyjmujące leki mogące interferować z badaniem, osoby, które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu oraz osoby z alergiami na badany lek.
Cel badania: Okres leczenia trwa 24 tygodnie. W tym czasie uczestnicy będą otrzymywać tildacerfont lub placebo. Lek jest przyjmowany doustnie w postaci tabletki. Uczestnicy będą kontynuować swoją obecną terapię glikokortykosteroidami, a badanie ma na celu ocenę zmian w dawkowaniu glikokortykosteroidów. Na końcu 24-tygodniowego okresu leczenia zostanie przeprowadzona końcowa ocena w celu zmierzenia bezwzględnej zmiany w dawce glikokortykosteroidów.
Badany lek: Tildacerfont to lek podawany doustnie w postaci tabletki, obecnie badany w badaniach klinicznych pod kątem potencjału w zmniejszaniu zapotrzebowania na wysokie dawki glikokortykosteroidów u osób z wrodzonym przerostem nadnerczy. Jest klasyfikowany jako lek niesteroidowy i ma na celu bardziej efektywne równoważenie poziomów hormonów.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 8 badań klinicznych nad nowymi terapiami zespołu nadnerczowo-płciowego, obejmujących zarówno populację pediatryczną, jak i dorosłych pacjentów. Badania są prowadzone głównie w krajach europejskich, z największą koncentracją w Niemczech, Włoszech, Polsce i Hiszpanii.
Większość badań koncentruje się na nowych lekach z grupy antagonistów receptorów, takich jak krinecerfont (NBI-74788), tildacerfont (SPR001) i CRN04894. Głównym celem tych badań jest zmniejszenie zapotrzebowania na wysokie dawki glikokortykosteroidów przy jednoczesnym utrzymaniu kontroli nad poziomami hormonów nadnerczowych, szczególnie androstenedionu i 17-hydroksyprogesteronu.
Godne uwagi jest badanie z deksametazonem prowadzone w Niemczech, które jako jedyne skupia się na zapobieganiu prenatalnej wirylizacji u płodów żeńskich, oferując nowe podejście do wczesnej interwencji w tej chorobie. Badania pediatryczne, w tym jedno obejmujące dzieci poniżej 2. roku życia, wskazują na rosnące zainteresowanie opracowaniem bezpiecznych i skutecznych terapii dla najmłodszych pacjentów.
Długoterminowy charakter niektórych badań, trwających do 70 tygodni, pozwoli na dokładną ocenę bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii w dłuższej perspektywie czasowej.
Austria
