Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i działania krinekerfontu u dzieci w wieku od 0 do 2 lat z wrodzonym przerostem nadnerczy

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 0 do 2 lat z wrodzonym przerostem nadnerczy. Jest to choroba genetyczna, która wpływa na produkcję hormonów w nadnerczach. W ramach badania stosowany będzie lek o nazwie crinecerfont w postaci roztworu doustnego. Lek ten jest uznawany za lek sierocy, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkich chorób.

Celem badania jest sprawdzenie, w jaki sposób organizm małych dzieci przetwarza lek crinecerfont, oraz ocena jego bezpieczeństwa i tego, jak jest tolerowany przez pacjentów. Dzieci uczestniczące w badaniu będą otrzymywały lek przez okres 14 dni, podczas których będą prowadzone obserwacje i pobierane próbki krwi do badań.

W trakcie badania pacjenci będą kontynuować swoje dotychczasowe leczenie hydrokortyzonem (i jeśli dotyczy również fludrokortyzonem). Dawkowanie tych leków powinno pozostać stabilne przez cały okres przyjmowania badanego leku. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że wszyscy uczestnicy będą otrzymywać lek crinecerfont.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek o nazwie krynecerfont (NBI-74788) w formie roztworu doustnego.

    Badanie jest przeznaczone dla dzieci w wieku od 0 do 2 lat z wrodzonym przerostem nadnerczy.

    Przed rozpoczęciem leczenia lekarz sprawdzi, czy dziecko przyjmuje stabilną dawkę hydrokortyzonu (i fludrokortyzonu, jeśli jest stosowany).

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Leczenie będzie trwało 14 dni.

    W trakcie tego okresu dziecko będzie przyjmowało lek krynecerfont w formie roztworu doustnego.

    Dotychczasowe leczenie hydrokortyzonem (i fludrokokortyzonem) będzie kontynuowane w ustalonych dawkach.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    W 7 dniu leczenia zostanie pobrana krew w celu sprawdzenia stężenia leku w organizmie.

    W 15 dniu (dzień po zakończeniu leczenia) zostanie wykonane kolejne badanie krwi.

    Podczas całego okresu leczenia będą monitorowane wszelkie działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po wykonaniu ostatnich badań krwi nastąpi zakończenie udziału w badaniu.

    Lekarz oceni bezpieczeństwo zastosowanego leczenia i jego wpływ na organizm dziecka.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić świadomą zgodę na udział dziecka w badaniu
  • Dziecko musi być w wieku od 0 do 2 lat w momencie kwalifikacji do badania
  • Waga ciała dziecka musi wynosić co najmniej 3,0 kg podczas kwalifikacji
  • Dziecko musi mieć potwierdzone medycznie rozpoznanie klasycznego wrodzoneego przerostu nadnerczy spowodowanego niedoborem enzymu 21-hydroksylazy, potwierdzone badaniami laboratoryjnymi (podwyższony poziom 17-OHP)
  • Poziom hormonu 17-OHP (mierzony przed poranną dawką hydrokortyzonu) musi być co najmniej 2 razy wyższy niż górna granica normy
  • Wynik badania przesiewowego noworodka musi być prawidłowy, z wyjątkiem podwyższonego poziomu 17-OHP lub innych nieprawidłowości, które zostały wyjaśnione przez specjalistę pediatrę
  • Dziecko musi przyjmować stabilną dawkę hydrokortyzonu (i fludrokortyzonu, jeśli dotyczy) w leczeniu wrodzonego przerostu nadnerczy
  • Poziom aktywności reninowej osocza (PRA) nie może przekraczać dwukrotności górnej granicy normy
  • Rodzice lub opiekunowie prawni muszą być gotowi przestrzegać procedur badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci powyżej 2 roku życia nie mogą wziąć udziału w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonego rozpoznania wrodzonego przerostu nadnerczy (stan, w którym nadnercza produkują nieprawidłowe ilości hormonów)
  • Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek
  • Pacjenci, którzy przyjmują leki mogące wchodzić w interakcję z badanym lekiem krinekerfontem
  • Pacjenci z nadwrażliwością lub alergią na składniki badanego leku
  • Pacjenci, których opiekunowie prawni nie wyrazili pisemnej zgody na udział w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie mogą przestrzegać protokołu badania lub regularnie stawiać się na wizyty kontrolne
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi lub poznawczymi, które mogłyby wpłynąć na ich zdolność do uczestnictwa w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Crinecerfont to eksperymentalny lek badany u dzieci w wieku od 0 do 2 lat z wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Jest to nowy lek, który ma na celu pomóc w regulacji hormonów u małych dzieci z tą chorobą. Lek podawany jest w celu zbadania, jak organizm małego dziecka radzi sobie z jego przetwarzaniem, oraz czy jest on bezpieczny i dobrze tolerowany przez tak małych pacjentów. Crinecerfont jest obecnie w fazie badań klinicznych i może potencjalnie stanowić nową opcję leczenia dla najmłodszych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy.

Co już wiadomo o tej terapii

Crinecerfont - Jest to eksperymentalny lek badany w leczeniu wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH), obecnie znajdujący się w fazie II badań klinicznych u dzieci w wieku od 0 do 2 lat. Substancja ta należy do nowej klasy leków, które działają poprzez regulację wydzielania hormonów w układzie podwzgórze-przysadka-nadnercza. Lek jest podawany w formie dostosowanej do stosowania u małych dzieci, a jego głównym celem jest kontrola nadmiernej produkcji androgenów nadnerczowych występującej w CAH. Badania koncentrują się na określeniu farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji leku w tej szczególnie wrażliwej grupie wiekowej.

Badane choroby

Wrodzony przerost nadnerczy - Wrodzona niedoczynność kory nadnerczy to genetyczna choroba, w której organizm nie jest w stanie prawidłowo produkować hormonów nadnerczy. Jest to stan wrodzony, który występuje od urodzenia i wpływa na pracę gruczołów nadnerczowych. Zaburzenie to powoduje nieprawidłową produkcję kortyzolu i aldosteronu, dwóch ważnych hormonów steroidowych. W niektórych przypadkach organizm produkuje zbyt dużo androgenów (męskich hormonów płciowych). Choroba może wpływać na rozwój fizyczny i dojrzewanie płciowe. Jest to rzadka choroba genetyczna, która może być dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-514127-42-00Kod protokołuNBI-74788-CAH2011Planowana liczba uczestników10 osób

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).