Badanie leniolizibu u pacjentów z zespołem aktywowanej fosforynozytydowej kinazy 3 delta i upośledzoną funkcją wątroby
Badanie prowadzone w: Węgry, Niemcy
To badanie skupia się na zrozumieniu, jak organizm przetwarza lek leniolisib u osób z różnym stopniem funkcjonowania wątroby. Uczestnicy otrzymują pojedynczą dawkę leku w postaci tabletek powlekanych, a następnie są monitorowani w celu oceny, jak lek jest wchłaniany i przetwarzany we krwi.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić mężczyźni i kobiety w wieku 18-79 lat, którzy nie mogą mieć dzieci. Uczestnicy powinni mieć stabilną funkcję wątroby lub jej brak problemów, w zależności od grupy badawczej. Wymagane jest spełnienie określonych kryteriów dotyczących funkcji wątroby według Klasyfikacji Child-Pugh (Klasa B lub C dla osób z problemami wątrobowymi). Uczestnicy muszą mieć wskaźnik masy ciała (BMI) między 18,0 a 34,9 kg/m² i ważyć więcej niż 50 kg. Kobiety muszą być pomenopauzalne, po operacji usunięcia macicy lub jajników, albo z potwierdzoną niewydolnością jajników. Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie prezerwatyw i skutecznej metody antykoncepcji z partnerką przez 90 dni po ostatniej dawce.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z zespołem aktywowanej kinazy PI3 delta nie mogą uczestniczyć w tym konkretnym badaniu. Wykluczone są również osoby z problemami wątrobowymi, które wpływają na przetwarzanie leków, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby z grup wrażliwych, które nie mogą wyrazić świadomej zgody.
Cel badania: Głównym celem jest ocena farmakokinetyki leniolizibu, czyli tego, jak lek zachowuje się w organizmie u osób z upośledzoną funkcją wątroby w porównaniu do osób ze zdrową wątrobą. Badanie ma na celu zapewnienie, że lek jest bezpieczny i skuteczny niezależnie od stanu zdrowia wątroby pacjenta.
Badany lek: Leniolisib to doustny inhibitor selektywnie blokujący enzym p110δ, który jest częścią układu odpornościowego. Pomaga kontrolować objawy zespołu poprzez hamowanie nadaktywności tego enzymu.
Badanie wpływu leniolizibu u dzieci w wieku 1-6 lat z zespołem aktywowanej kinazy PI3 delta (APDS)
Badanie prowadzone w: Portugalia, Hiszpania
To badanie jest przeznaczone specjalnie dla małych dzieci w wieku 1-6 lat z rozpoznanym zespołem APDS. Badacze oceniają bezpieczeństwo i skuteczność leniolizibu w tej młodej grupie wiekowej.
Kryteria włączenia: Dziecko musi mieć od 1 do 6 lat w momencie pierwszej procedury badania i ważyć między 8 a 37 kilogramów. Wymagane jest potwierdzenie genetycznej mutacji w genie PIK3CD (APDS1) lub PIK3R1 (APDS2). Pacjent musi mieć co najmniej jeden mierzalny powiększony węzeł chłonny widoczny na skanach MRI lub CT w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania. Dziecko musi mieć powiększone węzły chłonne lub inne tkanki oraz objawy odpowiadające APDS, takie jak nawracające infekcje ucha, nosa i płuc. Musi być w stanie połknąć lek badany bez modyfikacji. Ciśnienie krwi powinno być poniżej 95. percentyla dla płci, wieku i wzrostu dziecka, a tętno w odpowiednim zakresie dla wieku. Wymagana jest pisemna zgoda rodziców lub opiekuna prawnego.
Kryteria wykluczenia: Dzieci spoza przedziału wiekowego 1-6 lat, dzieci bez potwierdzonego APDS, dzieci, które nie mogą bezpiecznie przyjmować leniolizibu, dzieci z innymi schorzeniami lub przyjmujące leki mogące zakłócać badanie, dzieci po niedawnej poważnej chorobie lub operacji, oraz dzieci, które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym.
Cel badania: Badanie składa się z dwóch części. Pierwsza ocenia, jak dobrze dzieci tolerują lek i jego bezpośrednie działanie. Druga część bada długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję leniolizibu. Przeprowadzane są regularne badania kontrolne, w tym badania obrazowe (MRI lub CT) do obserwacji zmian w organizmie, szczególnie w zakresie limfoproliferacji charakterystycznej dla APDS.
Badany lek: Leniolisib podawany jest doustnie w postaci granulek powlekanych w jednorazowych pojemnikach. Jest to selektywny inhibitor kinazy PI3δ, który ma na celu korygowanie nieprawidłowości układu odpornościowego związanych z APDS.
Badanie wpływu leniolizibu u pacjentów z zespołem aktywowanej fosforynozytydowej kinazy 3 delta
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie porównuje, jak organizm wchłania różne dawki leniolizibu u zdrowych ochotników. Jest to ważne dla określenia najlepszego sposobu podawania leku w przyszłych terapiach.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć między 18 a 60 lat i być osobami niepalącymi lub które rzuciły palenie co najmniej 3 miesiące przed badaniem. Kobiety muszą być niezdolne do zajścia w ciążę z powodu operacji, menopauzy lub innych przyczyn, z negatywnym wynikiem testu ciążowego. Uczestnicy muszą zaprzestać przyjmowania wszystkich leków na receptę na 30 dni przed badaniem oraz leków bez recepty, witamin i suplementów ziołowych na 14 dni przed badaniem (z wyjątkiem paracetamolu). Wymagane są prawidłowe wyniki testów funkcji wątroby. BMI musi mieścić się w zakresie 18,5-30,0. Uczestnicy muszą powstrzymać się od spożywania alkoholu przez 48 godzin przed i podczas badania oraz od kofeiny i produktów grejpfrutowych. Mężczyźni zdolni do rozrodu muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji przez cały okres badania i przez 3 miesiące po ostatniej dawce.
Kryteria wykluczenia: Osoby z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z alergią na badany lek lub jego składniki, osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, osoby po poważnej operacji w ciągu ostatnich 3 miesięcy oraz osoby, których lekarz prowadzący badanie uzna, że udział byłby niebezpieczny.
Cel badania: Głównym celem jest ocena biodostępności różnych form i dawek leniolizibu (tabletki 10 mg, 30 mg, 40 mg, 50 mg, granulki 30 mg oraz tabletka 70 mg). Badacze chcą zrozumieć, jak różne postacie leku są przetwarzane przez organizm i jak dobrze są tolerowane po pojedynczej dawce.
Badany lek: Leniolisib podawany jest doustnie w postaci tabletek powlekanych lub granulek. Jest to selektywny inhibitor fosforynozytydowej kinazy 3 delta, który pomaga regulować odpowiedź immunologiczną poprzez hamowanie określonego enzymu zaangażowanego w funkcjonowanie komórek odpornościowych.
Podsumowanie
Wszystkie trzy trwające badania kliniczne koncentrują się na testowaniu leniolizibu, selektywnego inhibitora kinazy PI3δ, u różnych grup pacjentów. Badania obejmują małe dzieci (1-6 lat), dorosłych ze zdrową wątrobą oraz osoby z upośledzoną funkcją wątroby. Geograficznie badania prowadzone są w krajach Europy Środkowej i Południowej: Niemczech, Węgrzech, Portugalii i Hiszpanii.
Godne uwagi jest to, że jedno z badań specjalnie wyklucza pacjentów z faktycznym zespołem aktywowanej kinazy PI3 delta, ponieważ skupia się na ocenie farmakokinetyki u zdrowych ochotników lub osób z problemami wątrobowymi. Pozostałe dwa badania są skierowane bezpośrednio do pacjentów z tym rzadkim schorzeniem, przy czym jedno z nich koncentruje się wyłącznie na populacji pediatrycznej.
Wszystkie badania mają na celu lepsze zrozumienie, jak leniolisib działa w organizmie, jakie jest jego bezpieczeństwo oraz jak może pomóc osobom cierpiącym na zespół aktywowanej kinazy PI3 delta. Wyniki tych badań mogą przyczynić się do opracowania skuteczniejszych opcji leczenia dla tej rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na układ odpornościowy.
Niemcy
