Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu leniolisibu na farmakokinetykę kofeiny, midazolamu, rosuwastatyny, furosemidu i metforminy u zdrowych ochotników z zespołem aktywowanej kinazy PI3K‑delta

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby o nazwie Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome. Choroba jest wynikiem nieprawidłowego działania enzymu w układzie odpornościowym, co może prowadzić do problemów z infekcjami i innymi objawami.

Uczestnicy będą przyjmować lek eksperymentalny leniolisib (kod badania CDZ173) oraz jednorazowo podawane leki: kofeinę, midazolam, rosuvastatin, furosemide i metforminę. Celem badania jest ocena wpływu leniolisibu na sposób, w jaki organizm przetwarza te leki. Przetwarzanie leku, czyli jak szybko jest wchłaniany, rozprowadzany, rozkładany i usuwany, nazywa się farmakokinetyką.

W trakcie badania uczestnicy przyjmą leniolisib przez kilka dni, a w wyznaczonych momentach dostaną jednorazowe dawki wymienionych leków. Po każdej dawce pobierane będą małe próbki krwi, aby zmierzyć poziom leków w organizmie. Badanie obejmuje regularne kontrole stanu zdrowia, pomiary ciśnienia, badania laboratoryjne oraz prosty zapis EKG, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po zapisaniu się do badania podpisujesz zgodę i otrzymujesz instrukcje dotyczące dalszych wizyt.

    Zostajesz poinformowany o planie badania oraz o lekach, które będziesz przyjmować.

  2. Krok 2

    Wizyta wstępna i badania podstawowe

    Podczas pierwszej wizyty wykonuje się pomiar ciśnienia krwi, tętna oraz temperatury.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne krwi i moczu oraz EKG w celu ustalenia stanu zdrowia przed podaniem leków.

    Wszystkie wyniki są oceniane przed rozpoczęciem przyjmowania leków badawczych.

  3. Krok 3

    Pierwsze podanie koktajlu leków

    W wyznaczonym dniu przyjmujesz jednocześnie pięć leków doustnie:

    Kofeina 100 mg, midazolam 2 mg, rosuwastatyna 5 mg, furosemid 5 mg oraz metformin 500 mg.

    Leki przyjmuje się zgodnie z instrukcją, popijając szklanką wody.

    Po przyjęciu pozostajesz w placówce na określony czas w celu obserwacji i pobrania próbek krwi.

  4. Krok 4

    Rozpoczęcie podawania leniolisib

    Po zakończeniu pierwszej serii pomiarów rozpoczynasz przyjmowanie leniolisib w dawce 140 mg doustnie.

    Lek przyjmowany jest raz dziennie, zazwyczaj rano, przez cały dalszy okres badania.

    Dawkowanie odbywa się zgodnie z wytycznymi badania, bez pomijania żadnej dawki.

  5. Krok 5

    Codzienne przyjmowanie leniolisib

    Każdego dnia przyjmujesz leniolisib 140 mg doustnie, w tej samej porze dnia.

    Ważne jest, aby nie pomijać dawek i nie zmieniać czasu przyjmowania bez konsultacji.

    W razie jakichkolwiek niepokojących objawów informujesz personel badawczy podczas kolejnych wizyt.

  6. Krok 6

    Drugie podanie koktajlu leków w obecności leniolisib

    Po kilku dniach codziennego przyjmowania leniolisib (gdy lek osiągnie stan ustalony), ponownie przyjmujesz ten sam zestaw pięciu leków:

    Kofeina 100 mg, midazolam 2 mg, rosuwastatyna 5 mg, furosemid 5 mg i metformin 500 mg.

    Postępujesz tak samo jak przy pierwszym podaniu – leki przyjmujesz doustnie i pozostajesz w placówce na obserwację oraz pobranie próbek krwi.

  7. Krok 7

    Monitorowanie bezpieczeństwa i ocena wyników

    Podczas kolejnych wizyt wykonywane są kolejne badania laboratoryjne, pomiar ciśnienia krwi, tętna oraz kontrolne EKG.

    Zgłaszasz wszelkie dolegliwości lub działania niepożądane, które mogą wystąpić w trakcie przyjmowania leków.

    Personel ocenia wyniki i decyduje o dalszym przebiegu badania.

  8. Krok 8

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po ostatniej wizycie kończysz przyjmowanie wszystkich leków badawczych.

    Wykonywane są końcowe badania kontrolne, a wyniki są podsumowywane.

    Otrzymujesz informacje o zakończeniu udziału i dalszych zaleceniach, jeśli takie będą potrzebne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Wiek od 18 do 60 lat, zarówno mężczyźni, jak i kobiety; kobiety muszą być niezdolne do zajścia w ciążę (np. po sterylizacji, po menopauzie lub z wynikiem FSH >40 mU/mL) oraz mieć negatywny wynik testu ciążowego w surowicy i moczu.
  • Wszystkie leki na receptę należy odstawić co najmniej 30 dni przed przyjęciem do centrum badania.
  • Wszystkie leki dostępne bez recepty, witaminy, suplementy diety i zioła (np. dziurawiec) należy odstawić co najmniej 14 dni przed przyjęciem; dopuszczalny jest jedynie paracetamol (acetaminofen) aż do przyjęcia.
  • Należy powstrzymać się od spożywania alkoholu przez co najmniej 48 godzin (2 dni) przed badaniem i przyjęciem do centrum.
  • Należy unikać napojów i jedzenia zawierających metyloksantyny (kawa, herbata, cola, czekolada, napoje energetyczne) przez co najmniej 48 godzin przed badaniem i przyjęciem.
  • Należy unikać grejpfruta i produktów z grejpfrutem (np. sok) przez co najmniej 7 dni przed przyjęciem do centrum badania.
  • Osoba musi rozumieć procedury badania i wyrazić zgodę na udział, podpisując pisemną informowaną zgodę.
  • Wskaźnik masy ciała BMI (masa ciała w kilogramach podzielona przez kwadrat wzrostu w metrach) musi wynosić od 18,5 do 30,0 kg/m².
  • Uczestnik musi być w dobrym stanie zdrowia, co potwierdza wywiad medyczny, badanie fizykalne, pomiary parametrów życiowych oraz wyniki badań laboratoryjnych wykonane przed podaniem pierwszej dawki leku.
  • Testy czynności wątroby muszą być prawidłowe: enzymy ALT i AST nie mogą przekraczać górnej granicy normy; całkowity bilirubin (substancja barwiąca żółtaczkę) nie może przekraczać 1,5‑krotności górnej granicy normy (przy zespole Gilberta dopuszczalny jest bilirubin bezpośredni ≤0,5 mg/dL); fosfataza alkaliczna także nie może przekraczać górnej granicy normy.
  • Funkcja nerek musi być prawidłowa: szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) wynoszący co najmniej 90 mL/min (mierzony równaniem CKD‑EPI) jest wymagany.
  • Mężczyźni zdolni do płodności muszą stosować prezerwatywę oraz jedną z wysoko skutecznych metod antykoncepcji partnerki (hormonalna zapobiegająca owulacji, wkładka wewnątrzmaciczna, sterylizacja jajowodów) od momentu przyjęcia do centrum aż do 3 miesięcy po ostatniej dawce leku; dopuszczona jest również całkowita abstynencja, jeśli nie jest przyjmowana wyłącznie w celu udziału w badaniu. Metody takie jak kalendarz, metoda objawowo-termiczna czy odstawienie nie są akceptowane.
  • Elektrokardiogram (12‑odprowadzeniowy EKG) wykonany przy badaniu przesiewowym nie może wykazywać istotnych nieprawidłowości.
  • Uczestnik musi wyrazić gotowość do przestrzegania wszystkich procedur i ograniczeń związanych z badaniem.
  • Uczestnik musi być niepalący lub musiał przestać palić co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

18 kryteriów

  • Nie może uczestniczyć osoba będąca pracownikiem organizacji prowadzącej badanie (CRO) lub sponsora badania.
  • Osoba z udokumentowaną nadwrażliwością lub nietolerancją na lek leniolisib, kofeinę, midazolam, rosuwastatin, furosemid, metformin lub na podobne substancje (np. leki uspokajające zwane benzodiazepinami, antybiotyki zwane sulfonamidami) oraz na dodatki występujące w lekach, a także osoby z poważnymi alergiami (w tym alergią na lateks) lub reakcją anafilaktyczną.
  • Historia istotnych chorób układu hormonalnego (endokrynnego), przewodu pokarmowego, sercowo-naczyniowego, krwi (hematologicznych), wątroby (hepatologicznych), odpornościowego, nerek (renalnych), płuc (oddechowych), nowotworowych (neoplastycznych) lub układu moczowo-płciowego (genito‑urynarnych).
  • Każda choroba, którą lekarz prowadzący uzna za mogącą zakłócić wyniki badania lub zwiększającą ryzyko uczestnika.
  • Operacje chirurgiczne (np. usunięcie części żołądka – gastrektomia, operacje odchudzające – bariatria, usunięcie fragmentu jelita – resekcja jelita) lub inne stany, które mogą znacząco zmienić wchłanianie, rozprowadzanie, przemianę lub wydalanie leków.
  • Osoba niezdolna prawnie lub umysłowo do wyrażenia zgody, mająca poważne problemy emocjonalne w czasie badania lub w przeszłości (poważne zaburzenia psychiczne w ciągu ostatniego roku).
  • Osoba, która nie może zrezygnować z przyjmowania jakichkolwiek leków w czasie trwania badania.
  • Nadmierne spożycie alkoholu – więcej niż 14 standardowych porcji alkoholu (np. piwo 284 ml, wino 125 ml, wódka 25 ml) w ciągu jednego tygodnia.
  • Regularne używanie nielegalnych narkotyków lub nadużywanie alkoholu lub innych substancji w ciągu ostatniego roku.
  • Obecna anemia (niedokrwistość) – poziom hemoglobiny niższy niż 13,5 g/dl u mężczyzn lub niższy niż 12,0 g/dl u kobiet.
  • Przeprowadzona poważna operacja lub oddanie/utrata jednej jednostki krwi (ok. 500 ml) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku badawczego (investigational drug) w ciągu 90 dni przed badaniem.
  • Udział w więcej niż czterech innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Pozytywny wynik testu na wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusa HIV 1 i 2.
  • Brak odpowiednich żył do pobierania krwi.
  • Istotna lub nagła choroba występująca w ciągu 5 dni przed podaniem leku, mogąca wpłynąć na bezpieczeństwo badania.
  • Jakiekolwiek wątpliwości lekarza prowadzącego co do bezpieczeństwa udziału lub inne powody, które sprawiają, że osoba jest nieodpowiednia do badania.
  • Szczepienie otrzymane w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką leku lub zaplanowane przed zakończeniem badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Furosemid

    jest to lek moczopędny, który zwiększa ilość wydalanego moczu. W badaniu podaje się go, aby sprawdzić, czy przyjmowanie leniolisibu wpływa na jego wchłanianie i wydalanie z organizmu.

  • Leniolisib

    jest to lek badany jako „przyczyna” interakcji lekowych. Działa na określone enzymy w wątrobie i może zmieniać sposób, w jaki inne leki są przetwarzane. W tym badaniu podaje się go wielokrotnie, aby ocenić, jak wpływa na poziom innych substancji w organizmie.

  • Rosuwastatyna

    to lek obniżający poziom cholesterolu we krwi. W badaniu używany jest jako przykład leku, który jest transportowany przez określone białka (BCRP, OATB1B1/1B3). Dzięki temu można sprawdzić, czy leniolisib zmienia jego stężenie we krwi.

  • Midazolam

    jest to lek uspokajający, stosowany często przed zabiegami medycznymi. W badaniu pełni rolę substancji, której metabolizm zależy od enzymu CYP3A4. Dzięki niemu można ocenić, czy leniolisib wpływa na działanie tego enzymu.

  • Kofeina

    to znany składnik kawy i napojów energetycznych, który pobudza układ nerwowy. W badaniu służy jako przykład leku metabolizowanego przez enzym CYP1A2, co pozwala sprawdzić, czy leniolisib zmienia jego rozkład w organizmie.

  • Metformina

    jest to lek stosowany w cukrzycy typu 2, pomagający kontrolować poziom cukru we krwi. W badaniu używana jest jako przykład substancji wydalanej przez transportery MATE i OCT2, aby zbadać, czy leniolisib wpływa na jej usuwanie z organizmu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Lasix liquidum

    jest podawany doustnie w postaci płynu do picia (10 mg/ml). Lek jest szeroko stosowany i zatwierdzony jako lek moczopędny, który pomaga usuwać nadmiar wody i soli z organizmu. Działa poprzez blokowanie wchłaniania sodu w pęcherzu nerkowym, co zwiększa wydalanie moczu. Należy do klasy leków zwanych diuretykami pętlowymi.

  • CDZ173/Leniolisib

    przyjmowany doustnie w postaci tabletki powlekanej (140 mg). Jest lekiem orphanowym, przeznaczonym do leczenia rzadkiej choroby – zespołu aktywowanego kinazy PI3K‑δ. Działa poprzez hamowanie enzymu PI3K‑δ, co zmniejsza nadmierną aktywność komórek układu odpornościowego. Należy do grupy inhibitorów kinazy PI3K‑δ.

  • Rosuvastatin

    przyjmowany doustnie w postaci tabletki (5 mg). Lek jest zatwierdzony w leczeniu podwyższonego poziomu cholesterolu i zmniejsza ryzyko chorób sercowo-naczyniowych. Działa poprzez blokowanie enzymu HMG‑CoA reduktazy, co ogranicza produkcję cholesterolu w wątrobie. Należy do klasy statyn.

  • Midazolam

    podawany doustnie w postaci tabletki (2 mg). To lek zatwierdzony jako środek uspokajający i nasenny, stosowany przed zabiegami medycznymi. Działa, zwiększając działanie neuroprzekaźnika GABA, co powoduje uspokojenie układu nerwowego. Należy do grupy benzodiazepin.

  • Caffeine

    przyjmowany doustnie w postaci tabletki (100 mg). Substancja dostępna bez recepty, stosowana w celu zwiększenia czujności i redukcji zmęczenia. Działa poprzez blokowanie receptorów adenozyny w mózgu, co prowadzi do pobudzenia. Należy do klasy stymulantów ośrodkowego układu nerwowego.

  • Metformin hydrochloride

    podawany doustnie w postaci tabletki (500 mg). Lek jest zatwierdzony do leczenia cukrzycy typu 2 i pomaga kontrolować poziom cukru we krwi. Działa, zmniejszając produkcję glukozy w wątrobie oraz zwiększając wrażliwość komórek na insulinę. Należy do grupy leków zwanych biguanidami.

Badane choroby

Zespół aktywowanej kinazy fosfoinozytolowej 3‑delta (APDS) - choroba genetyczna, w której mutacje powodują nadmierną aktywność enzymu PI3Kδ, co zaburza rozwój i funkcję limfocytów B i T. Skutkiem jest osłabiona odporność, prowadząca do nawracających zakażeń dróg oddechowych, uszu i zatok. Pacjenci często mają powiększone węzły chłonne oraz śledzionę. Choroba może także wywoływać objawy autoimmunologiczne, takie jak zapalenia skóry czy stawów. Z czasem dysfunkcja układu odpornościowego może nasilać się, zwiększając liczbę i nasilenie infekcji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-507134-25-00Kod protokołuLE 5101Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorPharming Technologies B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).