Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie biodostępności leniolisibu u zdrowych ochotników z zespołem aktywacji kinazy fosfatydyloinozytolu 3-delta

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Zespół aktywowanej fosfoinozytydo-3-kinazy delta to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na działanie układu odpornościowego. W tym badaniu testowany jest lek o nazwie leniolisib, który może pomóc w leczeniu tej choroby. Celem badania jest porównanie, jak organizm wchłania różne postacie i dawki tego leku, aby określić, która forma najlepiej się wchłania i jest najbezpieczniejsza dla pacjentów.

Badanie porównuje sześć różnych postaci leku leniolisib: tabletki powlekane w dawkach 10, 30, 40, 50 i 70 mg oraz granulki powlekane w dawce 30 mg. Uczestnikami badania są zdrowe osoby dorosłe, które otrzymają każdą z tych postaci leku w różnych okresach badania. Każda osoba otrzyma wszystkie sześć postaci leku, ale w różnym czasie, z przerwami między podawaniem poszczególnych dawek. To pozwoli naukowcom porównać, jak różne formy leku działają w organizmie.

Podczas badania sprawdzana będzie względna biodostępność, czyli to, jak dobrze organizm wchłania lek z różnych postaci w porównaniu do standardowej tabletki 70 mg. Badacze będą również obserwować, czy wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane po podaniu każdej z form leku. Wyniki tego badania pomogą lekarzom lepiej zrozumieć, która postać leniolisib jest najlepsza dla pacjentów z zespołem aktywowanej fosfoinozytydo-3-kinazy delta.

Przebieg badania

To badanie ma 11 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przygotowanie do pierwszego okresu leczenia

    Zatrzymasz wszystkie przepisane leki na 30 dni przed przyjęciem do ośrodka badawczego w pierwszym okresie leczenia.

    Zatrzymasz wszystkie leki dostępne bez recepty, preparaty witaminowe, suplementy diety oraz leki ziołowe na 14 dni przed przyjęciem do ośrodka badawczego w pierwszym okresie leczenia. Wyjątkiem jest paracetamol, który możesz przyjmować aż do przyjęcia do ośrodka.

    Powstrzymasz się od spożywania alkoholu przez 48 godzin (2 dni) przed badaniem przesiewowym i każdym przyjęciem do ośrodka badawczego.

    Powstrzymasz się od spożywania napojów i żywności zawierającej metyloksantyny (kawa, herbata, cola, czekolada, napoje energetyczne) oraz grejpfruta (także soku) przez 48 godzin (2 dni) przed badaniem przesiewowym i każdym przyjęciem do ośrodka badawczego.

  2. Krok 2

    Pierwszy okres leczenia - przyjęcie pierwszej dawki leku

    Zostaniesz przyjęty do ośrodka badawczego na pierwszy okres leczenia.

    Otrzymasz jedną dawkę jednej z sześciu różnych postaci leku leniolisib. Może to być tabletka powlekana o mocy 10 mg, 30 mg, 40 mg, 50 mg lub 70 mg, albo granulki powlekane o mocy 30 mg w jednorazowym pojemniku.

    Lek przyjmiesz tylko raz podczas tego okresu leczenia.

    Będziesz monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i pobierane będą próbki krwi w określonych odstępach czasu, aby zmierzyć stężenie leku we krwi.

  3. Krok 3

    Okres wypłukiwania po pierwszym leczeniu

    Po pierwszym okresie leczenia nastąpi okres wypłukiwania - czyli przerwa między podaniem kolejnych dawek leku.

    Podczas tego czasu lek zostanie całkowicie usunięty z organizmu, zanim otrzymasz następną dawkę.

    Długość tego okresu została określona tak, aby zapewnić bezpieczeństwo i dokładność wyników badania.

  4. Krok 4

    Drugi okres leczenia - przyjęcie drugiej dawki leku

    Zostaniesz ponownie przyjęty do ośrodka badawczego na drugi okres leczenia.

    Otrzymasz jedną dawkę innej postaci leku leniolisib niż w pierwszym okresie.

    Podobnie jak wcześniej, lek przyjmiesz tylko raz podczas tego okresu leczenia.

    Będziesz monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i pobierane będą próbki krwi w określonych odstępach czasu.

  5. Krok 5

    Kolejne okresy wypłukiwania i leczenia

    Proces będzie się powtarzał dla pozostałych czterech postaci leku.

    Każdy okres leczenia będzie poprzedzony okresem wypłukiwania.

    Łącznie przejdziesz przez sześć okresów leczenia, podczas których otrzymasz wszystkie sześć różnych postaci leku leniolisib.

    Kolejność podawania różnych postaci leku będzie losowo przydzielona.

  6. Krok 6

    Trzeci okres leczenia

    Po okresie wypłukivania zostaniesz przyjęty na trzeci okres leczenia.

    Otrzymasz jedną dawkę kolejnej postaci leku leniolisib.

    Procedury monitorowania bezpieczeństwa i pobierania próbek krwi będą kontynuowane.

  7. Krok 7

    Czwarty okres leczenia

    Po kolejnym okresie wypłukiwania zostaniesz przyjęty na czwarty okres leczenia.

    Otrzymasz jedną dawkę kolejnej postaci leku leniolisib.

    Kontynuowane będzie monitorowanie bezpieczeństwa i pobieranie próbek krwi.

  8. Krok 8

    Piąty okres leczenia

    Po okresie wypłukiwania zostaniesz przyjęty na piąty okres leczenia.

    Otrzymasz jedną dawkę kolejnej postaci leku leniolisib.

    Procedury monitorowania będą kontynuowane zgodnie z protokołem badania.

  9. Krok 9

    Szósty i ostatni okres leczenia

    Po ostatnim okresie wypłukiwania zostaniesz przyjęty na szósty i końcowy okres leczenia.

    Otrzymasz jedną dawkę ostatniej postaci leku leniolisib.

    To będzie Twoja ostatnia dawka leku w ramach tego badania klinicznego.

  10. Krok 10

    Kontynuacja środków antykoncepcyjnych (dla mężczyzn)

    Jeśli jesteś mężczyzną w wieku rozrodczym, musisz kontynuować stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych przez 3 miesiące (90 dni) po otrzymaniu ostatniej dawki leku.

    Obejmuje to powstrzymanie się od stosunków płciowych lub używanie prezerwatyw wraz z wysoce skuteczną metodą antykoncepcyjną przez partnerkę.

    Przez ten sam okres nie możesz oddawać nasienia.

  11. Krok 11

    Ocena tolerancji leku

    Podczas całego badania będzie oceniana tolerancja wszystkich sześciu postaci leku leniolisib.

    Oznacza to, że zespół badawczy będzie monitorował wszelkie działania niepożądane lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić po podaniu każdej dawki.

    Twoje bezpieczeństwo będzie stale monitorowane przez cały czas trwania badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Musi być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 60 lat. Kobiety muszą być po menopauzie (brak miesiączki przez co najmniej rok) lub nie mogą zajść w ciążę z powodów medycznych lub chirurgicznych
  • Musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) między 18,5 a 30,0 kg/m². BMI to sposób oceny, czy masa ciała jest prawidłowa w stosunku do wzrostu
  • Musi być w dobrym stanie zdrowia na podstawie historii medycznej, badania lekarskiego, pomiarów funkcji życiowych i testów laboratoryjnych
  • Nie może mieć nieprawidłowych testów wątroby. Transaminazy (enzymy wątrobowe ALT i AST) muszą być nie więcej niż 1,1 raza wyższe od górnej granicy normy, a bilirubina (substancja powstająca z rozpadu czerwonych krwinek) nie więcej niż 1,5 raza wyższa od normy
  • Mężczyźni muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej lub używać prezerwatywy razem z wysoce skuteczną antykoncepcją przez partnerkę od rozpoczęcia badania do 3 miesięcy po ostatniej dawce leku
  • Nie może mieć nieprawidłowości w badaniu EKG (elektrokardiogram - badanie sprawdzające pracę serca)
  • Musi być skłonny przestrzegać wszystkich procedur i ograniczeń związanych z badaniem
  • Nie może być palaczem lub musi przestać palić co najmniej 3 miesiące przed badaniem
  • Musi zaprzestać przyjmowania wszystkich leków przepisanych przez lekarza co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania
  • Musi zaprzestać przyjmowania leków dostępnych bez recepty, witamin, suplementów diety i ziół co najmniej 14 dni przed badaniem. Wyjątkiem jest paracetamol (lek przeciwbólowy)
  • Musi powstrzymać się od spożywania alkoholu przez 48 godzin przed każdą wizytą w ośrodku badawczym
  • Musi powstrzymać się od napojów i pokarmów zawierających kofeinę (kawa, herbata, cola, czekolada, napoje energetyczne) oraz grejpfruta przez 48 godzin przed każdą wizytą
  • Musi zrozumieć procedury badania i wyrazić pisemną zgodę na udział

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

20 kryteriów

  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent ma problemy z wątrobą (narządem który oczyszcza krew z toksyn) lub nerkami (narządami które filtrują krew i wytwarzają mocz)
  • Pacjent przyjmuje inne leki, które mogą wpływać na działanie badanego leku
  • Pacjent ma uczulenie na składniki badanego leku lub podobne substancje
  • Pacjent ma problemy z połykaniem tabletek lub zaburzenia układu pokarmowego (problemy z żołądkiem lub jelitami)
  • Pacjent ma choroby serca lub zaburzenia rytmu serca (nieprawidłowe bicie serca)
  • Pacjent miał w przeszłości zawał serca (zatrzymanie przepływu krwi do mięśnia sercowego) lub udar mózgu (zatrzymanie przepływu krwi do mózgu)
  • Pacjent ma nadciśnienie tętnicze (zbyt wysokie ciśnienie krwi), które nie jest kontrolowane lekami
  • Pacjent ma cukrzycę (wysokie poziomy cukru we krwi), która nie jest dobrze kontrolowana
  • Pacjent ma aktywną infekcję (zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze)
  • Pacjent ma chorobę nowotworową (raka) lub miał ją w ciągu ostatnich 5 lat
  • Pacjent ma problemy z układem odpornościowym (systemem który broni organizm przed chorobami)
  • Pacjent przyjmuje leki immunosupresyjne (leki które osłabiają układ odpornościowy)
  • Pacjent ma zaburzenia krzepnięcia krwi (problemy z zatrzymywaniem krwawienia)
  • Pacjent ma małopłytkowość (zbyt mało płytek krwi, które pomagają zatrzymać krwawienie)
  • Pacjent ma problemy z tarczycą (gruczoł który reguluje przemianę materii)
  • Pacjent nadużywa alkoholu lub używa narkotyków
  • Pacjent nie może przestrzegać wymagań badania lub przyjść na wszystkie wizyty kontrolne
  • Pacjent brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjent ma zaburzenia psychiczne (problemy z zachowaniem lub myśleniem), które mogą wpłynąć na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Leniolisib jest lekiem stosowanym w leczeniu niektórych chorób układu odpornościowego. W tym badaniu klinicznym testuje się różne formy tego leku, aby sprawdzić, jak dobrze organizm je wchłania. Leniolisib działa poprzez blokowanie określonych sygnałów w komórkach układu odpornościowego, co pomaga kontrolować nadmierną aktywność tego układu. Lek jest dostępny w postaci tabletek powlekanych o różnych mocach oraz w postaci granul powlekanych, które można łatwiej podawać niektórym pacjentom.

Co już wiadomo o tej terapii

Leniolisib – Leniolisib to lek podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych lub granulek powlekanych, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie zespołu aktywowanej kinazy fosfoinozytolowej 3-delta (APDS), rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na system odpornościowy. Mechanizm działania tego leku polega na blokowaniu specyficznego enzymu zwanego kinazą PI3K delta, który jest nadmiernie aktywny u pacjentów z APDS i powoduje problemy z funkcjonowaniem komórek odpornościowych. Leniolisib należy do grupy leków nazywanych inhibitorami kinazy PI3K i ma na celu przywrócenie prawidłowego funkcjonowania systemu immunologicznego poprzez kontrolowanie tej nadmiernej aktywności enzymatycznej. Badania kliniczne oceniają różne dawki i postacie leku, aby określić najbardziej skuteczną i bezpieczną opcję leczenia dla pacjentów z tym rzadkim schorzeniem.

Badane choroby

Zespół aktywowanej kinazy 3-fosfoinozytydowej delta – Jest to rzadka genetyczna choroba immunologiczna spowodowana mutacjami w genie PIK3CD, który koduje enzym PI3K delta. Choroba charakteryzuje się nadmierną aktywacją szlaku sygnałowego PI3K, co prowadzi do zaburzeń funkcjonowania układu odpornościowego. Pacjenci doświadczają nawracających infekcji dróg oddechowych i innych części ciała z powodu osłabionej odpowiedzi immunologicznej. Często występują powiększenie węzłów chłonnych, śledziony oraz problemy z płucami. Choroba może manifestować się również autoimmunizacją, gdy układ odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu. Stan ten zwykle rozwija się stopniowo, a objawy mogą nasilać się z czasem, prowadząc do chronicznych powikłań w różnych narządach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-508880-61-00Kod protokołuLE 1102Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorPharming Technologies B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).