Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie leniolisibu u dzieci z zespołem aktywowanej fosfoinozytydo-3-kinazy delta (APDS) w wieku 4-11 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 4 do 11 lat z rzadką chorobą genetyczną zwaną Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome (APDS). APDS to schorzenie, które wpływa na układ odpornościowy, prowadząc do częstych infekcji i problemów z węzłami chłonnymi. W badaniu testowany jest lek o nazwie leniolisib, który ma na celu poprawę funkcjonowania układu odpornościowego u dzieci z APDS.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku leniolisib u dzieci z APDS. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części oceniane jest, jak dzieci reagują na lek w krótkim okresie, a w drugiej części badanie jest kontynuowane, aby sprawdzić długoterminowe efekty stosowania leku. Lek podawany jest w formie tabletek powlekanych, które dzieci przyjmują doustnie.

Podczas badania monitorowane są różne aspekty zdrowia dzieci, takie jak wyniki badań krwi, ciśnienie krwi, wzrost i rozwój fizyczny. Dodatkowo, sprawdzane jest, czy lek pomaga zmniejszyć problemy z węzłami chłonnymi i czy poprawia ogólną odporność dzieci. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu APDS u dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent w wieku od 4 do 11 lat z zespołem aktywowanej fosfoinozytydowej kinazy 3-delta (APDS) rozpoczyna udział w badaniu klinicznym.

    Pacjent musi mieć potwierdzoną mutację genetyczną PI3Kδ oraz spełniać inne kryteria włączenia.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek leniolisib w postaci tabletek powlekanych doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez badaczy i dostosowane do potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa i skuteczności

    Celem pierwszej części badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku leniolisib u pacjentów pediatrycznych.

    Badanie obejmuje monitorowanie wyników badań laboratoryjnych, parametrów życiowych, wyników badań fizykalnych oraz elektrokardiogramów (EKG).

  4. Krok 4

    Ocena długoterminowa

    Druga część badania koncentruje się na długoterminowej ocenie bezpieczeństwa i tolerancji leku.

    Pacjent jest monitorowany pod kątem występowania infekcji, stosowania antybiotyków oraz terapii zastępczej immunoglobulinami.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w lipcu 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poddany dalszej ocenie w celu monitorowania długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

16 kryteriów

  • Pacjent musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 4 do 11 lat w momencie rozpoczęcia badania.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi zgodzić się, że pacjent nie będzie uczestniczył w żadnym innym badaniu interwencyjnym podczas trwania tego badania.
  • Dziewczynki nie powinny być w wieku rozrodczym podczas badania (nie powinny mieć jeszcze miesiączki). Chłopcy z partnerkami w wieku rozrodczym powinni stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez co najmniej 30 dni po zakończeniu badania, jeśli istnieje ryzyko ciąży.
  • Jeśli dziewczynka zacznie miesiączkować po rozpoczęciu badania, ona i jej rodzic/opiekun prawny muszą zgodzić się na:
    • Całkowitą abstynencję seksualną przez cały okres badania i 6 miesięcy po jego zakończeniu lub
    • Stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez co najmniej 30 dni po zakończeniu badania, jeśli istnieje ryzyko ciąży.
    • Pacjent musi ważyć co najmniej 13 kg, ale mniej niż 45 kg na początku badania.
    • Pacjent musi mieć potwierdzoną mutację genetyczną PI3Kδ w genie PIK3CD (APDS1) lub PIK3R1 (APDS2).
    • Pacjent musi mieć co najmniej jedną mierzalną zmianę węzłową na obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej wykonanej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.
    • Pacjent musi mieć powiększenie węzłów chłonnych lub innych tkanek oraz objawy kliniczne zgodne z APDS, na przykład historię nawracających infekcji uszu, zatok i płuc lub dysfunkcję narządów zgodną z APDS.
    • Pacjent musi być w stanie przyjmować leki związane z badaniem bez trudności, według opinii badacza.
    • Podczas badania, parametry życiowe pacjenta (ciśnienie skurczowe, ciśnienie rozkurczowe i tętno) będą oceniane w pozycji siedzącej po co najmniej 3 minutach odpoczynku. Parametry te powinny mieścić się w następujących zakresach:
      • Ciśnienie skurczowe: Mniej niż 95. percentyl dostosowany do płci, wieku i wzrostu.
      • Ciśnienie rozkurczowe: Mniej niż 95. percentyl dostosowany do płci, wieku i wzrostu.
      • Tętno:
        • Wiek 4 do mniej niż 10 lat: 60 do 140 uderzeń na minutę
        • Wiek 10 lat i więcej: 50 do 100 uderzeń na minutę
        • Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, pacjent i jego rodzic/opiekun prawny muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami.
        • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi być chętny i zdolny do wypełnienia procesu uzyskiwania zgody oraz do przestrzegania procedur badania i harmonogramu wizyt.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego Zespołu aktywowanej kinazy 3-fosfatydyloinozytolu delta. To jest specyficzny stan zdrowia, który jest wymagany do udziału w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie mieści się w przedziale wiekowym od 4 do 11 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie bezpiecznie przyjmować leku leniolisib. To jest lek, który będzie testowany w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania lub bezpieczeństwo pacjenta.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem testowanym w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać wszystkich zaleceń i procedur związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Leniolisib to lek badany w ramach otwartego badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności u dzieci w wieku od 4 do 11 lat z zespołem aktywowanej kinazy fosfatydyloinozytolu delta (APDS). Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, jak dobrze jest tolerowany przez młodych pacjentów oraz czy przynosi korzyści w leczeniu APDS. Badanie obejmuje również długoterminową ocenę bezpieczeństwa i tolerancji stosowania leniolisibu u dzieci z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Leniolisib – Leniolisib jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia dzieci w wieku od 4 do 11 lat z zespołem aktywowanej kinazy fosfatydyloinozytolu 3-delta (APDS). Lek ten znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności w tej grupie pacjentów. Leniolisib działa poprzez hamowanie aktywności kinazy fosfatydyloinozytolu 3-delta, co ma na celu regulację nieprawidłowej aktywacji komórek układu odpornościowego. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy, a jego zastosowanie terapeutyczne koncentruje się na leczeniu APDS.

Badane choroby

Zespół aktywowanej kinazy fosfoinozytydowej 3-delta – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ odpornościowy. Charakteryzuje się nadmierną aktywnością enzymu PI3Kδ, co prowadzi do nieprawidłowego funkcjonowania limfocytów B i T. Osoby z tym zespołem mogą doświadczać częstych infekcji, powiększenia węzłów chłonnych oraz problemów z autoimmunologią. Choroba może również prowadzić do powiększenia śledziony i wątroby. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, a ich nasilenie może się zmieniać z czasem. Zespół ten jest diagnozowany głównie u dzieci, ale objawy mogą utrzymywać się przez całe życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-515489-15-00Kod protokołuLE 3301Planowana liczba uczestników21 osóbSponsorPharming Technologies B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).