Badanie zastosowania ludzkiej apotransferyny w leczeniu pacjentów z atransferynemią
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkim zaburzeniu krwi zwanym atransferynemią. Jest to stan, w którym organizm ma bardzo niski poziom białka zwanego transferyną, które jest niezbędne do transportu żelaza we krwi. Testowane leczenie nazywa się ludzką apotransferyną i jest podawane jako roztwór do infuzji dożylnej, co oznacza, że lek jest dostarczany bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę.
Kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza atransferynemii, co oznacza bardzo niski poziom transferyny we krwi, konkretnie poniżej 40 mg/dl
- Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
- Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą wziąć udział w badaniu
- Badanie jest otwarte również dla osób z grup wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej opieki
Kryteria wykluczenia z badania:
- Osoby, które nie mają potwierdzonej wrodzonej atransferynemii lub hipotransferynemia
- Osoby spoza określonego przedziału wiekowego wymaganego w badaniu
- Osoby, które nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur badania, takich jak regularne wizyty i wykonywanie poleceń zespołu badawczego
- Osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania lub bezpieczeństwo uczestnika
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena, jak organizm przetwarza ludzką apotransferynę, a także jej skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu atransferynemii. Uczestnicy będą otrzymywać różne dawki leku, aby ustalić najbardziej efektywną i bezpieczną dawkę.
Badanie będzie monitorować zmiany w ważnych składnikach krwi, takich jak hemoglobina i hematokryt, które są wskaźnikami prawidłowego funkcjonowania krwi. Sprawdzi również, jak leczenie wpływa na poziom żelaza w organizmie, w tym w wątrobie i sercu, aby upewnić się, że nie dochodzi do przeciążenia żelazem.
Badany lek:
Apotransferyna to terapia badana pod kątem jej wpływu na pacjentów z atransferynemią. Roztwór do infuzji zawiera 50 g/l ludzkiej apotransferyny. Terapia ta ma na celu zastąpienie brakującego lub niedoborowego białka we krwi, które jest kluczowe dla transportu żelaza w całym organizmie. Apotransferyna wiąże się z wolnymi jonami żelaza, ułatwiając ich transport do komórek, gdzie są potrzebne.
Przez cały czas trwania badania uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne w celu oceny odpowiedzi na leczenie i monitorowania ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu poprawę zrozumienia, jak ludzka apotransferyna może pomóc w zarządzaniu atransferynemią i poprawić jakość życia osób dotkniętych tym schorzeniem. Szacuje się, że badanie zakończy się 1 stycznia 2028 roku.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest tylko jedno badanie kliniczne dotyczące wrodzonej hipotransferynemia, co odzwierciedla rzadkość tego schorzenia. Badanie jest prowadzone w trzech krajach europejskich: Niemczech, Włoszech i Hiszpanii, co zapewnia dostęp do terapii pacjentom z różnych regionów Europy.
Badanie koncentruje się na innowacyjnym podejściu terapeutycznym polegającym na podawaniu ludzkiej apotransferyny, która ma zastąpić brakujące białko odpowiedzialne za transport żelaza. Jest to szczególnie istotne, ponieważ dotychczas opcje leczenia dla tej niezwykle rzadkiej choroby genetycznej były ograniczone.
Warto zauważyć, że badanie przyjmuje kompleksowe podejście, oceniając nie tylko skuteczność leku, ale także jego bezpieczeństwo poprzez dokładne monitorowanie poziomu żelaza w narządach oraz wskaźników krwi. Taka wielowymiarowa ocena jest kluczowa w przypadku chorób związanych z zaburzeniami metabolizmu żelaza.
Niemcy
