Badanie nad zastosowaniem ludzkiej apotransferyny w leczeniu pacjentów z atransferrynemią
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkim zaburzeniu krwi zwanym atransferrynemią. Atransferrynemia to schorzenie, w którym organizm ma bardzo niski poziom białka zwanego transferryną, które jest niezbędne do transportu żelaza we krwi. Testowane leczenie to ludzka apotransferryna podawana w postaci roztworu do wlewu dożylnego, co oznacza, że lek jest dostarczany bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę.
Kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza atransferrynemii, co oznacza bardzo niski poziom transferyny we krwi, konkretnie poniżej 40 mg/dL
- Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
- Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą brać udział
- Badanie obejmuje również osoby z populacji wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej opieki
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonej wrodzonej atransferrynemii lub hipotransferrynemii
- Osoby spoza określonego przedziału wiekowego ustalonego dla badania
- Pacjenci, którzy nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur badania, w tym uczestniczyć w wizytach kontrolnych i postępować zgodnie z zaleceniami zespołu badawczego
- Osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić przebieg badania lub wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika
Cel i przebieg badania:
Celem badania jest ocena, jak organizm przetwarza ludzką apotransferrynę, a także jej skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu atransferrynemii. Uczestnicy będą otrzymywać różne dawki apotransferyny, aby ustalić najskuteczniejszą i najbezpieczniejszą dawkę leku. Roztwór do infuzji zawiera 50 g/l ludzkiej apotransferyny.
Podczas badania będą monitorowane zmiany w ważnych składnikach krwi, takich jak hemoglobina i hematokryt, które są wskaźnikami prawidłowego funkcjonowania krwi. Badanie sprawdzi również, jak terapia wpływa na poziom żelaza w organizmie, w tym w wątrobie i sercu, aby upewnić się, że nie dochodzi do przeciążenia żelazem.
Testowany lek:
Apotransferryna to terapia białkowa podawana dożylnie, która ma na celu zastąpienie brakującego lub niedoborowego białka we krwi. Na poziomie molekularnym apotransferryna wiąże się z wolnymi jonami żelaza, ułatwiając ich transport do komórek, gdzie są potrzebne. Dzięki temu żelazo może być prawidłowo rozprowadzane w całym organizmie, co jest kluczowe dla produkcji hemoglobiny i zapobiegania uszkodzeniom narządów wywołanym nadmiarem żelaza.
W trakcie badania uczestnicy będą regularnie badani, aby ocenić ich odpowiedź na leczenie i monitorować ewentualne działania niepożądane. Badanie ma zakończyć się w styczniu 2028 roku. Jego celem jest lepsze zrozumienie, jak ludzka apotransferryna może pomóc w zarządzaniu atransferrynemią i poprawić jakość życia osób dotkniętych tym schorzeniem.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest tylko jedno badanie kliniczne poświęcone leczeniu obniżonej transferyny, koncentrujące się na bardzo rzadkim schorzeniu zwanym atransferrynemią. Badanie jest realizowane w trzech krajach europejskich: Niemczech, Włoszech i Hiszpanii, co świadczy o międzynarodowej współpracy w poszukiwaniu terapii dla tej rzadkiej choroby.
Badanie skupia się na jednej terapii – ludzkiej apotransferrynie – która ma na celu zastąpienie brakującego białka i przywrócenie prawidłowego transportu żelaza w organizmie. Jest to istotne, ponieważ przy tak rzadkich schorzeniach możliwości leczenia są bardzo ograniczone, a każde nowe badanie daje nadzieję pacjentom cierpiącym na tę chorobę.
Warto zauważyć, że badanie ma kompleksowy charakter – nie tylko ocenia skuteczność leczenia, ale również monitoruje bezpieczeństwo i sposób, w jaki organizm przetwarza podawaną terapię. Regularne kontrole poziomów hemoglobiny, hematokrytu oraz żelaza w narządach mają na celu zapewnienie optymalnych rezultatów leczenia przy jednoczesnym minimalizowaniu ryzyka dla uczestników.
Niemcy
