Badanie zastosowania ludzkiej apotransferryny w leczeniu pacjentów z atransferrynemią
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkim zaburzeniu krwi zwanym atransferrynemią. Jest to stan, w którym organizm ma bardzo niski poziom białka zwanego transferryną, które jest niezbędne do transportu żelaza we krwi. Testowane leczenie to ludzka apotransferryna, podawana w postaci roztworu bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę (dożylnie).
Kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza atransferrynemia, czyli bardzo niski poziom transferyny we krwi (poniżej 40 mg/dl)
- Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
- Badanie jest otwarte zarówno dla mężczyzn, jak i kobiet
- Mogą uczestniczyć również osoby z grup szczególnie wrażliwych, które mogą potrzebować dodatkowej opieki
Kryteria wykluczające z badania:
- Brak rozpoznania wrodzonej atransferrynemia lub hipotransferrynemia
- Wiek wykraczający poza zakres określony w badaniu
- Niespełnianie specyficznych charakterystyk wymaganych w badaniu
- Brak możliwości lub chęci przestrzegania procedur badania, uczestniczenia w wizytach i stosowania się do zaleceń zespołu badawczego
- Obecność innych schorzeń, które mogłyby zakłócić przebieg badania lub zagrozić bezpieczeństwu uczestnika
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena, w jaki sposób organizm przetwarza ludzką apotransferynę, a także sprawdzenie jej skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu atransferrynemia. Uczestnicy otrzymają różne dawki apotransferryny, aby znaleźć najskuteczniejszą i najbezpieczniejszą dawkę.
Badanie będzie monitorować zmiany w ważnych składnikach krwi, takich jak hemoglobina i hematokryt, które są wskaźnikami prawidłowego funkcjonowania krwi. Oceniane będzie również, jak leczenie wpływa na poziom żelaza w organizmie, w tym w wątrobie i sercu, aby upewnić się, że nie dochodzi do przeciążenia żelazem.
Przebieg badania:
- Po potwierdzeniu diagnozy i podpisaniu świadomej zgody następuje wstępna ocena stanu zdrowia
- Podawanie leczenia poprzez wlew dożylny roztworu zawierającego 50 g/l ludzkiej apotransferryny
- Stopniowe dostosowywanie dawki w zależności od indywidualnej odpowiedzi pacjenta
- Regularne monitorowanie, w tym ocena tego, jak organizm wchłania, rozprowadza i usuwa lek
- Ocena skuteczności poprzez pomiar wzrostu poziomu hemoglobiny i hematokrytu oraz spadku poziomu ferrytyny w surowicy i przeciążenia żelazem w wątrobie i sercu
- Ciągła ocena bezpieczeństwa i monitorowanie działań niepożądanych
Badany lek:
Apotransferryna to terapia mająca na celu uzupełnienie brakującego lub niedostatecznego białka we krwi, które jest kluczowe dla transportu żelaza w organizmie. Apotransferryna wiąże się z wolnymi jonami żelaza, ułatwiając ich transport do komórek, które ich potrzebują. Jest to terapia białkowa podawana dożylnie, co pozwala na bezpośrednie dostanie się leku do krwiobiegu.
W trakcie całego badania uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne, aby ocenić ich odpowiedź na leczenie i monitorować ewentualne działania niepożądane. Zakończenie badania planowane jest na styczeń 2028 roku. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, w jaki sposób ludzka apotransferryna może pomóc w leczeniu atransferrynemia i poprawić jakość życia osób dotkniętych tym schorzeniem.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest tylko jedno badanie kliniczne bezpośrednio związane z problemem przeciążenia żelazem, które koncentruje się na bardzo rzadkim zaburzeniu genetycznym – atransferrynemia wrodzonej. Badanie to prowadzone jest w trzech krajach europejskich: Niemczech, Włoszech i Hiszpanii.
Warto zauważyć, że badanie dotyczy specyficznej przyczyny przeciążenia żelazem – braku transferyny, białka odpowiedzialnego za transport żelaza. W tej chorobie dochodzi do paradoksalnej sytuacji: mimo nadmiaru żelaza w organach takich jak wątroba i serce, pacjenci cierpią jednocześnie na niedokrwistość, ponieważ żelazo nie może być właściwie transportowane do komórek, które go potrzebują.
Testowana terapia – ludzka apotransferryna – jest innowacyjnym podejściem mającym na celu bezpośrednie uzupełnienie brakującego białka. Badanie ma charakter kompleksowy, oceniając nie tylko skuteczność leczenia, ale także jego bezpieczeństwo oraz optymalne dawkowanie. Ograniczona liczba dostępnych badań odzwierciedla rzadkość tego schorzenia, co sprawia, że każde badanie kliniczne w tej dziedzinie ma szczególne znaczenie dla niewielkiej grupy pacjentów dotkniętych tym zaburzeniem.
Niemcy
