Badanie mające na celu określenie odpowiedniej dawki i bezpieczeństwa lututu (177Lu) edotreotydu i argininy-lizyny u dzieci z nowotworami dodatnimi pod względem receptora somatostatyny
Badanie prowadzone w: Francja, Hiszpania, Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu dzieci z nowotworami wykazującymi dodatnią ekspresję receptorów somatostatyny. Są to guzy lite lub chłoniaki, które posiadają specyficzny marker zwany receptorem somatostatyny. Do takich nowotworów należą różne typy, w tym guzy neuroendokrynne, chłoniaki oraz guzy ośrodkowego układu nerwowego.
Kryteria włączenia do badania:
- Dziecko musi mieć co najmniej 2 lata i mniej niż 18 lat w momencie przystąpienia do badania
- Potwierdzona diagnoza guza dodatniego pod względem receptorów somatostatyny (SSTR), w tym różne typy guzów neuroendokrynnych, guzów ośrodkowego układu nerwowego, chłoniaków i innych
- Guz musi być nawrotowy lub nie odpowiadać na co najmniej jedno wcześniejsze leczenie
- Dziecko musi mieć wskaźnik Karnofsky'ego wynoszący 50% lub więcej (jeśli ma więcej niż 16 lat) lub wskaźnik Lansky'ego wynoszący 50% lub więcej (jeśli ma 16 lat lub mniej) - wskaźniki te mierzą zdolność dziecka do wykonywania codziennych czynności
- Dziecko musi wyzdrowieć z wszelkich działań niepożądanych poprzednich terapii, z wyjątkiem utraty włosów lub stabilnych stanów, które są leczone
- Dodatni wynik ekspresji SSTR potwierdzony badaniem immunohistochemicznym na próbce guza
- Badanie obrazowe wykazujące, że guz pochłania więcej radioaktywności niż wątroba (wykonane w ciągu dwóch miesięcy przed przystąpieniem do badania)
- Badanie CT lub rezonans magnetyczny guza wykonane w ciągu dwóch miesięcy przed przystąpieniem do badania
- Pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych oraz zgoda dziecka na uczestnictwo
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci poniżej drugiego roku życia
- Pacjenci, którzy nie mają guza lub chłoniaka dodatniego pod względem SSTR (guz nie posiada receptorów, na które nakierowane jest leczenie)
- Pacjenci, którzy nie wypróbowali wcześniej przynajmniej jednej innej terapii
- Pacjenci, którzy nie mogą bezpiecznie otrzymać badanego leczenia ze względu na stan zdrowia
- Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z innymi schorzeniami, które mogą kolidować z leczeniem w ramach badania
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub uczęszczania na wymagane wizyty
Cel i przebieg badania:
Głównym celem badania jest określenie odpowiedniej dawki lututu Lu 177 edotreotydu dla dzieci, w oparciu o bezpieczeństwo leczenia i sposób, w jaki organizm przetwarza ten lek. Jest to ukierunkowana terapia radiofarmaceutyczna, która wykorzystuje substancję radioaktywną do celowania i leczenia guzów.
Badanie przebiega w kilku etapach:
- Ocena wstępna: Potwierdzenie kwalifikowalności, przegląd historii medycznej i wcześniejszych terapii, badania obrazowe (CT lub rezonans magnetyczny) w celu oceny guza i potwierdzenia, że jest on dodatni pod względem receptorów somatostatyny
- Przygotowanie do leczenia: Okres przerwy od wcześniejszych terapii, jeśli były stosowane, oraz badanie funkcji serca w przypadku wcześniejszej ekspozycji na niektóre leczenie przeciwnowotworowe
- Podawanie leczenia: Lek 177Lu-edotreotyd podawany jest dożylnie jako ukierunkowana terapia radiofarmaceutyczna. Dodatkowo podawany jest roztwór argininy-lizyny dożylnie w celu ochrony nerek podczas leczenia
- Monitorowanie i obserwacja: Regularne badania obrazowe i badania krwi w celu oceny odpowiedzi na leczenie oraz monitorowania bezpieczeństwa i ewentualnych działań niepożądanych
- Ocena dawki: Określenie odpowiedniej dawki na podstawie bezpieczeństwa i sposobu przetwarzania leku przez organizm, z celem znalezienia najwyższej dawki, która jest bezpieczna i skuteczna przy minimalnych działaniach niepożądanych
- Zakończenie badania: Końcowa ocena ogólnej odpowiedzi na leczenie oraz długoterminowa obserwacja w celu monitorowania zdrowia pacjenta
Badany lek:
Lutet Lu 177 edotreotyd to ukierunkowana terapia radiofarmaceutyczna zaprojektowana do leczenia guzów posiadających receptory somatostatyny. Działa poprzez dostarczanie promieniowania bezpośrednio do komórek nowotworowych, pomagając je zniszczyć przy jednoczesnym minimalizowaniu uszkodzeń okolicznych zdrowych tkanek. Lek łączy się z receptorami somatostatyny na komórkach guza, dostarczając promieniowanie bezpośrednio do raka. Jest klasyfikowany jako radiofarmaceutyk - rodzaj leku łączącego składnik radioaktywny z cząsteczką celującą w określone komórki.
Uczestnicy badania otrzymują leczenie poprzez infuzję dożylną (podawaną bezpośrednio do żyły). Badanie będzie prowadzone przez kilka cykli, z regularnymi kontrolami w celu monitorowania zdrowia uczestników i postępów w leczeniu. Oczekuje się, że badanie będzie kontynuowane przez kilka lat w celu zebrania wystarczających informacji do podjęcia świadomych decyzji dotyczących przyszłego zastosowania tego leczenia.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące leczenia pierwotnego guza neuroektodermalnego u dzieci. Badanie prowadzone jest w trzech krajach europejskich: Francji, Hiszpanii i Włoszech, co zapewnia międzynarodową współpracę w zakresie opracowywania nowych metod terapii.
Badanie koncentruje się na nowatorskim podejściu terapeutycznym - wykorzystaniu terapii radioizotopowej ukierunkowanej na receptory somatostatyny. To podejście jest szczególnie istotne dla pacjentów z nawrotowymi lub opornymi na leczenie nowotworami, którzy wyczerpali już inne opcje terapeutyczne.
Należy podkreślić, że badanie ma charakter pediatryczny i jest przeznaczone wyłącznie dla dzieci w wieku od 2 do 18 lat. Głównym celem jest określenie bezpiecznej i skutecznej dawki leku, co stanowi kluczowy krok w rozwoju nowych terapii dla tej grupy wiekowej.
Pacjenci zainteresowani uczestnictwem w badaniu powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym, który oceni, czy spełniają kryteria włączenia i czy uczestnictwo w badaniu może być dla nich korzystne.
Holandia
