Badanie nad ICEF15 w leczeniu nietrzymania stolca u pacjentów z dysfunkcją zwieracza odbytu
Badanie prowadzone w: Austria, Włochy, Czechy, Bułgaria, Hiszpania, Szwecja, Francja, Niemcy, Polska
To badanie kliniczne skupia się na testowaniu nowego leczenia zwanego ICEF15, które polega na wykorzystaniu specjalnych komórek pobranych z mięśni szkieletowych samego pacjenta. Komórki te są wstrzykiwane w mięśnie w celu poprawy kontroli nad wypróżnieniami u osób cierpiących na nietrzymanie stolca spowodowane problemami z zewnętrznym zwieraczem odbytu – mięśniem pomagającym kontrolować wypróżnienia.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat
- Objawy parcia na stolec trwające od co najmniej 6 miesięcy, ale nie dłużej niż 10 lat, które nie ustąpiły pomimo leczenia zachowawczego przez minimum 3 miesiące
- Epizody nietrzymania stolca występujące częściej niż dwa razy w tygodniu
- Określone wartości ciśnienia zwieracza w badaniu manometrycznym: dla kobiet maksymalnie 100 mmHg, dla mężczyzn maksymalnie 150 mmHg
- USG kanału odbytu wykazujące nieuszkodzony zewnętrzny zwieracz odbytu lub jego uszkodzenie nieprzekraczające 180 stopni
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z nietrzymaniem stolca spowodowanym innymi przyczynami niż problemy z zewnętrznym zwieraczem odbytu
- Pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody lub zrozumienia wymagań badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym
- Niedawne operacje lub procedury medyczne mogące wpłynąć na wyniki badania
- Alergie lub reakcje na leczenie lub jego składniki
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skuteczne i bezpieczne jest leczenie ICEF15 u osób z nietrzymaniem stolca. Uczestnicy otrzymają albo leczenie ICEF15, albo placebo (substancję nieaktywną), a badacze będą monitorować, czy nastąpi zmniejszenie częstości epizodów nietrzymania o co najmniej 50% w porównaniu do stanu przed rozpoczęciem leczenia.
Testowany lek: ICEF15 to terapia polegająca na wszczepieniu komórek pochodzących z mięśni szkieletowych, mająca na celu poprawę funkcji zewnętrznego zwieracza odbytu poprzez regenerację i integrację komórek mięśniowych.
Badanie wpływu toksyny botulinowej typu A i kombinacji leków na funkcję odbytnicy u pacjentów z nietrzymaniem stolca
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie analizuje skuteczność wstrzyknięć toksyny botulinowej typu A (powszechnie znanej jako Botox) bezpośrednio do odbytnicy. Celem jest zrozumienie, jak te wstrzyknięcia wpływają na ruch i funkcję odbytnicy, szczególnie gdy jest ona stymulowana środkami przeczyszczającymi.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat
- Aktywne lub w większości aktywne nietrzymanie stolca, które nie ustąpiło po leczeniu pierwszego rzutu, takim jak zmiana diety czy ćwiczenia wzmacniające mięśnie dna miednicy
- Zauważalny wpływ na jakość życia pacjenta
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez co najmniej miesiąc przed badaniem i w jego trakcie oraz mieć negatywny wynik testu ciążowego
- Pacjenci muszą przeczytać i zrozumieć informacje o badaniu oraz podpisać formularz zgody
Kryteria wykluczenia:
- Znana alergia na toksynę botulinową
- Historia zaburzeń nerwowo-mięśniowych
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niedawna operacja odbytnicy
- Ciężkie zaparcia
- Aktywne infekcje
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym
Cel badania: Badanie ma na celu obserwację, jak toksyna botulinowa wpływa na ruchliwość odbytnicy po stymulacji środkami przeczyszczającymi. Używa się techniki zwanej manometrią wysokiej rozdzielczości, która mierzy ciśnienie wewnątrz odbytnicy. Oceniane są różne aspekty, w tym liczba i siła skurczów odbytnicy, czas ich występowania oraz zmiany w jakości życia pacjentów.
Testowany lek: Toksyna botulinowa typu A podawana poprzez wstrzyknięcia do odbytnicy. Na poziomie molekularnym działa ona poprzez blokowanie uwalniania neuroprzekaźników, co zmniejsza skurcze mięśni.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej w leczeniu nietrzymania stolca
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie testuje nowe leczenie wykorzystujące specjalne komórki macierzyste pobrane z tkanki tłuszczowej i namnożone w laboratorium. Komórki te są przygotowywane w żelu z kwasu hialuronowego, substancji wspomagającej naprawę tkanek, a następnie wstrzykiwane bezpośrednio w uszkodzony obszar.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 18 do 80 lat, zarówno mężczyźni, jak i kobiety
- Pojedynczy ubytek w zwieraczu wewnętrznym i/lub zewnętrznym nieprzekraczający 140 stopni
- Wynik co najmniej 12 punktów w teście Wexnera oceniającym nasilenie nietrzymania stolca lub co najmniej 6 epizodów nietrzymania w ciągu 21 dni
- Nietrzymanie stolca trwające co najmniej rok przed przystąpieniem do badania
- Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania
- Pisemna świadoma zgoda na uczestnictwo w badaniu
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci niespełniający kryteriów wiekowych (poniżej 18 lub powyżej 75 lat)
- Pacjenci należący do grup szczególnie wrażliwych, takich jak osoby niezdolne do samodzielnego podejmowania decyzji
- Brak chęci do przestrzegania procedur badania
- Inne schorzenia mogące zakłócać przebieg badania
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia komórkami macierzystymi. Uczestnicy otrzymają jedną z dwóch różnych dawek komórek macierzystych (ALOFEC-60 lub ALOFEC-120) lub placebo, aby określić, która dawka działa najlepiej. Przez cały okres badania monitorowane będą wszelkie skutki uboczne oraz zmiany w nasileniu nietrzymania, używając testów takich jak test Jorge-Wexnera, który ocenia stopień nietrzymania w skali od 0 (brak nietrzymania) do 20 (ciężkie nietrzymanie). Dodatkowo przeprowadzane są badania manometryczne mierzące ciśnienie w kanale odbytu oraz ocena jakości życia.
Testowany lek: Allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z tkanki tłuszczowej (AdMSCs) przygotowane w matrycy z kwasu hialuronowego. Uważa się, że komórki te wspierają naprawę i regenerację tkanek poprzez różnicowanie się w różne typy komórek oraz uwalnianie czynników wzrostu wspomagających gojenie.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne nad nowymi metodami leczenia nietrzymania stolca. Badania te reprezentują różne podejścia terapeutyczne – od medycyny regeneracyjnej wykorzystującej komórki macierzyste (zarówno autologiczne, jak i allogeniczne) po zastosowanie toksyny botulinowej. Największe badanie, testujące ICEF15, prowadzone jest w dziewięciu krajach europejskich, w tym w Polsce, co daje polskim pacjentom możliwość wzięcia udziału w tym innowacyjnym programie badawczym.
Warto zauważyć, że wszystkie trzy badania koncentrują się na różnych aspektach leczenia – od regeneracji uszkodzonych zwieraczy przez komórki macierzyste, przez modulację funkcji mięśni za pomocą toksyny botulinowej. Każde z badań stosuje szczegółowe kryteria doboru pacjentów i obejmuje dokładne monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, co jest kluczowe dla opracowania lepszych opcji terapeutycznych dla osób cierpiących na nietrzymanie stolca.
Austria
