Badanie leku REGN7257 u dorosłych z ciężką niedokrwistością aplastyczną niereagującą na terapię immunosupresyjną lub z nawrotem po takiej terapii
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na ciężkiej niedokrwistości aplastycznej, poważnym zaburzeniu krwi, w którym szpik kostny nie produkuje wystarczającej liczby komórek krwi. Badanie analizuje lek o nazwie REGN7257, który jest rodzajem przeciwciała monoklonalnego. Przeciwciała monoklonalne to białka zaprojektowane do celowania w określone elementy układu odpornościowego. W tym przypadku REGN7257 działa na część układu immunologicznego zwaną podjednostką gamma receptora interleukiny 2, która bierze udział w odpowiedzi immunologicznej organizmu.
Kryteria włączenia do badania:
Pacjent musi mieć rozpoznaną ciężką niedokrwistość aplastyczną. Jest to stan, w którym szpik kostny nie wytwarza wystarczającej liczby komórek krwi. W części A badania choroba pacjenta musi być oporna na terapię immunosupresyjną lub musi wystąpić nawrót po takim leczeniu. W części B badania choroba musi powrócić po wcześniejszym leczeniu immunosupresyjnym.
Pacjent nie może mieć możliwości przeszczepu komórek macierzystych szpiku kostnego jako odpowiedniej opcji leczenia lub musi odmówić takiego przeszczepu. Przeszczep komórek macierzystych to procedura polegająca na zastąpieniu uszkodzonego lub zniszczonego szpiku kostnego zdrowymi komórkami macierzystymi. Pacjent musi również mieć prawidłowo funkcjonującą wątrobę i nerki zgodnie z wymaganiami określonymi w protokole badania.
Kryteria wykluczenia z badania:
Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy mają inne schorzenie niż ciężka niedokrwistość aplastyczna. Badanie ma określone kryteria wiekowe oraz wymaga spełnienia konkretnych warunków zdrowotnych związanych z funkcjonowaniem organizmu.
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku REGN7257 u pacjentów, których ciężka niedokrwistość aplastyczna nie zareagowała na standardowe leczenie immunosupresyjne lub powróciła po takim leczeniu. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części skupiono się na zrozumieniu, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest lek. W drugiej części badanie analizuje również skuteczność leczenia u pacjentów, u których doszło do nawrotu choroby.
Uczestnicy badania otrzymują REGN7257 w postaci wlewu dożylnego, czyli bezpośrednio do żyły. Badanie monitoruje uczestników pod kątem wystąpienia działań niepożądanych i mierzy, jak ich stan reaguje na leczenie w czasie. Oceniane są zmiany w liczbie komórek krwi, w tym limfocytów, neutrofili, hemoglobiny, retikulocytów i płytek krwi. Badanie analizuje również zmiany w podgrupach komórek odpornościowych, takich jak limfocyty T, limfocyty B i komórki naturalne zabójcy.
Badany lek:
REGN7257 to przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do blokowania podjednostki gamma receptora interleukiny 2. Ten lek jest badany pod kątem jego potencjału w pomocy pacjentom z ciężką niedokrwistością aplastyczną, u których standardowa terapia immunosupresyjna nie przyniosła poprawy lub doszło do pogorszenia stanu po początkowej poprawie. Lek jest podawany w postaci liofilizatu do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i jest podawany dożylnie. Obecnie REGN7257 jest badany w ramach prób klinicznych i nie jest jeszcze szeroko dostępny w praktyce medycznej.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące niedokrwistości aplastycznej, które odbywa się we Francji. Badanie koncentruje się na pacjentach z ciężką postacią choroby, u których wcześniejsze leczenie immunosupresyjne nie przyniosło efektów lub doszło do nawrotu. Testowany lek REGN7257 stanowi nowe podejście terapeutyczne wykorzystujące technologię przeciwciał monoklonalnych do modulowania odpowiedzi immunologicznej.
Badanie ma na celu przede wszystkim ocenę bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku, ale również jego skuteczności w poprawie stanu pacjentów z bardzo ograniczonymi opcjami leczenia. Jest to szczególnie ważne dla osób, u których przeszczep szpiku kostnego nie jest dostępny lub możliwy. Zakończenie badania planowane jest na lipiec 2026 roku.
Portugalia