Badanie wziewnej postaci inhibitora alfa-1 proteinazy (Kamada-AAT) u dorosłych z umiarkowanym do ciężkiego ograniczeniem przepływu powietrza
Badanie prowadzone w: Szwecja, Holandia, Irlandia, Finlandia, Belgia
To badanie koncentruje się na testowaniu leku Kamada-AAT do inhalacji, wziewnego roztworu zawierającego ludzki inhibitor alfa-1 proteinazy. Lek podawany jest za pomocą specjalnego urządzenia nebulizacyjnego eFlow.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku 18-65 lat ze zdiagnozowanym ciężkim niedoborem alfa-1 antytrypsyny (genotypy Pi(ZZ), Pi(Z/Null) lub Pi(Null/Null)). Wymagany jest poziom alfa-1 antytrypsyny w krwi wynoszący maksymalnie 11 μM. Uczestnicy muszą mieć umiarkowane do ciężkie problemy z oddychaniem, z FEV1 (ilość powietrza, którą można wymusić podczas wydechu) między 40% a 80% wartości prawidłowej oraz wskaźnik FEV1/SVC wynoszący 70% lub mniej. Osoby nigdy wcześniej nieleczone alfa-1 antytrypsyną lub te, które nie stosowały tego leczenia przez co najmniej 8 tygodni przed rozpoczęciem badania, są uprawnione do udziału.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z historią ciężkich infekcji płuc wymagających hospitalizacji w ciągu ostatniego roku, osoby palące lub te, które rzuciły palenie mniej niż 6 miesięcy temu, osoby z historią przeszczepu płuc lub oczekujące na transplantację, oraz ci z innymi poważnymi chorobami płuc oprócz niedoboru alfa-1 antytrypsyny.
Cel badania: Głównym celem jest określenie, czy wdychanie 80 mg Kamada-AAT codziennie może pomóc osobom z umiarkowanymi do ciężkich trudnościami oddechowymi. Badanie porówna skuteczność leku z placebo w zakresie poprawy funkcji płuc. Uczestnicy będą stosować nebulizator przez dwa lata, po czym będą mieli możliwość kontynuowania leczenia przez kolejne dwa lata, podczas których wszyscy otrzymają aktywny lek.
Badany lek: Kamada-AAT do inhalacji to wziewna forma alfa-1 antytrypsyny, białka pomagającego chronić tkankę płucną przed uszkodzeniem. Lek jest wziewany bezpośrednio do płuc, gdzie działa spowalniając uszkodzenie płuc i pomagając utrzymać ich funkcję.
Badanie Fazirsianu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny i łagodnym włóknieniem
Badanie prowadzone w: Portugalia, Polska, Francja, Hiszpania, Austria, Niemcy, Szwecja, Belgia, Irlandia, Włochy
Badanie dotyczy Fazirsianu (znanego również jako TAK-999), leku zaprojektowanego do celowania w określone geny w wątrobie, aby pomóc zmniejszyć uszkodzenia spowodowane tą chorobą.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi mieć diagnozę genotypu PiZZ związanego z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Wiek uczestników musi wynosić od 18 do 75 lat. Wymagane jest potwierdzenie łagodnego włóknienia wątroby w stopniu METAVIR 1 poprzez biopsję wątroby. Stan płuc musi spełniać wymogi określone w protokole badania.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi chorobami wątroby niezwiązanymi z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, osoby po przeszczepie wątroby, z ciężkimi chorobami płuc niezwiązanymi z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz osoby z jakimkolwiek stanem, który według lekarzy badania czyniłby udział w nim niebezpiecznym.
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa Fazirsianu, ze szczególnym uwzględnieniem zdrowia płuc. Badanie będzie monitorować różne wskaźniki zdrowia, w tym funkcję płuc i zdrowie wątroby, przez określony czas, aby zobaczyć, jak leczenie wpływa na te obszary.
Badany lek: Fazirsiran to lek badany pod kątem jego potencjału w leczeniu choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Ma on na celu zmniejszenie szkodliwych białek w wątrobie, potencjalnie poprawiając funkcję wątroby i spowalniając postęp choroby.
Badanie Fazirsianu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny i włóknieniem
Badanie prowadzone w: Polska, Belgia, Austria, Francja, Niemcy, Hiszpania, Irlandia, Portugalia, Holandia, Szwecja, Włochy, Dania, Czechy
To badanie testuje Fazirsiran (TAK-999), roztwór do wstrzykiwań podawany podskórnie, który ma na celu zmniejszenie szkodliwych skutków nieprawidłowego białka gromadzącego się w wątrobie.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi mieć diagnozę genotypu PiZZ. Jeśli diagnoza ta nie znajduje się już w dokumentacji medycznej, konieczne będzie przeprowadzenie testów w celu jej potwierdzenia. Uczestnik może być dowolnej płci i musi mieć od 18 do 75 lat. Wymagane jest włóknienie wątroby w stopniu METAVIR F2, F3 lub F4, sprawdzone przez biopsję wątroby. Może to być wykonane podczas okresu badań przesiewowych lub potwierdzone poprzez wcześniejszą biopsję wykonaną w ciągu 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania. Stan płuc musi spełniać określone kryteria wymienione w protokole badania.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z jakąkolwiek inną poważną chorobą wątroby, po przeszczepie wątroby, z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z jakimkolwiek innym schorzeniem, które może zakłócać badanie, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, z poważną reakcją alergiczną na badany lek lub podobne leki, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, z aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia, oraz z historią raka w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry) nie są uprawnieni do udziału.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skuteczny jest Fazirsiran w porównaniu z placebo w poprawie zdrowia wątroby u osób z tym schorzeniem. Okres leczenia potrwa do 202 tygodni. Uczestnicy będą otrzymywać regularne wlewy i uczestniczyć w zaplanowanych wizytach w celu monitorowania i oceny efektów leczenia. W około 106 tygodniu i na końcu badania (około 202 tydzień) przeprowadzona zostanie biopsja wątroby w celu oceny długoterminowych skutków leczenia na włóknienie wątroby.
Badany lek: Fazirsiran jest podawany w postaci zastrzyku i jest obecnie badany w badaniach klinicznych fazy 3 pod kątem jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Na poziomie molekularnym Fazirsiran działa poprzez celowanie i zmniejszanie nieprawidłowego białka, które gromadzi się w wątrobie z powodu tego niedoboru, pomagając zapobiegać dalszym uszkodzeniom wątroby.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa Fazirsianu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny
Badanie prowadzone w: Austria, Niemcy, Portugalia
Badanie koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Fazirsianu (TAK-999) u osób z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi brać udział w poprzednim badaniu związanym z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Uczestnicy z włóknieniem z badania AROAAT2001 mogą dołączyć do tego badania po kolejnej zaplanowanej wizycie co 12 tygodni. Uczestnicy z włóknieniem, którzy ukończyli badanie AROAAT2001, mogą dołączyć do tego badania. Uczestnicy z badania AROAAT2002 w kohortach 1 i 1b mogą dołączyć po ukończeniu 24-tygodniowego głównego okresu badania. Uczestnicy z kohorty 2 badania AROAAT2002 mogą dołączyć po ukończeniu 48-tygodniowego głównego okresu badania.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z inną chorobą wątroby niezwiązaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, niezdolne do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leku zgodnie z wymogami, z innymi poważnymi schorzeniami zdrowotnymi, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, uczestniczący w innym badaniu klinicznym jednocześnie, oraz z historią reakcji alergicznych na podobne leki.
Cel badania: Celem jest zobaczenie, czy Fazirsiran jest bezpieczny w długoterminowym użyciu i zrozumienie, jak dobrze działa w pomaganiu ludziom z tą chorobą wątroby. Uczestnicy będą otrzymywać Fazirsiran w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Częstotliwość i dawkowanie będą określone przez protokół badania. Będą odbywać się regularne wizyty kontrolne zaplanowane co 12 tygodni, podczas których zdrowie będzie monitorowane różnymi testami i ocenami.
Badany lek: Fazirsiran jest zaprojektowany tak, aby działał poprzez zmniejszanie ilości szkodliwego białka, które gromadzi się w wątrobie z powodu tego schorzenia. Jest klasyfikowany jako lek wyciszający geny, co oznacza, że pomaga zmniejszyć ekspresję określonych genów prowadzących do objawów choroby.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa INBRX-101 u dorosłych z rozedmą związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Irlandia, Szwecja, Dania
Badanie dotyczy leczenia zwanego INBRX-101, koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji zawierającego ludzkie białko fuzyjne inhibitora alfa-1 proteinazy z immunoglobuliną G.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 18 do 80 lat w momencie badania przesiewowego. Wymagana jest diagnoza niedoboru alfa-1 antytrypsyny (AATD) oraz obecność rozedmy spowodowanej AATD. FEV1 (natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy) musi wynosić 30% lub więcej tego, co jest przewidywane dla osoby w tym samym wieku, płci i rozmiarze. Dla nowych pacjentów w kohorcie 1, stosunek FEV1/FVC (natężona pojemność życiowa) musi być mniejszy niż 0,7 po użyciu rozszerzacza oskrzeli. Uczestnicy muszą być obecnie osobami niepalącymi.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innym schorzeniem płuc niż rozedma związana z AATD, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, niezdolne do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach, ze schorzeniem medycznym mogącym zakłócać badanie lub czynić udział niebezpiecznym, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, po niedawnej dużej operacji lub planujący operację w okresie badania, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, oraz ze znaną alergią na badany lek lub jego składniki.
Cel badania: Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji INBRX-101 u dorosłych z rozedmą związaną z AATD. Badanie będzie monitorować uczestników przez określony czas, aby obserwować jakiekolwiek działania niepożądane i ocenić, jak dobrze leczenie działa w zarządzaniu schorzeniem. Badacze będą śledzić jakiekolwiek zdarzenia niepożądane i zmiany w gęstości płuc za pomocą tomografii komputerowej (CT).
Badany lek: INBRX-101 to lek badany pod kątem jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności. Leczenie obejmuje otrzymywanie INBRX-101 poprzez infuzję, która jest metodą dostarczania leku bezpośrednio do krwiobiegu w dawce 50mg/ml.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-302 z MR0005 i GR0015 u dorosłych z chorobą płuc lub wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny
Badanie prowadzone w: Holandia, Irlandia
Badanie będzie badać nowe leczenie zwane BEAM-302, które jest rodzajem terapii genowej. Terapia genowa polega na wykorzystaniu materiału genetycznego do leczenia lub zapobiegania chorobom. BEAM-302 jest podawany jako roztwór do wstrzykiwań poprzez infuzję dożylną.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 18 do 70 lat. Wymagana jest zdolność do zrozumienia badania i zapewnienia świadomej zgody. Uczestnicy muszą mieć diagnozę niedoboru alfa-1 antytrypsyny (AATD) i być homozygotami dla mutacji PiZ, potwierdzonej testami genetycznymi. Wymagane jest włóknienie wątroby w stopniach F1, F2 lub F3 w oparciu o biopsję wątroby lub podobny test wykonany w ciągu 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania. FEV1 po rozszerzeniu oskrzeli musi wynosić 40% lub więcej wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego. Poziom całkowitej AAT we krwi musi być mniejszy niż 11 mikromoli. Wymagane jest obecność rozedmy w historycznym badaniu CT lub DLCO wynoszące 70% lub mniej wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego. Wynik FibroScan musi wynosić 12 kPa lub mniej.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami zdrowotnymi mogącymi zakłócać badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, uczestniczący w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, z historią reakcji alergicznych na podobne leczenie, niezdolni do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, z niestabilnymi schorzeniami zdrowia psychicznego, po przeszczepie narządu, z aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia, oraz z historią raka w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry).
Cel badania: Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-302 u dorosłych z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z AATD. Badanie jest podzielone na dwie fazy. Pierwsza faza będzie badać różne dawki w celu określenia najbezpieczniejszej i najskuteczniejszej ilości leczenia. Druga faza rozszerzy to, potwierdzając optymalną dawkę i dalej oceniając, jak dobrze leczenie działa. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie i będą monitorowani pod kątem jakichkolwiek działań niepożądanych lub zmian w ich stanie.
Badany lek: BEAM-302 to lek obecnie badany w badaniach klinicznych pod kątem jego potencjału w leczeniu chorób płuc i wątroby związanych z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Jest podawany pacjentom dorosłym. Głównym celem trwającego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-302, a także określenie optymalnej dawki dla pacjentów.
Badanie bezpieczeństwa i tolerancji WVE-006 u pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD) Pi*ZZ
Badanie prowadzone w: Niemcy, Finlandia
Badanie będzie wykorzystywać leczenie zwane WVE-006, które jest roztworem do wstrzykiwań. WVE-006 to rodzaj leku znanego jako oligonukleotyd, który jest małym fragmentem materiału genetycznego zaprojektowanego do celowania w określone geny.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi być zdrowy lub mieć łagodną do umiarkowanej chorobę płuc spowodowaną niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD) z wynikiem testu funkcji płuc wynoszącym co najmniej 50%. Uczestnik może również mieć stabilną łagodną chorobę wątroby spowodowaną AATD, z wynikiem FibroScan wynoszącym 10 kPa lub mniej. Uczestnik musi mieć test genetyczny potwierdzający typ Pi*ZZ AATD. Uczestnik musi być osobą niepalącą przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym. Badanie jest otwarte zarówno dla uczestników płci męskiej, jak i żeńskiej.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są uczestnicy z jakimkolwiek innym poważnym schorzeniem zdrowotnym mogącym wpłynąć na ich bezpieczeństwo lub wyniki badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z niedawną infekcją lub chorobą mogącą zakłócać badanie, obecnie przyjmujący niektóre leki mogące zakłócać leczenie badania, z historią reakcji alergicznych na podobne leczenie, uczestniczący w innym badaniu klinicznym ostatnio, z historią nadużywania substancji lub uzależnienia od alkoholu, ze schorzeniem zdrowia psychicznego mogącym wpłynąć na zdolność do uczestniczenia w badaniu, oraz z historią nieprzestrzegania zaleceń medycznych lub protokołów badań.
Cel badania: Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji WVE-006 u uczestników z określoną formą genetyczną AATD, znaną jako Pi*ZZ. Uczestnicy będą otrzymywać pojedyncze lub wielokrotne dawki WVE-006. Badanie będzie monitorować, jak organizm przetwarza lek i jakiekolwiek potencjalne działania niepożądane. Lek jest podawany poprzez wstrzyknięcie podskórne. Badanie będzie obserwować zmiany w poziomach białka zwanego M-AAT we krwi oraz mierzyć, ile leku jest obecne we krwi w czasie.
Badany lek: WVE-006 to lek badany pod kątem tego, czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany u osób z określonym schorzeniem genetycznym zwanym AATD Pi*ZZ. Lek ma na celu pomoc w zarządzaniu lub poprawie objawów związanych z tym schorzeniem wpływającym na płuca i wątrobę.
Badanie bezpieczeństwa terapii samodzielnego wlewu z ludzkim inhibitorem alfa-1 proteinazy u pacjentów z ciężkim niedoborem alfa-1 antytrypsyny
Badanie prowadzone w: Niemcy
Badanie będzie wykorzystywać leczenie zwane Prolastin, które zawiera substancję znaną jako ludzki inhibitor alfa-1 proteinazy. Leczenie jest podawane jako roztwór poprzez infuzję dożylną, co oznacza, że jest podawane bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi podpisać pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Musi mieć co najmniej 18 lat. Musi być w stanie rozumieć i czytać niemiecki wystarczająco dobrze, aby zrozumieć dokumenty dla pacjentów. Musi mieć udokumentowaną diagnozę ciężkiego niedoboru alfa-1 antytrypsyny (AATD). Musi być leczony Prolastin przez co najmniej 3 miesiące i wykazywać dobrą tolerancję leczenia. Musi być w stanie i chętny do nauki, jak wykonać samodzielną infuzję w domu, lub mieć opiekuna, który może to zrobić. Musi mieć dostęp do urządzenia do rozmów telefonicznych i wideo oraz dostęp do internetu. Musi mieć odpowiednie żyły do nakłucia żylnego. Musi mieć oczekiwaną długość życia przekraczającą 3 lata.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci ze znaną alergią lub ciężką reakcją na Prolastin, z historią ciężkich reakcji alergicznych (anafilaksja) na jakikolwiek lek, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym lub uczestniczący w nim w ciągu ostatnich 30 dni, ze schorzeniem medycznym uznanym przez lekarzy badania za sprawiające, że udział byłby niebezpieczny, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, z poważną chorobą lub infekcją nieodpowiednio kontrolowaną, którzy otrzymali transfuzję krwi lub produkty krwiopochodne w ciągu ostatnich 30 dni, z historią niektórych chorób płuc niezwiązanych z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, oraz z historią choroby wątroby niezwiązanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.
Cel badania: Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania Prolastin w terapii samodzielnego wlewu w domu przez okres 12 tygodni. Uczestnicy będą przeszkoleni w wykonywaniu infuzji samodzielnie lub z pomocą opiekuna. Badanie będzie monitorować wystąpienie jakichkolwiek działań niepożądanych podczas okresu szkolenia i głównego badania. Dodatkowo będzie oceniać różne parametry zdrowotne, takie jak funkcja płuc i satysfakcja pacjenta.
Badany lek: Prolastin to lek używany w tym badaniu klinicznym do pomocy pacjentom z ciężkim niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Jest to terapia polegająca na wlewaniu leku w domu przez samych pacjentów. Prolastin działa poprzez dostarczanie organizmowi białka alfa-1 antytrypsyny, którego brakuje u tych pacjentów, co pomaga chronić płuca przed uszkodzeniem.
Badanie porównujące INBRX-101 i ludzki inhibitor alfa-1 proteinazy u dorosłych z rozedmą związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Irlandia, Szwecja, Dania
Badanie testuje nowe leczenie zwane INBRX-101, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, który jest porównywany z istniejącą terapią znaną jako terapia augmentacyjna inhibitorem alfa-1 proteinazy (A1PI) pochodzącym z osocza.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 80 lat. Wymagana jest diagnoza niedoboru alfa-1 antytrypsyny (AATD). Muszą wykazywać oznaki rozedmy spowodowanej AATD. FEV1 (natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy) musi wynosić od 30% do 80% wartości przewidywanej dla zdrowej osoby. Uczestnicy muszą być obecnie osobami niepalącymi.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci ze znaną alergią lub ciężką reakcją na badany lek lub jego składniki, z historią niektórych chorób płuc innych niż rozedma związana z AATD, z niedawną infekcją płuc lub chorobą wpływającą na oddychanie, obecnie przyjmujący leki mogące zakłócać leczenie badania, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, z niektórymi schorzeniami medycznymi mogącymi wpłynąć na wyniki badania lub ich bezpieczeństwo, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w zaplanowanych wizytach.
Cel badania: Celem badania jest ocena, jak dobrze INBRX-101 działa w utrzymaniu określonych poziomów białka we krwi, które są ważne dla zdrowia płuc, przez okres do 32 tygodni. Badanie jest zaprojektowane jako podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje które leczenie. Badanie będzie również obejmować grupę placebo, która otrzyma roztwór niezawierający aktywnego leczenia. Podczas badania uczestnicy będą mieli regularne kontrole w celu monitorowania ich zdrowia i efektów leczenia.
Badane leki: INBRX-101 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, obecnie badany w badaniach klinicznych pod kątem jego skuteczności w leczeniu rozedmy związanej z AATD. Terapia augmentacyjna inhibitorem alfa-1 proteinazy (A1PI) to leczenie stosowane u pacjentów z rozedmą związaną z AATD. Polega na podawaniu pacjentom dodatkowego A1PI, białka pomagającego chronić płuca przed uszkodzeniem.
Podsumowanie
Przedstawione 9 badań klinicznych oferuje różnorodne podejścia do leczenia niedoboru alfa-1 antytrypsyny, koncentrując się zarówno na problemach płucnych, jak i wątrobowych związanych z tym schorzeniem. Zauważalna jest silna reprezentacja badań w krajach europejskich, szczególnie w Irlandii, Hiszpanii, Szwecji i Niemczech, które pojawiają się w wielu badaniach.
Badania można podzielić na kilka kategorii terapeutycznych. Część koncentruje się na lekach wziewnych (Kamada-AAT), które dostarczają białko ochronne bezpośrednio do płuc. Inna grupa bada Fazirsiran, nowatorski lek modyfikujący ekspresję genów, testowany w trzech oddzielnych badaniach skupiających się na chorobie wątroby i jej długoterminowym bezpieczeństwie. INBRX-101 jest badany w dwóch studiach dotyczących rozedmy płuc, podczas gdy BEAM-302 i WVE-006 reprezentują terapie genowe nowej generacji.
Większość badań znajduje się w zaawansowanych fazach rozwoju klinicznego, z wieloma badaniami fazy 3, co sugeruje, że niektóre z tych terapii mogą być dostępne dla pacjentów w nadchodzących latach. Szczególnie interesujące jest badanie Prolastin koncentrujące się na samodzielnym podawaniu leku w domu, co może znacząco poprawić jakość życia pacjentów wymagających regularnych infuzji.
Pacjenci zainteresowani udziałem w badaniach powinni skonsultować się ze swoim lekarzem specjalistą w celu omówienia dostępnych opcji i oceny, czy spełniają kryteria włączenia do konkretnych badań.
Irlandia
