Badanie leku Narsoplimab u dzieci z wysokim ryzykiem uszkodzenia naczyń krwionośnych po przeszczepie komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Holandia, Hiszpania, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na stanie zwanym mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT-TMA), która może wystąpić u dzieci po przeszczepie komórek macierzystych. Stan ten wiąże się z uszkodzeniem małych naczyń krwionośnych, prowadząc do problemów takich jak niskie poziomy płytek krwi i innych powikłań.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 28 dni do poniżej 18 lat
- Zgodę musi wyrazić co najmniej jeden rodzic lub opiekun prawny
- Przebyte alogeniczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych (komórki od dawcy)
- Rozpoznanie wysokiego ryzyka HSCT-TMA, w tym niska liczba płytek krwi (poniżej 50 000 na mikrolitr) lub znaczny spadek liczby płytek oraz oznaki hemolizy mikroangiopatycznej
- Spełnienie co najmniej jednego kryterium wysokiego ryzyka, takiego jak: HSCT-TMA trwająca 2 tygodnie lub dłużej, nieprawidłowa czynność nerek, wysokie ciśnienie krwi lub podwyższony poziom białka w moczu
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych, którzy nie mają mikroangiopatii zakrzepowej
- Pacjenci niezakwalifikowani jako wysokiego ryzyka
- Pacjenci poza określonym zakresem wiekowym
Lek badany: Narsoplimab to lek podawany w postaci iniekcji dożylnej. Działa poprzez hamowanie białka zwanego MASP-2, które odgrywa rolę w układzie dopełniacza, zmniejszając tym samym stan zapalny i uszkodzenie naczyń krwionośnych. Jest to przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do celowania w określone białka w organizmie.
Cel badania: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa Narsoplimabu w poprawie wskaźnika przeżycia i ogólnego stanu zdrowia dzieci z wysokiego ryzyka HSCT-TMA. Badanie będzie monitorować uczestników przez określony czas, oceniając wskaźnik przeżycia 100 dni po rozpoznaniu HSCT-TMA oraz inne wyniki zdrowotne w dłuższym okresie.
Badanie Pegcetakoplanu (APL-2) u pacjentów z mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem po transplantacji komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Włochy, Grecja, Francja, Hiszpania
Badanie skupia się na pacjentach z mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem (TA-TMA), która może wystąpić po otrzymaniu przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych. TA-TMA to poważne powikłanie wpływające na małe naczynia krwionośne, które może powodować uszkodzenie różnych narządów.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody
- Przebyte przeszczepienie komórek macierzystych od spokrewnionego lub niespokrewnionego dawcy (komórki z krwi, szpiku kostnego lub krwi pępowinowej)
- Rozpoznanie TA-TMA z następującymi objawami: niska liczba płytek krwi (poniżej 50 x 109/L lub spadek o ponad 50%), wysokie poziomy LDH (enzymu krwi) oraz co najmniej 2 dodatkowe oznaki z następujących: obecność uszkodzonych czerwonych krwinek w badaniu krwi, niska hemoglobina lub potrzeba transfuzji krwi, białko w moczu, wysokie poziomy określonych białek we krwi (sC5b-9), wysokie ciśnienie krwi
- TMA utrzymująca się pomimo początkowego leczenia
- Podwyższony poziom białka w moczu (rUPCR ≥ 1 mg/mg)
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci poniżej 12 roku życia
- Pacjenci z przeszczepami narządów innymi niż komórki macierzyste
- Aktywne, niekontrolowane zakażenia bakteryjne, wirusowe lub grzybicze
- Otrzymanie innego leczenia eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniem
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Ciężkie problemy z wątrobą (enzymy wątrobowe ponad 3 razy powyżej normy)
- Ciężkie problemy z nerkami (wymagające regularnej dializy)
- Aktywny nowotwór wymagający leczenia
- Ciężkie schorzenia serca
Lek badany: Pegcetakoplan to lek podawany podskórnie, który działa poprzez celowanie i hamowanie białka dopełniacza C3. Pomaga zapobiegać nadmiernej aktywacji układu dopełniacza, która prowadzi do uszkodzenia naczyń krwionośnych i tworzenia się zakrzepów krwi.
Cel badania: Zrozumienie, jak organizm przetwarza pegcetakoplan oraz ocena, czy jest on bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z TA-TMA. Badanie będzie monitorować różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym badania krwi i funkcję narządów, przez 24 tygodnie.
Badanie Ravulizumabu u dzieci z mikroangiopatią zakrzepową po przeszczepie komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Hiszpania, Niemcy
Badanie kliniczne koncentruje się na mikroangiopatii zakrzepowej (TMA), która może wystąpić po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). TMA to poważny stan wpływający na naczynia krwionośne, który może prowadzić do powikłań w różnych narządach. Badanie jest przeznaczone dla dzieci w wieku od 1 miesiąca do poniżej 18 lat, które rozwinęły TMA po HSCT.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 28 dni do poniżej 18 lat w momencie podpisywania zgody
- Przebyte przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Rozpoznanie TMA, w tym: nowe wystąpienie niskiej liczby płytek krwi lub odporność na transfuzje płytek, wskaźniki hemolizy (rozkładu czerwonych krwinek) takie jak wysokie poziomy LDH lub obecność schistocytów (pofragmentowanych czerwonych krwinek), białko w moczu, nowe wystąpienie niedokrwistości lub wysokiego ciśnienia
- HSCT-TMA trwająca co najmniej 72 godziny po początkowym leczeniu
- Masa ciała co najmniej 5 kg
- Szczepienie przeciwko zakażeniom meningokokowym (jeśli możliwe)
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych bez mikroangiopatii zakrzepowej
- Pacjenci poza określonym zakresem wiekowym
- Pacjenci niespełniający wymogów zdrowotnych ustalonych przez badanie
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestnictwa w wymaganych wizytach
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym
- Ciąża lub karmienie piersią
- Historia reakcji alergicznych na lek badany
Lek badany: Ravulizumab to lek podawany dożylnie, który działa poprzez blokowanie określonych białek we krwi mogących powodować stan zapalny i uszkodzenie naczyń krwionośnych. Jest to inhibitor układu dopełniacza, który pomaga zmniejszyć stan zapalny i zapobiec uszkodzeniu naczyń krwionośnych.
Cel badania: Ocena skuteczności Ravulizumabu w leczeniu dzieci z TMA po HSCT. Uczestnicy będą otrzymywać Ravulizumab i będą monitorowani przez określony czas, aby sprawdzić, jak ich stan reaguje na leczenie. Badanie będzie oceniać takie wyniki jak szybkość odpowiedzi TMA, zmiany w funkcji narządów i ogólne wskaźniki przeżycia.
Badanie Ravulizumabu u pacjentów z mikroangiopatią zakrzepową po przeszczepie komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Grecja, Włochy, Hiszpania, Francja, Niemcy, Szwecja, Holandia, Belgia, Polska
Badanie kliniczne koncentruje się na mikroangiopatii zakrzepowej (TMA), która może wystąpić po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). TMA to poważny stan wpływający na małe naczynia krwionośne, który może prowadzić do powikłań takich jak niskie poziomy płytek krwi, niedokrwistość i uszkodzenie narządów. Badanie testuje lek o nazwie Ravulizumab u dorosłych i nastolatków po HSCT.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 12 lat w momencie podpisywania zgody
- Przebyte przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Rozpoznanie TMA, w tym: nowe wystąpienie małopłytkowości (niskiej liczby płytek) lub brak odpowiedzi na transfuzje płytek, wskaźniki hemolizy takie jak poziomy LDH wyższe niż normalne lub obecność schistocytów, białkomocz, nowe wystąpienie niedokrwistości lub nadciśnienia
- HSCT-TMA utrzymująca się pomimo początkowego leczenia przez co najmniej 72 godziny
- Masa ciała 30 kg lub więcej
- Szczepienie przeciwko zakażeniom meningokokowym (jeśli możliwe)
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych bez mikroangiopatii zakrzepowej
- Pacjenci poza określonym zakresem wiekowym
- Pacjenci niebędący częścią określonych grup badania klinicznego
Lek badany: Ravulizumab to lek podawany dożylnie. Działa poprzez hamowanie części układu odpornościowego zwanej układem dopełniacza, co może przyczynić się do stanu zapalnego i krzepnięcia krwi. Jest to przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do celowania w określone białka w organizmie.
Cel badania: Ocena skuteczności Ravulizumabu w leczeniu TMA u dorosłych i nastolatków. Uczestnicy będą otrzymywać Ravulizumab lub placebo. Badanie potrwa kilka miesięcy, podczas których uczestnicy będą otrzymywać regularne infuzje, a ich zdrowie będzie ściśle monitorowane. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy Ravulizumab może pomóc poprawić objawy TMA i zapobiec dalszym powikłaniom.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 4 badania kliniczne dotyczące mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem komórek macierzystych. Badania te testują trzy różne leki: Narsoplimab, Pegcetakoplan i Ravulizumab. Dwa badania koncentrują się na populacji pediatrycznej (dzieci), a dwa na dorosłych i nastolatkach.
Warto zauważyć, że badania są prowadzone głównie w krajach europejskich, ze szczególną koncentracją w Hiszpanii, Francji, Włoszech i Niemczech. Hiszpania uczestniczy we wszystkich czterech badaniach, co wskazuje na silne zaangażowanie tego kraju w badania nad tą chorobą. Największy zasięg geograficzny ma badanie Ravulizumabu dla starszych pacjentów, które jest prowadzone w aż 9 krajach, w tym w Polsce.
Wszystkie badane leki działają na układzie dopełniacza - części układu odpornościowego, która odgrywa rolę w rozwoju mikroangiopatii zakrzepowej. Narsoplimab i Ravulizumab to przeciwciała monoklonalne, podczas gdy Pegcetakoplan to inhibitor białka C3. Badania mają na celu nie tylko ocenę skuteczności tych leków, ale także ich bezpieczeństwa u pacjentów po przeszczepie komórek macierzystych.
Mikroangiopatia zakrzepowa związana z przeszczepem to rzadkie, ale poważne powikłanie, które może prowadzić do uszkodzenia wielu narządów. Dostępność tych badań klinicznych daje nadzieję pacjentom borykającym się z tym stanem i może przyczynić się do opracowania skuteczniejszych metod leczenia w przyszłości.
Francja
