Badanie narsoplimabu u dzieci z wysokim ryzykiem uszkodzenia naczyń krwionośnych po przeszczepie komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Holandia, Hiszpania, Niemcy
To badanie skupia się na schorzeniu zwanym mikroangiopatią zakrzepową po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT-TMA), która może wystąpić u dzieci po przeszczepie komórek macierzystych. Stan ten wiąże się z uszkodzeniem małych naczyń krwionośnych, prowadząc do problemów takich jak niska liczba płytek krwi i inne powikłania.
Kto może uczestniczyć:
- Dzieci w wieku od 28 dni do 18 lat
- Pacjenci po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (od dawcy)
- Dzieci z rozpoznaniem wysokiego ryzyka HSCT-TMA, w tym z niską liczbą płytek krwi (poniżej 50 000 na mikrolitr) lub znaczącym spadkiem liczby płytek
- Obecność oznak mikroangiopatycznej hemolizy (rozpad czerwonych krwinek)
- Spełnienie co najmniej jednego kryterium wysokiego ryzyka, takiego jak: HSCT-TMA trwająca 2 tygodnie lub dłużej, nieprawidłowa funkcja nerek związana z TMA, zajęcie układu nerwowego lub innych narządów
Lek badawczy: Narsoplimab – przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, które działa poprzez hamowanie białka MASP-2 w szlaku układu dopełniacza, zmniejszając stan zapalny i uszkodzenie naczyń krwionośnych.
Cel badania: Ocena, czy narsoplimab może poprawić wskaźnik przeżycia i ogólny stan zdrowia dzieci z wysokim ryzykiem HSCT-TMA. Badanie monitoruje pacjentów przez określony czas, oceniając wskaźnik przeżycia 100 dni po rozpoznaniu oraz długoterminowe wyniki zdrowotne.
Badanie TAK-330 do odwracania działania antykoagulantów u pacjentów przyjmujących inhibitory czynnika Xa wymagających pilnej operacji
Badanie prowadzone w: Belgia, Hiszpania, Francja, Austria, Niemcy, Węgry, Holandia, Grecja, Portugalia, Czechy, Polska
To badanie dotyczy pacjentów przyjmujących leki zwane inhibitorami czynnika Xa (leki rozrzedzające krew zapobiegające zakrzepom), którzy potrzebują pilnej operacji lub zabiegu z wysokim ryzykiem krwawienia.
Kto może uczestniczyć:
- Pacjenci w wieku co najmniej 18 lat
- Osoby przyjmujące doustne inhibitory czynnika Xa (rywaroksaban, apiksaban lub edoksaban)
- Pacjenci wymagający pilnej operacji lub zabiegu z wysokim ryzykiem krwawienia w ciągu 15 godzin od ostatniej dawki leku, lub później, jeśli poziomy leku we krwi są wysokie
- Kobiety w wieku rozrodczym z ujemnym wynikiem testu ciążowego
Leki badawcze:
- TAK-330 – roztwór do wstrzykiwań zawierający ludzkie białka krzepnięcia (czynnik IX, białko C, czynnik VII, czynnik II i czynnik X), podawany dożylnie
- 4F-PCC (czteroczynnikowy koncentrat zespołu protrombiny) – standardowe leczenie stosowane do porównania
Cel badania: Ocena, jak dobrze TAK-330 działa w porównaniu ze standardowym leczeniem (4F-PCC) w odwracaniu działania inhibitorów czynnika Xa u pacjentów wymagających pilnej operacji. Badanie monitoruje skuteczność krzepnięcia podczas i po operacji oraz ewentualne działania niepożądane.
Badanie skuteczności ludzkiego czynnika krzepnięcia IX i kombinacji leków dla pacjentów z poważnym krwawieniem podczas terapii inhibitorem czynnika Xa
Badanie prowadzone w: Polska, Chorwacja, Hiszpania, Niemcy, Włochy, Austria
To badanie koncentruje się na leczeniu pacjentów z ostrym poważnym krwawieniem podczas przyjmowania doustnych antykoagulantów (DOAC) – inhibitorów czynnika Xa.
Kto może uczestniczyć:
- Pacjenci w wieku 18 lat lub więcej
- Osoby przyjmujące inhibitor czynnika Xa
- Pacjenci z udokumentowanym lub podejrzewanym poziomem aktywności anty-czynnika Xa wynoszącym co najmniej 100 ng/ml
- Osoby z ostrym poważnym krwawieniem, w tym krwawieniem w ważnych obszarach takich jak mózg, rdzeń kręgowy, oczy, żołądek lub mięśnie, lub ze znacznym spadkiem poziomu hemoglobiny
Lek badawczy: OCTAPLEX – czteroczynnikowy koncentrat zespołu protrombiny zawierający ludzkie czynniki krzepnięcia IX, II, VII i X oraz białko C i białko S. Lek podawany jest dożylnie w dawkach zależnych od masy ciała (50 IU lub 15 IU na kilogram).
Cel badania: Ocena skuteczności OCTAPLEX w zatrzymywaniu poważnego krwawienia u pacjentów przyjmujących inhibitory czynnika Xa. Badanie porównuje dwie różne dawki leku, monitorując pacjentów przez 48 godzin po podaniu, oceniając zmiany w generowaniu trombiny (procesie pomagającym w krzepnięciu krwi) oraz występowanie zdarzeń niepożądanych.
Badanie różnic w krzepnięciu przy użyciu świeżo mrożonego osocza i osocza leczonego rozpuszczalnikiem-detergentem u dzieci poddawanych operacji wrodzonych wad serca
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie porównuje dwa rodzaje osocza – składnika krwi ważnego dla prawidłowego krzepnięcia – u dzieci poddawanych operacjom serca.
Kto może uczestniczyć:
- Dzieci poddawane operacji serca z użyciem krążenia pozaustrojowego (maszyny serce-płuca)
- Pacjenci poniżej 1 roku życia (grupy 1A lub 2A)
- Dzieci poddawane operacjom Glenna lub Fontana (specyficzne typy operacji serca w grupach 1B lub 2B)
- Pacjenci obu płci
- Wymagana podpisana zgoda rodziców lub opiekunów
Leki badawcze:
- Świeżo mrożone osocze (FFP) – produkt krwiopochodny wytwarzany z płynnej części pełnej krwi, zawierający ważne białka wspomagające krzepnięcie
- Osocze leczone rozpuszczalnikiem-detergentem (Omniplasma) – osocze poddane specjalnemu procesowi w celu zmniejszenia ryzyka przenoszenia infekcji, zawierające białka kluczowe dla krzepnięcia krwi
Cel badania: Zbadanie, jak te dwa rodzaje osocza wpływają na krzepnięcie krwi u dzieci po operacjach serca. Badanie mierzy różne czynniki związane z krzepnięciem, takie jak aktywność białka S, α2-antyplazminy, fibrynogenu i liczby płytek krwi krótko po operacji, aby określić, który rodzaj osocza może być lepszy dla dzieci poddawanych operacjom serca.
Podsumowanie
Wszystkie 5 badań klinicznych dotyczących koagulopatii koncentruje się na różnych grupach pacjentów i sytuacjach klinicznych. Dwa badania skupiają się na populacji pediatrycznej – jedno na dzieciach po przeszczepie komórek macierzystych z powikłaniami zakrzepowymi, drugie na dzieciach z malformacjami naczyniowymi, a trzecie na niemowlętach i dzieciach poddawanych operacjom serca. Pozostałe dwa badania dotyczą dorosłych pacjentów wymagających pilnej operacji lub doświadczających poważnego krwawienia podczas przyjmowania antykoagulantów.
Warto zauważyć, że trzy badania prowadzone są w wielu krajach europejskich (w tym w Polsce), co zwiększa dostępność tych terapii dla pacjentów. Badanie TAK-330 jest prowadzone w aż 11 krajach, co wskazuje na szerokie zainteresowanie tą terapią w Europie.
Większość badań koncentruje się na nowych podejściach do zarządzania komplikacjami związanymi z krzepnięciem – od odwracania działania antykoagulantów po zapobieganie nieprawidłowemu krzepnięciu w specyficznych sytuacjach klinicznych. Badania te mogą dostarczyć cennych informacji dla lekarzy i pacjentów dotyczących optymalnego leczenia zaburzeń krzepnięcia w różnych kontekstach klinicznych.
Austria
