Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
1 badanie kliniczne w tym schorzeniu
Badanie kliniczne nad skutecznością mavacamtenu u dorosłych z kardiomiopatią przerostową nieobturacyjną
AustriaW skrócie
Kardiomiopatia niezaporowa (znana również jako niezaporowa kardiomiopatia przerostowa) to schorzenie, w którym mięsień sercowy ulega nadmiernemu pogrubieniu, co utrudnia sercu pompowanie krwi, ale nie blokuje przepływu krwi. Obecnie prowadzone jest badanie kliniczne oceniające nowy lek – mawakamten – który może pomóc w łagodzeniu objawów i poprawie sprawności fizycznej osób z tym schorzeniem. Badanie prowadzone jest w 13 krajach europejskich i obejmuje 48-tygodniowy okres leczenia.
Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Węgry, Dania, Czechy, Austria, Portugalia, Niemcy, Hiszpania, Norwegia, Belgia, Holandia, Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie leku o nazwie mawakamten u osób z niezaporową kardiomiopatią przerostową. Schorzenie to charakteryzuje się pogrubieniem mięśnia sercowego, co może powodować duszność, ból w klatce piersiowej oraz ograniczenia w wykonywaniu codziennych aktywności fizycznych.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia z badania:
Cel i przebieg badania:
Badanie ma na celu ocenę, czy 48-tygodniowe leczenie mawakamtenem może poprawić stan zdrowia i zmniejszyć ograniczenia fizyczne u osób z tym schorzeniem. Mawakamten to lek przyjmowany doustnie w postaci kapsułek, który działa poprzez hamowanie miozyny sercowej – białka zaangażowanego w skurcz mięśnia sercowego. Mechanizm ten pomaga zmniejszyć nadmierne skurcze serca i poprawić jego funkcjonowanie.
Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: otrzymującej mawakamten lub placebo (substancję nieaktywną). Ani uczestnicy, ani lekarze prowadzący badanie nie będą wiedzieć, kto otrzymuje aktywny lek, a kto placebo – jest to tak zwane badanie podwójnie zaślepione.
W trakcie 48 tygodni trwania badania regularnie oceniane będą:
Kobiety uczestniczące w badaniu muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji lub przedstawić dowód niemożności zajścia w ciążę. Mężczyźni nie muszą stosować dodatkowych środków antykoncepcyjnych.
Obecnie prowadzone jest jedno międzynarodowe badanie kliniczne dotyczące kardiomiopatii niezaporowej, które obejmuje 13 krajów europejskich, w tym Polskę. Badanie koncentruje się na ocenie mawakamtenu – innowacyjnego leku będącego inhibitorem miozyny sercowej. Jest to pierwszy lek tego typu testowany w tej konkretnej grupie pacjentów z kardiomiopatią przerostową bez blokady przepływu krwi.
Badanie ma szeroki zasięg geograficzny, co świadczy o międzynarodowym zainteresowaniu znalezieniem skutecznego leczenia dla tej grupy pacjentów. Osoby zainteresowane udziałem w badaniu powinny skontaktować się z ośrodkami kardiologicznymi uczestniczącymi w projekcie, aby uzyskać szczegółowe informacje na temat możliwości włączenia do programu badawczego.
Warto zaznaczyć, że uczestnictwo w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolne i wymaga spełnienia określonych kryteriów zdrowotnych. Wszyscy uczestnicy są objęci staranną opieką medyczną i regularnym monitorowaniem przez cały okres trwania badania.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
