Hiperfagia Badania w chorobie

Badanie bezpieczeństwa sprayu donosowego z karbetoczyną w leczeniu niekontrolowanego głodu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Badanie prowadzone w: Niemcy, Hiszpania, Francja

To badanie kliniczne koncentruje się na zespole Pradera-Williego, który jest schorzeniem genetycznym powodującym stałe uczucie głodu, znane jako hiperfagia. Badanie testuje leczenie z użyciem leku o nazwie karbetocyna w postaci sprayu donosowego – substancji podobnej do oksytocyny, zaprojektowanej w celu pomocy w opanowaniu tego niekontrolowanego głodu.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Pacjent lub jego przedstawiciel prawny musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu
• Pacjent musi ukończyć wcześniejsze powiązane badanie do 12 tygodnia
• Pacjent musi mieszkać z opiekunem, który rozumie procedury badania i zgadza się uczestniczyć we wszystkich wizytach
• Opiekun musi być członkiem rodziny lub osobą opiekującą się pacjentem od co najmniej 6 miesięcy
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji

Główne kryteria wykluczenia:

• Osoby bez zespołu Pradera-Williego
• Osoby poza określonym przedziałem wiekowym dla badania

Cel badania: Głównym celem badania jest poznanie bezpieczeństwa długoterminowego stosowania sprayu donosowego z karbetoczyną. Uczestnicy będą stosować spray podawany przez nos, aby sprawdzić, czy pomaga on zmniejszyć objawy hiperfagii. Podczas badania uczestnicy będą mieli regularne kontrole w celu oceny ich reakcji na leczenie. Kontrole te będą obejmować kwestionariusze i oceny służące do śledzenia zmian w poziomie głodu i ogólnego samopoczucia.

Testowany lek: Karbetocyna w postaci sprayu donosowego jest badana pod kątem potencjalnej pomocy w opanowaniu hiperfagii u osób z zespołem Pradera-Williego. Ten lek podawany jest przez nos i jest oceniany pod względem bezpieczeństwa oraz tego, jak dobrze jest tolerowany podczas długotrwałego stosowania. Badanie ma się zakończyć w lipcu 2028 roku.

Badanie sprayu donosowego z karbetoczyną w redukcji niekontrolowanego głodu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Badanie prowadzone w: Niemcy, Hiszpania, Belgia, Włochy, Francja

To badanie kliniczne również koncentruje się na zespole Pradera-Williego i związanej z nim hiperfagii. Badanie testuje nowe leczenie zwane sprayem donosowym z karbetoczyną, znane również pod nazwą kodową ACP-101, zaprojektowane w celu zmniejszenia nadmiernego głodu.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Pacjent musi mieć od 5 do 30 lat
• Pacjent musi mieć zespół Pradera-Williego z potwierdzoną mutacją genetyczną
• Pacjent musi wykazywać zwiększony apetyt, zmniejszone uczucie sytości oraz zachowania związane z poszukiwaniem jedzenia
• Pacjent musi osiągać określone wyniki w kwestionariuszach mierzących zachowania związane z apetytem
• Pacjent musi mieszkać z opiekunem, który rozumie procedury badania i jest gotowy uczestniczyć we wszystkich wizytach
• Wszelkie długoterminowe leki muszą być przyjmowane w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję

Główne kryteria wykluczenia:

• Osoby bez zespołu Pradera-Williego
• Osoby niewykazujące hiperfagii
• Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
• Osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania
• Osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócać badanie
• Osoby przyjmujące leki mogące wpływać na wyniki badania
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby, które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym

Cel badania: Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest spray donosowy z karbetoczyną w opanowaniu hiperfagii u osób z zespołem Pradera-Williego. Badanie porówna efekty sprayu z karbetoczyną z placebo, czyli substancją bez aktywnego leku. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej spray z karbetoczyną lub placebo. Badanie będzie trwało 12 tygodni, podczas których uczestnicy będą stosować spray donosowy i uczęszczać na regularne wizyty kontrolne.

Testowany lek: Karbetocyna w postaci sprayu donosowego jest podawana przez nos za pomocą specjalnego urządzenia. Dawka wynosi 11,4 mg/ml w fiolce 2 ml. Podczas badania naukowcy będą oceniać zmiany w poziomie głodu uczestników oraz ogólny stan przy użyciu specjalnych kwestionariuszy i ocen klinicznych. Lek działa poprzez naśladowanie działania oksytocyny, hormonu odgrywającego rolę w regulacji apetytu i zachowań społecznych, potencjalnie zmniejszając chęć przejadania się u osób z zespołem Pradera-Williego. Badanie ma się zakończyć w kwietniu 2025 roku.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne nad leczeniem hiperfagii związanej z zespołem Pradera-Williego. Oba badania koncentrują się na tym samym leku – karbetocynie w postaci sprayu donosowego. Pierwsze badanie skupia się na długoterminowym bezpieczeństwie leku i ma trwać do 2028 roku, podczas gdy drugie badanie ocenia skuteczność leku w porównaniu z placebo w krótszym, 12-tygodniowym okresie, z zakończeniem planowanym na 2025 rok.

Badania prowadzone są w kilku krajach europejskich, głównie w Niemczech, Hiszpanii i Francji, z dodatkowymi lokalizacjami w Belgii i Włoszech. Wszystkie badania wymagają obecności opiekuna, który będzie wspierał pacjenta podczas leczenia i ocen klinicznych.

Karbetocyna jest substancją podobną do oksytocyny, która może pomóc w regulacji apetytu poprzez działanie na odpowiednie receptory w mózgu. Lek jest wciąż w fazie badań i nie jest jeszcze szeroko stosowany w praktyce medycznej. Zespół Pradera-Williego jest rzadkim schorzeniem genetycznym, w którym hiperfagia stanowi jedno z głównych wyzwań dla pacjentów i ich rodzin, często prowadząc do znacznego przyrostu masy ciała i związanych z tym powikłań.