Badanie leku ISIS 678354 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii wcześniej leczonych volanesorenem
Badanie prowadzone w: Szwecja
To badanie jest skierowane do pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), którzy wcześniej byli leczeni lekiem o nazwie volanesoren. FCS to rzadkie zaburzenie genetyczne, które powoduje, że organizm nie może prawidłowo rozkładać tłuszczów, co prowadzi do bardzo wysokiego poziomu tłuszczów we krwi.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć rodzinny zespół chylomikronemii potwierdzony przez badanie kliniczne lub testy genetyczne
- Pacjent powinien być obecnie leczony lub wcześniej leczony volanesorenem
- Jeśli w kraju pacjenta dostępny jest lek Waylivra (inna nazwa volanesorenu), nie powinien być pozbawiony tego leczenia, chyba że zostało ono przerwane z powodu działań niepożądanych
- W badaniu mogą brać udział zarówno mężczyźni, jak i kobiety
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni volanesorenem
- Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z historią reakcji alergicznych na podobne leki
- Pacjenci biorący udział w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub problemami z krwawieniem
- Pacjenci z ciężką chorobą wątroby lub nerek
- Pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku AKCEA-APOCIII-LRx (ISIS 678354) u pacjentów z FCS. Lek jest podawany w postaci iniekcji podskórnych. Badacze będą monitorować zmiany w liczbie płytek krwi, funkcji nerek i wątroby oraz poziomach różnych tłuszczów we krwi, takich jak triglicerydy i cholesterol. Badanie potrwa kilka miesięcy z regularnymi wizytami kontrolnymi.
Badany lek: AKCEA-APOCIII-LRx to lek podawany w iniekcjach pod skórę, który jest testowany pod kątem bezpieczeństwa u pacjentów z FCS. Działa poprzez zmniejszenie produkcji apolipoproteiny C-III, białka odgrywającego rolę w metabolizmie lipidów.
Badanie leku ISIS 678354 u pacjentów z ciężką hipertriglicerydemią
Badanie prowadzone w: Rumunia, Węgry, Litwa, Bułgaria, Słowacja, Grecja, Belgia, Francja, Włochy, Hiszpania, Polska, Czechy, Holandia, Szwecja, Portugalia
To badanie koncentruje się na pacjentach z ciężką hipertriglicerydemią, czyli bardzo wysokim poziomem triglicerydów (rodzaj tłuszczu) we krwi. Zbyt wysokie poziomy triglicerydów mogą zwiększać ryzyko chorób serca i innych problemów zdrowotnych.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą mieć poziom triglicerydów na czczo wynoszący co najmniej 500 mg/dl (5,65 mmol/l) w dwóch pomiarach podczas procesu kwalifikacji
- Pacjenci muszą być leczeni lekami obniżającymi poziom lipidów, które są zgodne z lokalnymi wytycznymi medycznymi i są stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
- Pacjenci muszą być gotowi przestrzegać określonych zaleceń dietetycznych i dotyczących stylu życia podczas badania
- W badaniu mogą uczestniczyć zarówno mężczyźni, jak i kobiety
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z ciężką hipertriglicerydemią (bardzo wysokim poziomem triglicerydów we krwi) nie mogą uczestniczyć w tym konkretnym badaniu
Cel badania: Badanie porównuje działanie olezarsenu (ISIS 678354) z placebo w zmniejszaniu poziomu triglicerydów na czczo. Uczestnicy będą otrzymywać iniekcje podskórne przez około 53 tygodnie. Badacze będą mierzyć zmiany w poziomach triglicerydów, apolipoproteiny C-III i różnych rodzajów cholesterolu, a także będą monitorować występowanie powikłań zdrowotnych.
Badany lek: Olezarsen to lek podawany w postaci iniekcji pod skórę, który jest badany pod kątem jego zdolności do obniżania poziomu triglicerydów we krwi. Działa poprzez celowanie w określone cząsteczki w organizmie, aby zmniejszyć produkcję triglicerydów.
Badanie olezarsenu (ISIS 678354) u pacjentów z ciężką hipertriglicerydemią: testowanie wpływu na poziom triglicerydów
Badanie prowadzone w: Bułgaria, Czechy, Niemcy, Węgry, Dania, Słowacja, Polska, Francja, Portugalia, Hiszpania, Szwecja, Holandia, Włochy, Norwegia, Finlandia
To badanie dotyczy pacjentów z ciężką hipertriglicerydemią i ma na celu określenie, jak dobrze lek ISIS 678354 (znany również jako olezarsen) działa w porównaniu z placebo w obniżaniu poziomu triglicerydów we krwi.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek 18 lat lub więcej
- Wysokie poziomy triglicerydów wynoszące co najmniej 500 mg/dl mierzone na czczo
- Obecnie przyjmowanie leków obniżających lipidy zgodnie ze standardowymi wytycznymi medycznymi
- Stabilna dawka leków obniżających lipidy przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem procesu kwalifikacji
- W badaniu mogą uczestniczyć zarówno mężczyźni, jak i kobiety
- Gotowość do kontynuowania przyjmowania obecnych leków obniżających lipidy przez cały okres badania
- Możliwość oddawania próbek krwi na czczo
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poniżej 18 lub powyżej 75 lat
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Historia ostrego zapalenia trzustki w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Niekontrolowana cukrzyca
- Ciężka choroba nerek lub wymagająca dializy
- Ciężka choroba wątroby
- Zawał serca lub udar w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Aktywny nowotwór lub leczenie onkologiczne w ciągu ostatnich 5 lat
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Znane alergie na badany lek lub jego składniki
- Nadużywanie alkoholu lub substancji w ciągu ostatniego roku
- Niestabilne stany medyczne, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
Cel badania: Badanie trwa około 12 miesięcy, podczas których uczestnicy otrzymują iniekcje podskórne olezarsenu lub placebo. Badacze będą regularnie mierzyli poziomy triglicerydów, apolipoproteiny C-III, cholesterolu remnantowego i cholesterolu nie-HDL. Badanie oceni również zawartość tłuszczu w wątrobie. Kluczowe pomiary będą wykonywane w tygodniach 25, 27 i 53.
Badany lek: Olezarsen to lek należący do klasy oligonukleotydów antysensownych, który działa poprzez celowanie w określony materiał genetyczny w celu zmniejszenia produkcji białek zaangażowanych w metabolizm triglicerydów. Reprezentuje potencjalnie nową opcję terapeutyczną dla pacjentów z ciężką hipertriglicerydemią.
Badanie wpływu ISIS 678354 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)
Badanie prowadzone w: Słowacja, Holandia, Francja, Włochy, Szwecja, Portugalia, Hiszpania
To badanie koncentruje się na rzadkim zaburzeniu genetycznym zwanym rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), które wpływa na zdolność organizmu do rozkładania tłuszczów, prowadząc do bardzo wysokiego poziomu tłuszczu we krwi.
Kryteria włączenia do badania:
- Ukończenie poprzedniego badania ISIS 678354 CS3, w tym ostatniej dawki w tygodniu 49, z profilem bezpieczeństwa uznanym za akceptowalny przez lekarza badającego
- Gotowość do przestrzegania diety zawierającej 20 gramów tłuszczu lub mniej dziennie podczas badania
- W badaniu mogą uczestniczyć zarówno mężczyźni, jak i kobiety
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z innym schorzeniem niż rodzinny zespół chylomikronemii
- Pacjenci niechętni do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania badanego leku
- Pacjenci z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci przyjmujący określone leki, które mogłyby zakłócić badanie
- Pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z historią nieprzestrzegania zaleceń medycznych
Cel badania: Głównym celem jest ocena wpływu ISIS 678354 (AKCEA-APOCIII-LRx) na zmianę poziomu triglicerydów na czczo od początku badania. Lek jest podawany w postaci iniekcji podskórnych przy użyciu urządzenia YpsoMate (jednorazowy system iniekcyjny). Badanie monitoruje zmiany w poziomach triglicerydów w różnych odstępach czasu: po 6, 12, 24 i 36 miesiącach. Oceniane jest również bezpieczeństwo i tolerancja leczenia oraz występowanie ostrych epizodów zapalenia trzustki.
Badany lek: AKCEA-APOCIII-LRx to lek podawany w iniekcjach pod skórę, który działa poprzez celowanie i zmniejszanie produkcji apolipoproteiny C-III, białka odgrywającego rolę w metabolizmie lipidów. Jest to oligonukleotyd antysensowny zaprojektowany w celu ingerencji w ekspresję określonych genów.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 4 badania kliniczne dotyczące hiperchylomikronemii, wszystkie testujące ten sam lek pod różnymi nazwami: olezarsen, ISIS 678354 lub AKCEA-APOCIII-LRx. Badania te obejmują szeroką sieć krajów europejskich, z największą reprezentacją w takich krajach jak Francja, Hiszpania, Szwecja, Słowacja, Włochy, Portugalia, Holandia i Polska.
Większość badań koncentruje się na dwóch głównych populacjach pacjentów: osobach z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) oraz pacjentach z ciężką hipertriglicerydemią. Wszystkie badania wykorzystują iniekcje podskórne jako metodę podawania leku.
Lek badany we wszystkich programach działa poprzez mechanizm oligonukleotydów antysensownych, celując w produkcję apolipoproteiny C-III, co ma na celu obniżenie poziomu triglicerydów we krwi. Jest to nowe podejście terapeutyczne, które może oferować nadzieję dla pacjentów, którzy nie odpowiadają wystarczająco na obecnie dostępne leczenie.
Badania trwają od kilku miesięcy do 3 lat, z regularnymi pomiarami poziomu triglicerydów i innymi parametrami bezpieczeństwa. Wymagania dotyczące uczestnictwa zazwyczaj obejmują wysokie poziomy triglicerydów (co najmniej 500 mg/dl na czczo) oraz stabilną terapię obniżającą lipidy przed rozpoczęciem badania.
Szwecja
